Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Transplantatie van uit menselijke iPS-cellen afkomstige dopaminerge voorlopercellen (CT1-DAP001) voor de ziekte van Parkinson (fase I/II) (CT1-DAP001)

13 augustus 2026 bijgewerkt door: Joseph Ciacci, University of California, San Diego

Een door een onderzoeker geïnitieerd klinisch onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van transplantatie van door de mens geïnduceerde pluripotente stamcel-afgeleide dopaminerge voorlopercellen (CT1-DAP001) voor de ziekte van Parkinson (fase I/II)

Om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van transplantatie van door mensen geïnduceerde pluripotente stamcel-afgeleide dopaminerge voorlopercellen, CT1-DAP001, in het corpus striatum bij patiënten met de ziekte van Parkinson

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Single-center, open-label, ongecontroleerd. Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid van CT1-DAP001 bij personen met de ziekte van Parkinson door de incidentie en ernst van bijwerkingen, met name transplantaatexpansie, na transplantatie in het corpus striatum te bepalen. Andere doelstellingen zijn het evalueren van de werkzaamheid van CT1-DAP001 door de beoordeling van de symptomen van de ziekte van Parkinson en de klinische ernst of progressie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

7

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • Werving
        • University of California, San Diego
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joseph Ciacci, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Sharona Ben-Haim, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Stephanie Lessig, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Forseth Kiefer, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Marsala Martin, MD
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Bij patiënt is minimaal 5 jaar geleden de diagnose Parkinson gesteld.
  2. De patiënt reageert onvoldoende op bestaande medicamenteuze behandelingen.
  3. De patiënt is ≥ 40 jaar en < 70 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming.
  4. De patiënt bevindt zich op OFF-tijd in stadium 2,5 of hoger op de Hoehn- en Yahr-schaal.
  5. De patiënt bevindt zich op ON-tijd in stadium 3 of lager op de Hoehn- en Yahr-schaal.
  6. De patiënt heeft een L-dopa-respons van 30% of meer.
  7. De proefpersoon geeft schriftelijk geïnformeerde toestemming voor deelname aan het onderzoek. Als de proefpersoon vanwege fysieke beperkingen niet kan tekenen, kan mondelinge toestemming worden gegeven met de handtekening van een wettelijk geautoriseerde vertegenwoordiger.
  8. De proefpersoon is bereid zwangerschap te vermijden door middel van onthouding, zeer effectieve anticonceptiemiddelen, chirurgische steriliteit of de menopauze.
  9. De proefpersoon heeft geen dyskinesie.
  10. De proefpersoon is bereid te voldoen aan de protocollaire beoordelingen.

Uitsluitingscriteria:

i. De aanwezigheid van een van deze kenmerken sluit PD uit. ii. Ondubbelzinnige cerebellaire afwijkingen, zoals cerebellaire gang, ataxie van de ledematen of cerebellaire oculomotorische afwijkingen iii. Neerwaartse verticale supranucleaire blikverlamming of selectieve vertraging van neerwaartse verticale saccades iv. Diagnose van een waarschijnlijke gedragsvariant van frontotemporale dementie of primaire progressieve afasie, gedefinieerd volgens de MDS-criteria (consensuscriteria), binnen de eerste vijf jaar van de ziekte versus Parkinson-kenmerken die langer dan drie jaar beperkt blijven tot de onderste ledematen. vi. Behandeling met een dopaminereceptorblokker of een dopamine-afbrekend middel in een dosis en tijdsverloop die consistent zijn met door geneesmiddelen geïnduceerd parkinsonisme. vii. Afwezigheid van waarneembare respons op hoge doses levodopa ondanks een ten minste matige ernst van de ziekte viii. Ondubbelzinnig corticaal sensorisch verlies (d.w.z. grafesthesie, stereognose met intacte primaire sensorische modaliteiten), duidelijke ideomotorische apraxie van de ledematen, of progressieve afasie ix. Normale functionele neuroimaging van het presynaptische dopaminerge systeem x. Documentatie van een alternatieve aandoening waarvan bekend is dat deze parkinsonisme veroorzaakt en die plausibel verband houdt met de symptomen van de patiënt, of de deskundige beoordelende arts, op basis van de volledige diagnostische beoordeling, van mening is dat een alternatief syndroom waarschijnlijker is dan Parkinson

-

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Single-center, open-label, ongecontroleerd
Om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van transplantatie van door mensen geïnduceerde pluripotente stamcel-afgeleide dopaminerge voorlopercellen, CT1-DAP001, in het corpus striatum bij patiënten met de ziekte van Parkinson
Combinatie product: Menselijk geïnduceerde pluripotente stamcel-afgeleide dopaminerge voorlopercellen (CT1-DAP001)

PET-onderzoeksmiddelen zullen bij UCSD worden gesynthetiseerd en aan proefpersonen worden toegediend volgens de lokale institutionele richtlijnen. IND-aanvragen voor deze middelen zijn gekoppeld aan de IND-aanvraag voor het studieproduct CT1-DAP001. De IND-aanvragen voor de PET-radiofarmaceutica bevatten de productiemethode, specificaties, kwaliteitstesten, klinisch gebruik en informatie over veiligheid en werkzaamheid voor individuele PET-middelen.

Onderzoekscelinjector Suniviion-naald: Het onderzoeksinstrument zal worden gebruikt om dopaminerge voorlopercellen in het putamen toe te dienen. Na het opzuigen van de cellen wordt het instrument aan een stereotactisch frame van Leksell bevestigd om de cellen in de hersenen toe te dienen.

Andere namen:
  • Onderzoeksbeeldvorming - FDOPA & FEPPA
  • Onderzoeksapparaat - Sunovion-naald

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
AANVAARDBAARHEID
Tijdsspanne: 24 maanden
Beoordeeld op basis van de aanwezigheid of afwezigheid van transplantaatexpansie (> 3 cm3) in de hersenen 24 maanden na transplantatie
24 maanden
Incidence And Severity Of Adverse Events
Tijdsspanne: 24 months
For adverse events reported, the severity will be assessed, and the incidence in the treatment period will be determined.
24 months

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
NAUWKEURIGHEID
Tijdsspanne: 24 maanden

Beoordeeld door FDOPA (MRI) van weefselexpansie De expansie op MRI zal op elk meetpunt worden beoordeeld

  • dag vóór de transplantatie,
  • onmiddellijk na de transplantatie,
  • dag na transplantatie,
  • 4 weken, 12 weken, 6 maanden, 18 maanden (indien klinisch geïndiceerd)
  • 12 maanden, 24 maanden na transplantatie
24 maanden
MDS-UPDRS Deel III totaalscore (op OFF-tijd)
Tijdsspanne: 24 maanden

Dit eindpunt wordt gedefinieerd als de verandering in de UPDRS Deel III-score op het OFF-tijdstip vanaf de uitgangswaarde tot elk tijdstip na de transplantatie. De werkzaamheid zal worden beoordeeld op basis van de MDS-UPDRS Deel III-totaalscore op OFF-tijd 24 maanden na celtransplantatie.

  1. Uitstekende respons gedefinieerd als een afname van ≥ 5
  2. Goede respons gedefinieerd als een afname van 0 tot 4
24 maanden
MDS-UPDRS Deel III totaalscore (op ON-tijd)
Tijdsspanne: 24 maanden
Dit eindpunt wordt gedefinieerd als de verandering in de UPDRS Deel III-score op ON-tijd vanaf de uitgangswaarde tot elk tijdstip na de transplantatie.
24 maanden
Gemiddelde dagelijkse AAN-duur (met of zonder dyskinesie) en UIT-duur
Tijdsspanne: 24 maanden
Dit eindpunt wordt gedefinieerd als de verandering in de dagelijkse AAN-duur (met of zonder dyskinesie) of UIT-duur vanaf de uitgangswaarde tot elk tijdstip na de transplantatie.
24 maanden
L-dopa-equivalente dosis
Tijdsspanne: 24 maanden

Dit eindpunt wordt gedefinieerd als de verandering in de equivalente dosis L-dopa ten opzichte van de uitgangswaarde tot 4 weken, 12 weken, 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden of 24 maanden na de transplantatie.

Formule om te converteren naar de L-dopa-dosis:

L-dopa 100 mg = pramipexolzout 1 mg = ropinirol 5 mg = rotigotine 7,5 mg = bromocriptine 10 mg = pergolide 1 mg = cabergoline 1,5 mg = selegiline 10 mg = amantadine 100 mg = apomorfine 10 mg
24 maanden
Improvement or worsening of involuntary movements
Tijdsspanne: 24 months
Assessed by dyskinesia score, measured as the change in dyskinesia score from Baseline to each post-transplantation time point.
24 months

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, San Diego

Medewerkers

Sumitomo Pharma Co., Ltd.
Kyoto University
Sumitomo Pharma America, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Joseph Ciacci, MD, University of California, San Diego

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

28 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 juni 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 juni 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 juli 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 808955

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren