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Trasplante de progenitores dopaminérgicos derivados de células iPS humanas (CT1-DAP001) para la enfermedad de Parkinson (Fase I/II) (CT1-DAP001)

13 de agosto de 2026 actualizado por: Joseph Ciacci, University of California, San Diego

Un ensayo clínico iniciado por un investigador sobre la seguridad y eficacia del trasplante de progenitores dopaminérgicos derivados de células madre pluripotentes inducidos por humanos (CT1-DAP001) para la enfermedad de Parkinson (Fase I/II)

Evaluar la seguridad y eficacia del trasplante de progenitores dopaminérgicos derivados de células madre pluripotentes inducidas por humanos, CT1-DAP001, en el cuerpo estriado en pacientes con enfermedad de Parkinson

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Unicéntrico, abierto, no controlado. El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad de CT1-DAP001 en sujetos con enfermedad de Parkinson determinando la incidencia y gravedad de los eventos adversos, especialmente la expansión del injerto, después del trasplante al cuerpo estriado. Otros objetivos son evaluar la eficacia de CT1-DAP001 mediante la evaluación de los síntomas de la enfermedad de Parkinson y la gravedad o progresión clínica.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

7

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Reclutamiento
        • University of California, San Diego
        • Investigador principal:
          • Joseph Ciacci, MD
        • Sub-Investigador:
          • Sharona Ben-Haim, MD
        • Sub-Investigador:
          • Stephanie Lessig, MD
        • Sub-Investigador:
          • Forseth Kiefer, MD
        • Sub-Investigador:
          • Marsala Martin, MD
        • Contacto:
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El paciente ha sido diagnosticado de EP hace al menos 5 años.
  2. El paciente tiene una respuesta inadecuada a los tratamientos farmacológicos existentes.
  3. El paciente tiene ≥ 40 años y < 70 años al momento del consentimiento informado.
  4. El paciente se encuentra en el estadio 2.5 o superior en la escala de Hoehn y Yahr en el momento de apagado.
  5. El paciente se encuentra en el estadio 3 o inferior en la escala de Hoehn y Yahr en el momento ON.
  6. El paciente tiene una respuesta de L-dopa del 30% o más.
  7. El sujeto proporciona su consentimiento informado por escrito para participar en el estudio. Si el sujeto no puede firmar por limitaciones físicas, podrá otorgar su consentimiento verbal con la firma de un Representante Legalmente Autorizado.
  8. El sujeto está dispuesto a evitar el embarazo mediante la abstinencia, métodos anticonceptivos altamente eficaces, esterilidad quirúrgica o menopausia.
  9. El sujeto no tiene discinesia.
  10. El sujeto está dispuesto a cumplir con las evaluaciones requeridas por el protocolo.

Criterio de exclusión:

i. La presencia de cualquiera de estas características descarta la EP. ii. Anomalías cerebelosas inequívocas, como marcha cerebelosa, ataxia de las extremidades o anomalías oculomotoras cerebelosas iii. Parálisis de la mirada supranuclear vertical hacia abajo o desaceleración selectiva de las sacudidas verticales hacia abajo iv. Diagnóstico de probable demencia frontotemporal variante conductual o afasia primaria progresiva, definida según los criterios MDS (criterios de consenso), dentro de los primeros 5 años de la enfermedad frente a características parkinsonianas restringidas a las extremidades inferiores durante más de 3 años. vi. Tratamiento con un bloqueador del receptor de dopamina o un agente depletor de dopamina en una dosis y duración consistente con el parkinsonismo inducido por fármacos vii. Ausencia de respuesta observable a dosis altas de levodopa a pesar de una gravedad al menos moderada de la enfermedad viii. Pérdida sensorial cortical inequívoca (es decir, grafestesia, estereognosis con modalidades sensoriales primarias intactas), apraxia ideomotora clara de las extremidades o afasia progresiva ix. Neuroimagen funcional normal del sistema dopaminérgico presináptico x. Documentación de una afección alternativa que se sabe que produce parkinsonismo y que está posiblemente relacionada con los síntomas del sujeto, o el médico evaluador experto, basándose en la evaluación diagnóstica completa, considera que un síndrome alternativo es más probable que la EP.

-

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Unicentro, abierto, no controlado
Evaluar la seguridad y eficacia del trasplante de progenitores dopaminérgicos derivados de células madre pluripotentes inducidas por humanos, CT1-DAP001, en el cuerpo estriado en pacientes con enfermedad de Parkinson
Producto combinado: Progenitores dopaminérgicos derivados de células madre pluripotentes inducidas por humanos (CT1-DAP001)

Los agentes PET en investigación se sintetizarán en UCSD y se administrarán a los sujetos de acuerdo con las pautas institucionales locales. Las aplicaciones IND para estos agentes están vinculadas con la aplicación IND para el producto del estudio, CT1-DAP001. Las solicitudes IND para los radiofármacos PET contienen el método de fabricación, las especificaciones, las pruebas de calidad, el uso clínico y la información de seguridad y eficacia para agentes PET individuales.

Aguja Suniviion del inyector de células en investigación: el instrumento en investigación se utilizará para administrar progenitores dopaminérgicos en el putamen. Después de aspirar las células, el instrumento se conectará a un marco estereotáctico Leksell para administrar las células al cerebro.

Otros nombres:
  • Imágenes de investigación: FDOPA y FEPPA
  • Dispositivo en investigación: aguja Sunovion

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
ACEPTABILIDAD
Periodo de tiempo: 24 meses
Evaluado por la presencia o ausencia de expansión del injerto (> 3 cm3) en el cerebro a los 24 meses después del trasplante
24 meses
Incidence And Severity Of Adverse Events
Periodo de tiempo: 24 months
For adverse events reported, the severity will be assessed, and the incidence in the treatment period will be determined.
24 months

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
EXACTITUD
Periodo de tiempo: 24 meses

Evaluado por FDOPA (MRI) de la expansión del tejido. La expansión en la MRI se evaluará en cada momento de la medición.

  • día antes del trasplante,
  • inmediatamente después del trasplante,
  • día después del trasplante,
  • 4 semanas, 12 semanas, 6 meses, 18 meses (si está clínicamente indicado)
  • 12 meses, 24 meses después del trasplante
24 meses
Puntuación total de MDS-UPDRS Parte III (en el momento APAGADO)
Periodo de tiempo: 24 meses

Este criterio de valoración se define como el cambio en la puntuación de la Parte III de la UPDRS en el momento OFF desde el inicio hasta cada momento posterior al trasplante. La eficacia se evaluará según la puntuación total de MDS-UPDRS Parte III en el momento de inactividad 24 meses después del trasplante de células.

  1. Excelente respuesta definida como una disminución de ≥ 5
  2. Buena respuesta definida como una disminución de 0 a 4
24 meses
Puntuación total de MDS-UPDRS Parte III (en el momento ON)
Periodo de tiempo: 24 meses
Este criterio de valoración se define como el cambio en la puntuación de la Parte III de la UPDRS en el momento ON desde el inicio hasta cada momento posterior al trasplante.
24 meses
Duración promedio diaria ON (con o sin discinesia) y duración OFF
Periodo de tiempo: 24 meses
Este criterio de valoración se define como el cambio en la duración diaria ON (con o sin discinesia) o la duración OFF desde el inicio hasta cada momento posterior al trasplante.
24 meses
Dosis equivalente de L-dopa
Periodo de tiempo: 24 meses

Este criterio de valoración se define como el cambio en la dosis equivalente de L-dopa desde el inicio hasta 4 semanas, 12 semanas, 6 meses, 12 meses, 18 meses o 24 meses después del trasplante.

Fórmula para convertir a la dosis de L-dopa:

L-dopa 100 mg = sal de pramipexol 1 mg = ropinirol 5 mg = rotigotina 7,5 mg = bromocriptina 10 mg = pergolida 1 mg = cabergolina 1,5 mg = selegilina 10 mg = amantadina 100 mg = apomorfina 10 mg
24 meses
Improvement or worsening of involuntary movements
Periodo de tiempo: 24 months
Assessed by dyskinesia score, measured as the change in dyskinesia score from Baseline to each post-transplantation time point.
24 months

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of California, San Diego

Colaboradores

Sumitomo Pharma Co., Ltd.
Kyoto University
Sumitomo Pharma America, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Joseph Ciacci, MD, University of California, San Diego

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

28 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de junio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de junio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

1 de julio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 808955

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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