파킨슨병에 대한 인간 iPS 세포 유래 도파민 전구체(CT1-DAP001) 이식(I/II상) (CT1-DAP001)
파킨슨병에 대한 인간 유도 다능성 줄기 세포 유래 도파민 전구체(CT1-DAP001) 이식의 안전성 및 유효성에 대한 연구자 주도 임상 시험(1상/2상)
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Alpha Stem Cell Clinic
- 전화번호: (858) 249-4020
- 이메일: AlphaStemCellClinic@health.ucsd.edu
연구 장소
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- 모병
- University of California, San Diego
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수석 연구원:
- Joseph Ciacci, MD
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부수사관:
- Sharona Ben-Haim, MD
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부수사관:
- Stephanie Lessig, MD
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부수사관:
- Forseth Kiefer, MD
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부수사관:
- Marsala Martin, MD
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연락하다:
- Alpha Stem Cell Clinic
- 전화번호: 858-249-4020
- 이메일: AlphaStemCellClinic@health.ucsd.edu
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연락하다:
- Miguel Alvendia
- 전화번호: 858-249-4020
- 이메일: AlphaStemCellClinic@health.ucsd.edu
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 환자는 적어도 5년 전에 PD 진단을 받았습니다.
- 환자는 기존 약물 치료에 부적절한 반응을 보입니다.
- 환자는 사전 동의 시점에 40세 이상 70세 미만입니다.
- 환자는 OFF 시간에 Hoehn 및 Yahr 척도에서 2.5단계 이상입니다.
- 환자는 ON 시간에 Hoehn 및 Yahr 척도에서 3단계 이하입니다.
- 환자의 L-도파 반응은 30% 이상입니다.
- 피험자는 연구 참여에 대한 서면 동의를 제공합니다. 피험자가 신체적 제약으로 인해 서명할 수 없는 경우 법적 대리인의 서명과 함께 구두 동의가 제공될 수 있습니다.
- 피험자는 금욕, 매우 효과적인 피임 수단, 수술적 불임 또는 폐경기를 사용하여 임신을 피할 의지가 있습니다.
- 대상자는 운동이상증을 갖고 있지 않습니다.
- 피험자는 프로토콜에 필요한 평가를 기꺼이 준수합니다.
제외 기준:
나. 이러한 기능이 있으면 PD가 배제됩니다. ii. 소뇌 보행, 사지 운동실조 또는 소뇌 안구 운동 이상과 같은 명백한 소뇌 이상 iii. 하향 수직 핵상 시선 마비 또는 하향 수직 단속운동의 선택적 둔화 iv. 질병 발생 후 처음 5년 이내에 MDS 기준(합의 기준)에 따라 정의된 행동 변형 전두측두엽 치매 또는 원발성 진행성 실어증의 진단 v. 3년 이상 하지에 제한된 파킨슨병 특징. vi. 약물 유발성 파킨슨증과 일치하는 용량 및 시간 경과에 따라 도파민 수용체 차단제 또는 도파민 고갈제를 사용한 치료 vii. 적어도 중등도의 질병 중증도에도 불구하고 고용량 레보도파에 대한 관찰 가능한 반응의 부재 viii. 명백한 피질 감각 상실(즉, 흑감각, 일차 감각 양식이 손상되지 않은 입체 진단), 명확한 사지 이념운동 실행증 또는 진행성 실어증 ix. 시냅스전 도파민 시스템의 정상적인 기능적 신경영상 x. 파킨슨증을 유발하는 것으로 알려진 대체 증후군에 대한 문서화 및 피험자의 증상과 그럴듯하게 연결되어 있거나 전체 진단 평가를 기반으로 전문 평가 의사가 PD보다 대체 증후군이 더 가능성이 있다고 생각하는 경우
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공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 단일 센터, 오픈 라벨, 비통제
파킨슨병 환자의 선조체에 인간 유도 만능 줄기세포 유래 도파민 전구체인 CT1-DAP001을 이식하는 것의 안전성과 유효성을 평가합니다.
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연구용 PET 제제는 UCSD에서 합성되어 현지 기관 지침에 따라 피험자에게 투여됩니다. 이들 제제에 대한 IND 신청은 연구 제품인 CT1-DAP001에 대한 IND 신청과 연결되어 있습니다. PET 방사성의약품에 대한 IND 신청에는 개별 PET 제제에 대한 제조 방법, 사양, 품질 테스트, 임상 용도, 안전성 및 효능 정보가 포함되어 있습니다. 조사용 세포 주입기 Suniviion 바늘: 조사용 기구는 도파민 전구체를 피각에 투여하는 데 사용됩니다. 세포를 흡인한 후 기구를 Leksell 정위 프레임에 부착하여 세포를 뇌에 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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수용성
기간: 24개월
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이식 후 24개월에 뇌의 이식 확장(> 3 cm3) 유무로 평가
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24개월
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Incidence And Severity Of Adverse Events
기간: 24 months
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For adverse events reported, the severity will be assessed, and the incidence in the treatment period will be determined.
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24 months
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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정확성
기간: 24개월
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FDOPA(MRI)로 조직 확장 평가 MRI의 확장은 측정 시점마다 평가됩니다.
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24개월
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MDS-UPDRS 파트 III 총점(OFF 시간)
기간: 24개월
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이 종말점은 기준선부터 각 이식 후 시점까지 OFF 시간의 UPDRS Part III 점수 변화로 정의됩니다. 효능은 세포 이식 후 24개월째 OFF 시점의 MDS-UPDRS 파트 III 총점을 기준으로 평가됩니다.
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24개월
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MDS-UPDRS 파트 III 총점(ON 시간 기준)
기간: 24개월
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이 종말점은 기준선부터 각 이식 후 시점까지 ON 시점의 UPDRS 파트 III 점수의 변화로 정의됩니다.
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24개월
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일일 평균 ON 기간(이상운동증 포함 또는 제외) 및 OFF 기간
기간: 24개월
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이 종말점은 기준선에서 각 이식 후 시점까지 일일 ON 기간(이상운동증 유무) 또는 OFF 기간의 변화로 정의됩니다.
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24개월
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L-도파 등가량
기간: 24개월
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이 종말점은 기준선에서 이식 후 4주, 12주, 6개월, 12개월, 18개월 또는 24개월까지 L-도파 등가 용량의 변화로 정의됩니다. L-도파 용량으로 변환하는 공식: L-도파 100 mg = 프라미펙솔 염 1 mg = 로피니롤 5 mg = 로티고틴 7.5 mg = 브로모크립틴 10 mg = 퍼골리드 1 mg = 카버골린 1.5 mg = 셀레길린 10 mg = 아만타딘 100 mg = 아포모르핀 10 mg |
24개월
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Improvement or worsening of involuntary movements
기간: 24 months
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Assessed by dyskinesia score, measured as the change in dyskinesia score from Baseline to each post-transplantation time point.
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24 months
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Joseph Ciacci, MD, University of California, San Diego
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 808955
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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