Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Трансплантация дофаминергических предшественников, полученных из iPS-клеток человека (CT1-DAP001), при болезни Паркинсона (фаза I/II) (CT1-DAP001)

13 августа 2026 г. обновлено: Joseph Ciacci, University of California, San Diego

Инициированное исследователем клиническое исследование безопасности и эффективности трансплантации дофаминергических предшественников, индуцированных человеком, полученных из плюрипотентных стволовых клеток (CT1-DAP001), при болезни Паркинсона (фаза I/II)

Оценить безопасность и эффективность трансплантации дофаминергических предшественников, CT1-DAP001, индуцированных человеком из плюрипотентных стволовых клеток, в полосатое тело у пациентов с болезнью Паркинсона.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Одноцентровый, открытый, неконтролируемый. Основная цель этого исследования - оценить безопасность CT1-DAP001 у пациентов с болезнью Паркинсона путем определения частоты и тяжести нежелательных явлений, особенно расширения трансплантата, после трансплантации в полосатое тело. Другими целями являются оценка эффективности CT1-DAP001 посредством оценки симптомов болезни Паркинсона и клинической тяжести или прогрессирования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

7

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Рекрутинг
        • University of California, San Diego
        • Главный следователь:
          • Joseph Ciacci, MD
        • Младший исследователь:
          • Sharona Ben-Haim, MD
        • Младший исследователь:
          • Stephanie Lessig, MD
        • Младший исследователь:
          • Forseth Kiefer, MD
        • Младший исследователь:
          • Marsala Martin, MD
        • Контакт:
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Диагноз БП у пациента был установлен не менее 5 лет назад.
  2. Пациент неадекватно реагирует на существующие медикаментозные методы лечения.
  3. На момент информированного согласия возраст пациента ≥ 40 лет и < 70 лет.
  4. В момент выключения пациент находится на стадии 2,5 или выше по шкале Хёна и Яра.
  5. На момент включения пациент находится на стадии 3 или ниже по шкале Хоэна и Яра.
  6. У пациента ответ на L-дофа составляет 30% и более.
  7. Субъект предоставляет письменное информированное согласие на участие в исследовании. Если субъект не может подписывать документы из-за физических ограничений, устное согласие может быть предоставлено за подписью законного представителя.
  8. Субъект желает избежать беременности, используя воздержание, высокоэффективные средства контроля над рождаемостью, хирургическую стерильность или менопаузу.
  9. У субъекта нет дискинезии.
  10. Субъект готов выполнить требуемые протоколом оценки.

Критерий исключения:

я. Наличие любого из этих признаков исключает БП. ii. Явные аномалии мозжечка, такие как мозжечковая походка, атаксия конечностей или глазодвигательные нарушения мозжечка iii. Надъядерный паралич взора, направленный вниз, или избирательное замедление нисходящих вертикальных саккад iv. Диагностика вероятного поведенческого варианта лобно-височной деменции или первично-прогрессирующей афазии, определяемого по критериям МДС (критерии консенсуса), в течение первых 5 лет заболевания против паркинсонических признаков, ограниченных нижними конечностями более 3 лет. VI. Лечение блокатором дофаминовых рецепторов или агентом, истощающим дофамин, в дозе и по времени, соответствующих лекарственному паркинсонизму vii. Отсутствие наблюдаемого ответа на высокие дозы леводопы, несмотря как минимум на умеренную тяжесть заболевания viii. Явная корковая сенсорная потеря (т. е. графестезия, стереогноз с сохранными первичными сенсорными модальностями), явная идеомоторная апраксия конечностей или прогрессирующая афазия ix. Нормальная функциональная нейровизуализация пресинаптической дофаминергической системы x. Документирование альтернативного состояния, которое, как известно, вызывает паркинсонизм и вероятно связано с симптомами субъекта, или врач-эксперт, оценивающий на основании полной диагностической оценки, считает, что альтернативный синдром более вероятен, чем БП.

-

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Одноцентровый, открытый, неконтролируемый
Оценить безопасность и эффективность трансплантации дофаминергических предшественников, CT1-DAP001, индуцированных человеком из плюрипотентных стволовых клеток, в полосатое тело у пациентов с болезнью Паркинсона.
Комбинированный продукт: Индуцированные человеком дофаминергические предшественники плюрипотентных стволовых клеток (CT1-DAP001)

Исследовательские ПЭТ-агенты будут синтезированы в Калифорнийском университете в Сан-Франциско и введены субъектам в соответствии с местными институциональными инструкциями. Приложения IND для этих агентов связаны с приложением IND для исследуемого продукта CT1-DAP001. Заявки IND на радиофармацевтические препараты для ПЭТ содержат информацию о методе производства, спецификациях, тестировании качества, клиническом использовании, а также информацию о безопасности и эффективности отдельных препаратов ПЭТ.

Игла исследовательского клеточного инжектора Suniviion: Исследовательский инструмент будет использоваться для введения дофаминергических предшественников в скорлупу. После аспирации клеток инструмент будет прикреплен к стереотаксической рамке Leksell для введения клеток в мозг.

Другие имена:
  • Исследовательская визуализация — FDOPA и FEPPA
  • Исследовательский прибор – игла Суновион

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
ПРИЕМЛЕМОСТЬ
Временное ограничение: 24 месяца
Оценивается по наличию или отсутствию расширения трансплантата (>3 см3) в головном мозге через 24 месяца после трансплантации.
24 месяца
Incidence And Severity Of Adverse Events
Временное ограничение: 24 months
For adverse events reported, the severity will be assessed, and the incidence in the treatment period will be determined.
24 months

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
ТОЧНОСТЬ
Временное ограничение: 24 месяца

Оценивается FDOPA (МРТ) расширения ткани. Расширение на МРТ будет оцениваться в каждый момент времени измерения.

  • за день до трансплантации,
  • сразу после трансплантации,
  • день после трансплантации,
  • 4 недели, 12 недель, 6 месяцев, 18 месяцев (при наличии клинических показаний)
  • 12 месяцев, 24 месяца после трансплантации
24 месяца
Общий балл MDS-UPDRS Part III (во время выключения)
Временное ограничение: 24 месяца

Эта конечная точка определяется как изменение показателя UPDRS Часть III во время выключения от исходного уровня до каждой точки времени после трансплантации. Эффективность будет оцениваться на основе общего балла MDS-UPDRS Part III во время выключения через 24 месяца после трансплантации клеток.

  1. Отличный ответ определяется как снижение на ≥ 5
  2. Хороший ответ определяется как снижение от 0 до 4.
24 месяца
Общий балл MDS-UPDRS Часть III (во время включения)
Временное ограничение: 24 месяца
Эта конечная точка определяется как изменение показателя UPDRS Часть III во время включения от исходного уровня до каждой временной точки после трансплантации.
24 месяца
Средняя суточная продолжительность включения (с дискинезией или без нее) и продолжительность выключения
Временное ограничение: 24 месяца
Эта конечная точка определяется как изменение ежедневной продолжительности включения (с дискинезией или без нее) или продолжительности выключения от исходного уровня до каждой временной точки после трансплантации.
24 месяца
Эквивалентная доза L-допы
Временное ограничение: 24 месяца

Эта конечная точка определяется как изменение эквивалентной дозы L-допы от исходного уровня до 4 недель, 12 недель, 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев или 24 месяцев после трансплантации.

Формула для перевода в дозу L-допы:

L-допа 100 мг = соль прамипексола 1 мг = ропинирол 5 мг = ротиготин 7,5 мг = бромокриптин 10 мг = перголид 1 мг = каберголин 1,5 мг = селегилин 10 мг = амантадин 100 мг = апоморфин 10 мг
24 месяца
Improvement or worsening of involuntary movements
Временное ограничение: 24 months
Assessed by dyskinesia score, measured as the change in dyskinesia score from Baseline to each post-transplantation time point.
24 months

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of California, San Diego

Соавторы

Sumitomo Pharma Co., Ltd.
Kyoto University
Sumitomo Pharma America, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Joseph Ciacci, MD, University of California, San Diego

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

28 декабря 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 мая 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 июня 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 июня 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 июля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 808955

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться