人类 iPS 细胞来源的多巴胺能祖细胞 (CT1-DAP001) 移植治疗帕金森病（I/II 期） (CT1-DAP001)
研究人员发起的人类诱导多能干细胞来源的多巴胺能祖细胞 (CT1-DAP001) 移植治疗帕金森病的安全性和有效性临床试验（I/II 期）
研究概览
详细说明
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Alpha Stem Cell Clinic
- 电话号码：(858) 249-4020
- 邮箱：AlphaStemCellClinic@health.ucsd.edu
学习地点
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California
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La Jolla、California、美国、92037
- 招聘中
- University of California, San Diego
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首席研究员：
- Joseph Ciacci, MD
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副研究员：
- Sharona Ben-Haim, MD
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副研究员：
- Stephanie Lessig, MD
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副研究员：
- Forseth Kiefer, MD
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副研究员：
- Marsala Martin, MD
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接触：
- Alpha Stem Cell Clinic
- 电话号码：858-249-4020
- 邮箱：AlphaStemCellClinic@health.ucsd.edu
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接触：
- Miguel Alvendia
- 电话号码：858-249-4020
- 邮箱：AlphaStemCellClinic@health.ucsd.edu
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 该患者至少 5 年前被诊断患有 PD。
- 患者对现有药物治疗反应不足。
- 患者在知情同意时年龄≥ 40 岁且< 70 岁。
- 在关闭时间，患者的 Hoehn 和 Yahr 量表处于 2.5 级或更高级别。
- ON 时，患者处于 Hoehn 和 Yahr 量表第 3 阶段或更低阶段。
- 患者的左旋多巴反应为 30% 或更高。
- 受试者提供参与研究的书面知情同意书。 如果受试者因身体限制无法签字，可以由法定授权代表签字表示口头同意。
- 受试者愿意通过禁欲、高效节育手段、手术绝育或绝经来避免怀孕。
- 受试者没有运动障碍。
- 受试者愿意遵守协议要求的评估。
排除标准：
我。 任何这些特征的存在都排除了 PD。二. 明确的小脑异常，例如小脑步态、肢体共济失调或小脑动眼神经异常 iii． 向下垂直核上性凝视麻痹或选择性向下垂直眼跳减慢 iv． 根据 MDS 标准（共识标准）定义，在发病 5 年内诊断为可能的行为变异型额颞叶痴呆或原发性进行性失语。 帕金森病特征仅限于下肢超过 3 年。 六. 使用多巴胺受体阻滞剂或多巴胺消耗剂进行治疗，剂量和疗程与药物诱发的帕金森病一致 vii. 尽管疾病至少为中等严重程度，但对高剂量左旋多巴没有可观察到的反应 viii。 明确的皮质感觉丧失（即，书写感觉、具有完整主要感觉模式的立体认知）、明显的肢体意念运动失用症或进行性失语 ix。 突触前多巴胺能系统的正常功能神经影像 x。 记录已知会产生帕金森症并可能与受试者症状相关的替代病症，或者专家评估医师根据完整的诊断评估认为替代综合征比帕金森病更有可能
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学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：单中心、开放标签、不受控制
评估将人诱导多能干细胞衍生的多巴胺能祖细胞 CT1-DAP001 移植到帕金森病患者纹状体的安全性和有效性
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研究性 PET 药物将在 UCSD 合成，并根据当地机构指南对受试者进行给药。 这些药物的 IND 申请与研究产品 CT1-DAP001 的 IND 申请相关联。 PET放射性药物的IND申请包含单个PET药物的制造方法、规格、质量测试、临床用途以及安全性和有效性信息。 研究性细胞注射器 Suniviion 针：研究性仪器将用于将多巴胺能祖细胞注射到壳核中。 吸取细胞后，仪器将连接到 Leksell 立体定向框架上，将细胞注入大脑。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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可接受性
大体时间：24个月
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通过移植后 24 个月时大脑中是否存在移植物扩张（> 3 cm3）来评估
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24个月
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Incidence And Severity Of Adverse Events
大体时间：24 months
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For adverse events reported, the severity will be assessed, and the incidence in the treatment period will be determined.
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24 months
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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准确性
大体时间：24个月
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通过 FDOPA (MRI) 评估组织扩张 MRI 上的扩张将在每个测量时间点进行评估
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24个月
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MDS-UPDRS 第 III 部分总分（关闭时间）
大体时间：24个月
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该终点定义为关闭时间 UPDRS 第 III 部分评分从基线到每个移植后时间点的变化。 疗效将根据细胞移植后24个月OFF时的MDS-UPDRS第III部分总分进行评估。
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24个月
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MDS-UPDRS 第 III 部分总分（ON 时间）
大体时间：24个月
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该终点定义为 ON 时 UPDRS 第 III 部分评分从基线到每个移植后时间点的变化。
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24个月
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平均每日开启持续时间（有或没有运动障碍）和关闭持续时间
大体时间：24个月
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该终点定义为每天ON持续时间（有或没有运动障碍）或OFF持续时间从基线到每个移植后时间点的变化。
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24个月
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左旋多巴当量剂量
大体时间：24个月
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该终点定义为左旋多巴当量剂量从基线到移植后4周、12周、6个月、12个月、18个月或24个月的变化。 转换为左旋多巴剂量的公式： 左旋多巴 100 mg = 普拉克索盐 1 mg = 罗匹尼罗 5 mg = 罗替戈汀 7.5 mg = 溴隐亭 10 mg = 培高利特 1 mg = 卡麦角林 1.5 mg = 司来吉兰 10 mg = 金刚烷胺 100 mg = 阿朴吗啡 10 mg |
24个月
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Improvement or worsening of involuntary movements
大体时间：24 months
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Assessed by dyskinesia score, measured as the change in dyskinesia score from Baseline to each post-transplantation time point.
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24 months
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Joseph Ciacci, MD、University of California, San Diego
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 808955
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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