Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Transplantation av humana iPS-cellhärledda dopaminerga stamceller (CT1-DAP001) för Parkinsons sjukdom (fas I/II) (CT1-DAP001)

13 augusti 2026 uppdaterad av: Joseph Ciacci, University of California, San Diego

En utredare initierad klinisk prövning av säkerhet och effektivitet av transplantation av humaninducerade pluripotenta stamcellshärledda dopaminerga stamceller (CT1-DAP001) för Parkinsons sjukdom (fas I/II)

För att utvärdera säkerheten och effekten av transplantation av humaninducerade pluripotenta stamcellshärledda dopaminerga stamceller, CT1-DAP001, till corpus striatum hos patienter med Parkinsons sjukdom

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Enkelcenter, öppen etikett, okontrollerad. Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten för CT1-DAP001 hos patienter med Parkinsons sjukdom genom att fastställa förekomsten och svårighetsgraden av biverkningar, särskilt transplantatexpansion, efter transplantation till corpus striatum. Andra mål är att utvärdera effekten av CT1-DAP001 genom bedömning av symtom på Parkinsons sjukdom och klinisk svårighetsgrad eller progression.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

7

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • Rekrytering
        • University of California, San Diego
        • Huvudutredare:
          • Joseph Ciacci, MD
        • Underutredare:
          • Sharona Ben-Haim, MD
        • Underutredare:
          • Stephanie Lessig, MD
        • Underutredare:
          • Forseth Kiefer, MD
        • Underutredare:
          • Marsala Martin, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienten har fått diagnosen PD för minst 5 år sedan.
  2. Patienten har otillräckligt svar på befintliga läkemedelsbehandlingar.
  3. Patienten är ≥ 40 år och < 70 år vid tidpunkten för informerat samtycke.
  4. Patienten är i steg 2,5 eller högre på Hoehn och Yahr-skalan vid AV-tid.
  5. Patienten är i stadium 3 eller lägre på Hoehn och Yahr-skalan vid ON-tid.
  6. Patienten har ett L-dopa-svar på 30 % eller mer.
  7. Försökspersonen ger skriftligt informerat samtycke till att delta i studien. Om försökspersonen inte kan skriva under på grund av fysiska begränsningar, kan muntligt samtycke ges med underskrift av en juridiskt auktoriserad representant.
  8. Försökspersonen är villig att undvika graviditet genom att använda abstinens, mycket effektiva preventivmedel, kirurgisk sterilitet eller klimakteriet.
  9. Försökspersonen har inte dyskinesi.
  10. Försökspersonen är villig att följa de protokoll som krävs.

Exklusions kriterier:

i. Förekomsten av någon av dessa funktioner utesluter PD. ii. Entydiga cerebellära abnormiteter, såsom cerebellär gång, extremitetsataxi eller cerebellära oculomotoriska abnormiteter iii. Nedåtriktad vertikal supranukleär blickpares eller selektiv bromsning av vertikala sackader nedåt iv. Diagnos av sannolik beteendevariant frontotemporal demens eller primär progressiv afasi, definierad enligt MDS-kriterierna (konsensuskriterier), inom de första 5 åren av sjukdom v. Parkinsons drag begränsade till de nedre extremiteterna i mer än 3 år. vi. Behandling med en dopaminreceptorblockerare eller ett dopaminutarmande medel i en dos och tidsförlopp som överensstämmer med läkemedelsinducerad parkinsonism vii. Frånvaro av observerbar respons på högdos levodopa trots minst måttlig svårighetsgrad av sjukdomen viii. Entydig kortikal sensorisk förlust (d.v.s. grafestesi, stereognos med intakta primära sensoriska modaliteter), tydlig ideomotorisk apraxi i extremiteterna eller progressiv afasi ix. Normal funktionell neuroimaging av det presynaptiska dopaminerga systemet x. Dokumentation av ett alternativt tillstånd som är känt för att orsaka parkinsonism och som troligen är kopplat till patientens symtom, eller den expertutvärderande läkaren, baserat på den fullständiga diagnostiska bedömningen, anser att ett alternativt syndrom är mer sannolikt än PD

-

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Enkelcenter, öppen etikett, okontrollerad
För att utvärdera säkerheten och effekten av transplantation av humaninducerade pluripotenta stamcellshärledda dopaminerga stamceller, CT1-DAP001, till corpus striatum hos patienter med Parkinsons sjukdom
Kombinationsprodukt: Humaninducerade pluripotenta stamcellshärledda dopaminerga stamceller (CT1-DAP001)

Undersökande PET-medel kommer att syntetiseras vid UCSD och administreras till försökspersoner i enlighet med lokala institutionella riktlinjer. IND-ansökningar för dessa medel är kopplade till IND-ansökan för studieprodukten, CT1-DAP001. IND-ansökningarna för PET-radiofarmaka innehåller tillverkningsmetod, specifikationer, kvalitetstester, klinisk användning och information om säkerhet och effekt för enskilda PET-medel.

Undersökningscellinjektor Suniviion-nål: Undersökningsinstrumentet kommer att användas för att administrera dopaminerga progenitorer i putamen. Efter att ha aspirerat celler kommer instrumentet att fästas på en Leksell stereotaktisk ram för att administrera cellerna i hjärnan.

Andra namn:
  • Undersökande avbildning - FDOPA & FEPPA
  • Undersökningsapparat - Sunovion nål

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
GODTAGBARHET
Tidsram: 24 månader
Bedöms genom närvaro eller frånvaro av transplantatexpansion (> 3 cm3) i hjärnan 24 månader efter transplantation
24 månader
Incidence And Severity Of Adverse Events
Tidsram: 24 months
For adverse events reported, the severity will be assessed, and the incidence in the treatment period will be determined.
24 months

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
NOGGRANNHET
Tidsram: 24 månader

Bedömd av FDOPA (MRI) av vävnadsexpansion Expansionen på MRT kommer att bedömas vid varje tidpunkt för mätning

  • dagen före transplantation,
  • omedelbart efter transplantation,
  • dagen efter transplantationen,
  • 4 veckor, 12 veckor, 6 månader, 18 månader (om kliniskt indicerat)
  • 12 månader, 24 månader efter transplantation
24 månader
MDS-UPDRS del III totalresultat (vid AV-tid)
Tidsram: 24 månader

Denna endpoint definieras som förändringen i UPDRS Del III-poäng vid OFF-tid från baslinje till varje tidpunkt efter transplantation. Effekten kommer att bedömas baserat på MDS-UPDRS del III totalpoäng vid OFF-tid 24 månader efter celltransplantation.

  1. Utmärkt svar definierat som en minskning med ≥ 5
  2. Bra svar definieras som en minskning med 0 till 4
24 månader
MDS-UPDRS Part III totalresultat (vid ON-tid)
Tidsram: 24 månader
Detta effektmått definieras som förändringen i UPDRS Del III-poäng vid ON-tid från baslinje till varje tidpunkt efter transplantation.
24 månader
Genomsnittlig daglig PÅ-varaktighet (med eller utan dyskinesi) och AV-varaktighet
Tidsram: 24 månader
Detta effektmått definieras som förändringen i daglig ON-varaktighet (med eller utan dyskinesi) eller OFF-varaktighet från baslinjen till varje tidpunkt efter transplantationen.
24 månader
L-dopa ekvivalent dos
Tidsram: 24 månader

Detta effektmått definieras som förändringen av L-dopa-ekvivalentdosen från baslinje till 4 veckor, 12 veckor, 6 månader, 12 månader, 18 månader eller 24 månader efter transplantation.

Formel för att konvertera till L-dopa-dosen:

L-dopa 100 mg = pramipexolsalt 1 mg = ropinirol 5 mg = rotigotin 7,5 mg = bromokriptin 10 mg = pergolid 1 mg = kabergolin 1,5 mg = selegilin 10 mg = amantadin 100 mg = apomorfin 10 mg
24 månader
Improvement or worsening of involuntary movements
Tidsram: 24 months
Assessed by dyskinesia score, measured as the change in dyskinesia score from Baseline to each post-transplantation time point.
24 months

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of California, San Diego

Samarbetspartners

Sumitomo Pharma Co., Ltd.
Kyoto University
Sumitomo Pharma America, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Joseph Ciacci, MD, University of California, San Diego

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juni 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

28 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 maj 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 juni 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 juni 2024

Första postat (Faktisk)

1 juli 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 808955

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera