Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Transplantation af humane iPS-celle-afledte dopaminerge stamceller (CT1-DAP001) til Parkinsons sygdom (fase I/II) (CT1-DAP001)

27. januar 2025 opdateret af: Joseph Ciacci, University of California, San Diego

En investigator-initieret klinisk undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af transplantation af human-inducerede pluripotente stamcelle-afledte dopaminerge stamceller (CT1-DAP001) for Parkinsons sygdom (fase I/II)

At evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​transplantation af human-inducerede pluripotente stamcelle-afledte dopaminerge stamceller, CT1-DAP001, ind i corpus striatum hos patienter med Parkinsons sygdom

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Single-center, open-label, ukontrolleret. Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden af ​​CT1-DAP001 hos personer med Parkinsons sygdom ved at bestemme forekomsten og sværhedsgraden af ​​uønskede hændelser, især transplantatudvidelse, efter transplantation i corpus striatum. Andre formål er at evaluere effektiviteten af ​​CT1-DAP001 gennem vurdering af Parkinsons sygdomssymptomer og klinisk sværhedsgrad eller progression.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

7

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Rekruttering
        • University of California, San Diego
        • Ledende efterforsker:
          • Joseph Ciacci, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Sharona Ben-Haim, MD
        • Underforsker:
          • Stephanie Lessig, MD
        • Underforsker:
          • Forseth Kiefer, MD
        • Underforsker:
          • Marsala Martin, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten er blevet diagnosticeret med PD for mindst 5 år siden.
  2. Patienten har utilstrækkelig respons på eksisterende lægemiddelbehandlinger.
  3. Patienten er ≥ 40 år og < 70 år på tidspunktet for informeret samtykke.
  4. Patienten er i trin 2.5 eller højere på Hoehn og Yahr-skalaen ved OFF-tid.
  5. Patienten er i trin 3 eller lavere på Hoehn og Yahr-skalaen ved ON-tid.
  6. Patienten har et L-dopa-respons på 30 % eller mere.
  7. Forsøgspersonen giver skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen. Hvis forsøgspersonen ikke kan underskrive på grund af fysiske begrænsninger, kan verbalt samtykke gives med underskrift fra en juridisk autoriseret repræsentant.
  8. Forsøgspersonen er villig til at undgå graviditet ved at bruge afholdenhed, yderst effektive præventionsmidler, kirurgisk sterilitet eller overgangsalder.
  9. Forsøgspersonen har ikke dyskinesi.
  10. Forsøgspersonen er villig til at overholde de protokolkrævede vurderinger.

Ekskluderingskriterier:

jeg. Tilstedeværelsen af ​​nogen af ​​disse funktioner udelukker PD. ii. Utvetydige cerebellære abnormiteter, såsom cerebellar gang, lemmerataksi eller cerebellare oculomotoriske abnormiteter iii. Nedadgående vertikal supranukleær blikparese eller selektiv opbremsning af nedadgående vertikale saccader iv. Diagnose af sandsynlig adfærdsvariant frontotemporal demens eller primær progressiv afasi, defineret i henhold til MDS-kriterierne (konsensuskriterier), inden for de første 5 år af sygdom v. Parkinson-træk begrænset til underekstremiteterne i mere end 3 år. vi. Behandling med en dopaminreceptorblokker eller et dopaminnedbrydende middel i en dosis og et tidsforløb i overensstemmelse med lægemiddelinduceret parkinsonisme vii. Fravær af observerbar respons på højdosis levodopa på trods af mindst moderat sværhedsgrad af sygdommen viii. Utvetydigt kortikalt sensorisk tab (dvs. grafæstesi, stereognose med intakte primære sensoriske modaliteter), klar lemmer ideomotorisk apraksi eller progressiv afasi ix. Normal funktionel neuroimaging af det præsynaptiske dopaminerge system x. Dokumentation af en alternativ tilstand, der vides at fremkalde parkinsonisme og plausibelt er forbundet med forsøgspersonens symptomer, eller den ekspertevaluerende læge, baseret på den fulde diagnostiske vurdering, mener, at et alternativt syndrom er mere sandsynligt end PD

-

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Single-center, open-label, ukontrolleret
At evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​transplantation af human-inducerede pluripotente stamcelle-afledte dopaminerge stamceller, CT1-DAP001, ind i corpus striatum hos patienter med Parkinsons sygdom
Kombinationsprodukt: Human-inducerede pluripotente stamcelle-afledte dopaminerge stamceller (CT1-DAP001)

Undersøgelses-PET-midler vil blive syntetiseret på UCSD og administreret til forsøgspersoner i overensstemmelse med de lokale institutionelle retningslinjer. IND-ansøgninger for disse midler er knyttet til IND-ansøgningen for undersøgelsesproduktet, CT1-DAP001. IND-applikationerne for PET-radiofarmaceutiske midler indeholder fremstillingsmetoden, specifikationer, kvalitetstestning, klinisk brug og oplysninger om sikkerhed og effektivitet for individuelle PET-midler.

Undersøgelsescelleinjektor Suniviion-nål: Undersøgelsesinstrumentet vil blive brugt til at administrere dopaminerge progenitorer i putamen. Efter aspiration af celler vil instrumentet blive fastgjort til en Leksell stereotaktisk ramme for at administrere cellerne ind i hjernen.

Andre navne:
  • Undersøgelsesbilleddannelse - FDOPA & FEPPA
  • Undersøgelsesapparat - Sunovion nål

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ACCEPTABILITET
Tidsramme: 24 måneder
Vurderet ved tilstedeværelse eller fravær af transplantatudvidelse (> 3 cm3) i hjernen 24 måneder efter transplantation
24 måneder
SIKKERHED
Tidsramme: 24 måneder
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingen opstår uønskede hændelser vurderet ved transplantatudvidelse og størrelse i corpus striatum.
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
LIVSKVALITET
Tidsramme: 24 måneder
Vurderet ved dyskinesiscore, målt som ændringen i dyskinesiscore fra baseline til hvert post-transplantationstidspunkt.
24 måneder
NØJAGTIGHED
Tidsramme: 24 måneder

Vurderet af FDOPA (MRI) af vævsudvidelse Ekspansionen på MR vil blive vurderet på hvert måletidspunkt

  • dag før transplantation,
  • umiddelbart efter transplantation,
  • dag efter transplantation,
  • 4 uger, 12 uger, 6 måneder, 18 måneder (hvis klinisk indiceret)
  • 12 måneder, 24 måneder efter transplantation
24 måneder
MDS-UPDRS Part III totalscore (ved slukketid)
Tidsramme: 24 måneder

Dette endepunkt er defineret som ændringen i UPDRS Part III-score ved OFF-tid fra baseline til hvert post-transplantationstidspunkt. Effekten vil blive vurderet baseret på MDS-UPDRS Part III totalscore ved OFF-tidspunkt 24 måneder efter celletransplantation.

  1. Fremragende respons defineret som et fald på ≥ 5
  2. God respons defineret som et fald på 0 til 4
24 måneder
MDS-UPDRS Part III totalscore (på tidspunktet ON)
Tidsramme: 24 måneder
Dette endepunkt er defineret som ændringen i UPDRS Part III-score på ON-tidspunkt fra baseline til hvert post-transplantationstidspunkt.
24 måneder
Gennemsnitlig daglig ON-varighed (med eller uden dyskinesi) og OFF-varighed
Tidsramme: 24 måneder
Dette endepunkt er defineret som ændringen i daglig ON-varighed (med eller uden dyskinesi) eller OFF-varighed fra baseline til hvert post-transplantationstidspunkt.
24 måneder
L-dopa ækvivalent dosis
Tidsramme: 24 måneder

Dette endepunkt er defineret som ændringen i L-dopa-ækvivalent dosis fra baseline til 4 uger, 12 uger, 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder eller 24 måneder efter transplantation.

Formel til at konvertere til L-dopa dosis:

L-dopa 100 mg = pramipexolsalt 1 mg = ropinirol 5 mg = rotigotin 7,5 mg = bromocriptin 10 mg = pergolid 1 mg = cabergolin 1,5 mg = selegilin 10 mg = amantadin 100 mg = apomorphin 10 mg
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, San Diego

Samarbejdspartnere

Sumitomo Pharma Co., Ltd.
Kyoto University
Sumitomo Pharma America, Inc.
CiRA Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joseph Ciacci, MD, University of California, San Diego

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. februar 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

1. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 808955

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med PD - Parkinsons sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner