Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeszczepienie progenitorów dopaminergicznych pochodzących z ludzkich komórek iPS (CT1-DAP001) w leczeniu choroby Parkinsona (faza I/II) (CT1-DAP001)

13 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Joseph Ciacci, University of California, San Diego

Zainicjowane przez badacza badanie kliniczne dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności przeszczepiania indukowanych przez człowieka pluripotencjalnych komórek progenitorowych dopaminergicznych pochodzących z ludzkich komórek macierzystych (CT1-DAP001) w leczeniu choroby Parkinsona (faza I/II)

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności przeszczepienia indukowanych przez człowieka pluripotencjalnych progenitorów dopaminergicznych pochodzących z komórek macierzystych, CT1-DAP001, do ciała prążkowanego u pacjentów z chorobą Parkinsona

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jednoośrodkowe, otwarte, niekontrolowane. Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa CT1-DAP001 u pacjentów z chorobą Parkinsona poprzez określenie częstości występowania i nasilenia zdarzeń niepożądanych, zwłaszcza powiększenia przeszczepu, po przeszczepieniu do ciała prążkowanego. Inne cele to ocena skuteczności CT1-DAP001 poprzez ocenę objawów choroby Parkinsona oraz nasilenia lub postępu klinicznego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

7

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Diego
        • Główny śledczy:
          • Joseph Ciacci, MD
        • Pod-śledczy:
          • Sharona Ben-Haim, MD
        • Pod-śledczy:
          • Stephanie Lessig, MD
        • Pod-śledczy:
          • Forseth Kiefer, MD
        • Pod-śledczy:
          • Marsala Martin, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. U pacjenta zdiagnozowano PD co najmniej 5 lat temu.
  2. Odpowiedź pacjenta na istniejące leczenie farmakologiczne jest niewystarczająca.
  3. W chwili wyrażenia świadomej zgody pacjent ma ≥ 40 lat i < 70 lat.
  4. W momencie wyłączenia pacjent znajduje się w stadium 2,5 lub wyższym w skali Hoehna i Yahra.
  5. W momencie włączenia pacjent znajduje się w stadium 3 lub niższym w skali Hoehna i Yahra.
  6. U pacjenta odpowiedź na L-dopę wynosi 30% lub więcej.
  7. Osoba badana wyraża pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu. Jeżeli podmiot nie może złożyć podpisu ze względu na ograniczenia fizyczne, można dostarczyć zgodę ustną z podpisem Prawnie upoważnionego przedstawiciela.
  8. Pacjentka jest skłonna uniknąć ciąży, stosując abstynencję, wysoce skuteczne środki kontroli urodzeń, sterylność chirurgiczną lub menopauzę.
  9. Pacjent nie ma dyskinez.
  10. Pacjent jest skłonny poddać się ocenom wymaganym w protokole.

Kryteria wyłączenia:

I. Obecność którejkolwiek z tych cech wyklucza PD. II. Jednoznaczne nieprawidłowości móżdżku, takie jak chód móżdżkowy, ataksja kończyn lub nieprawidłowości okoruchowe móżdżku iii. Porażenie pionowego spojrzenia nadjądrowego skierowanego w dół lub selektywne spowolnienie sakad pionowych skierowanych w dół iv. Rozpoznanie prawdopodobnego wariantu behawioralnego otępienia czołowo-skroniowego lub pierwotnie postępującej afazji, zdefiniowanych według kryteriów MDS (kryteria konsensusu), w ciągu pierwszych 5 lat choroby v. Cechy choroby Parkinsona ograniczone do kończyn dolnych przez ponad 3 lata. VI. Leczenie blokerem receptora dopaminy lub środkiem zubożającym dopaminę w dawce i czasie zgodnym z parkinsonizmem polekowym vii. Brak zauważalnej odpowiedzi na duże dawki lewodopy, pomimo co najmniej umiarkowanego nasilenia choroby, viii. Jednoznaczna korowa utrata czucia (tj. graphestezja, stereognoza z nienaruszonymi pierwotnymi modalnościami sensorycznymi), wyraźna apraksja ideomotoryczna kończyn lub postępująca afazja ix. Normalne funkcjonalne neuroobrazowanie presynaptycznego układu dopaminergicznego x. Dokumentacja alternatywnego stanu, o którym wiadomo, że powoduje parkinsonizm i który jest wiarygodnie powiązany z objawami pacjenta, lub biegły lekarz oceniający, na podstawie pełnej oceny diagnostycznej, uzna, że ​​alternatywny zespół jest bardziej prawdopodobny niż chP

-

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Jednoośrodkowe, otwarte, niekontrolowane
Ocena bezpieczeństwa i skuteczności przeszczepienia indukowanych przez człowieka pluripotencjalnych progenitorów dopaminergicznych pochodzących z komórek macierzystych, CT1-DAP001, do ciała prążkowanego u pacjentów z chorobą Parkinsona
Produkt złożony: Indukowane przez człowieka pluripotencjalne progenitory dopaminergiczne pochodzące z komórek macierzystych (CT1-DAP001)

Badawcze środki PET będą syntetyzowane w UCSD i podawane pacjentom zgodnie z lokalnymi wytycznymi instytucjonalnymi. Aplikacje IND dla tych środków są powiązane z aplikacją IND dla badanego produktu, CT1-DAP001. Aplikacje IND dla radiofarmaceutyków PET zawierają metodę produkcji, specyfikacje, badania jakości, zastosowanie kliniczne oraz informacje na temat bezpieczeństwa i skuteczności poszczególnych środków PET.

Badana igła Suniviion do wstrzykiwania komórek: Badane narzędzie będzie używane do podawania progenitorów dopaminergicznych do skorupy. Po zaaspirowaniu komórek urządzenie zostanie przymocowane do ramy stereotaktycznej Leksell w celu wprowadzenia komórek do mózgu.

Inne nazwy:
  • Obrazowanie badawcze – FDOPA i FEPPA
  • Urządzenie badawcze – igła Sunovion

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
DOPUSZCZALNOŚĆ
Ramy czasowe: 24 miesiące
Oceniane na podstawie obecności lub braku powiększenia przeszczepu (> 3 cm3) w mózgu 24 miesiące po przeszczepieniu
24 miesiące
Incidence And Severity Of Adverse Events
Ramy czasowe: 24 months
For adverse events reported, the severity will be assessed, and the incidence in the treatment period will be determined.
24 months

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
DOKŁADNOŚĆ
Ramy czasowe: 24 miesiące

Oceniane przez FDOPA (MRI) ekspansji tkanki. Ekspansja na MRI będzie oceniana w każdym punkcie czasowym pomiaru.

  • dzień przed przeszczepieniem,
  • bezpośrednio po przeszczepie,
  • dzień po przeszczepieniu,
  • 4 tygodnie, 12 tygodni, 6 miesięcy, 18 miesięcy (jeśli jest to wskazane klinicznie)
  • 12 miesięcy, 24 miesiące po przeszczepieniu
24 miesiące
Wynik całkowity MDS-UPDRS Część III (w czasie wyłączenia)
Ramy czasowe: 24 miesiące

Ten punkt końcowy definiuje się jako zmianę wyniku w części III UPDRS w czasie wyłączenia od wartości początkowej do każdego punktu czasowego po przeszczepieniu. Skuteczność zostanie oceniona na podstawie całkowitego wyniku MDS-UPDRS Część III w czasie wyłączenia po 24 miesiącach od przeszczepienia komórek.

  1. Doskonała odpowiedź zdefiniowana jako spadek o ≥ 5
  2. Dobra odpowiedź zdefiniowana jako spadek od 0 do 4
24 miesiące
Wynik całkowity MDS-UPDRS Część III (w momencie włączenia)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Ten punkt końcowy definiuje się jako zmianę wyniku w części III UPDRS w czasie ON od wartości wyjściowej do każdego punktu czasowego po przeszczepieniu.
24 miesiące
Średni dzienny czas włączenia (z dyskinezami lub bez) i czas wyłączenia
Ramy czasowe: 24 miesiące
Ten punkt końcowy definiuje się jako zmianę dziennego czasu trwania stanu włączenia (z dyskinezami lub bez) lub czasu wyłączenia w stosunku do wartości początkowej do każdego punktu czasowego po przeszczepieniu.
24 miesiące
Dawka równoważna L-dopa
Ramy czasowe: 24 miesiące

Ten punkt końcowy definiuje się jako zmianę dawki równoważnej L-dopy w porównaniu z wartością wyjściową na 4 tygodnie, 12 tygodni, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy lub 24 miesiące po przeszczepieniu.

Wzór do przeliczenia na dawkę L-dopy:

L-dopa 100 mg = sól pramipeksolu 1 mg = ropinirol 5 mg = rotygotyna 7,5 mg = bromokryptyna 10 mg = pergolid 1 mg = kabergolina 1,5 mg = selegilina 10 mg = amantadyna 100 mg = apomorfina 10 mg
24 miesiące
Improvement or worsening of involuntary movements
Ramy czasowe: 24 months
Assessed by dyskinesia score, measured as the change in dyskinesia score from Baseline to each post-transplantation time point.
24 months

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of California, San Diego

Współpracownicy

Sumitomo Pharma Co., Ltd.
Kyoto University
Sumitomo Pharma America, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Joseph Ciacci, MD, University of California, San Diego

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

28 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 808955

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj