Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Transplantasjon av humane iPS-celleavledede dopaminerge stamceller (CT1-DAP001) for Parkinsons sykdom (fase I/II) (CT1-DAP001)

13. august 2026 oppdatert av: Joseph Ciacci, University of California, San Diego

En etterforsker-initiert klinisk studie av sikkerhet og effektivitet ved transplantasjon av human-induserte pluripotente stamcelle-avledede dopaminerge stamceller (CT1-DAP001) for Parkinsons sykdom (fase I/II)

For å evaluere sikkerheten og effekten av transplantasjon av human-induserte pluripotente stamcelle-avledede dopaminerge stamceller, CT1-DAP001, inn i corpus striatum hos pasienter med Parkinsons sykdom

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Enkeltsenter, åpen etikett, ukontrollert. Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten til CT1-DAP001 hos personer med Parkinsons sykdom ved å bestemme forekomsten og alvorlighetsgraden av uønskede hendelser, spesielt ekspansjon av transplantatet, etter transplantasjon i corpus striatum. Andre mål er å evaluere effekten av CT1-DAP001 gjennom vurdering av symptomer på Parkinsons sykdom og klinisk alvorlighetsgrad eller progresjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

7

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • Rekruttering
        • University of California, San Diego
        • Hovedetterforsker:
          • Joseph Ciacci, MD
        • Underetterforsker:
          • Sharona Ben-Haim, MD
        • Underetterforsker:
          • Stephanie Lessig, MD
        • Underetterforsker:
          • Forseth Kiefer, MD
        • Underetterforsker:
          • Marsala Martin, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienten har fått diagnosen PD for minst 5 år siden.
  2. Pasienten har utilstrekkelig respons på eksisterende medikamentell behandling.
  3. Pasienten er ≥ 40 år og < 70 år på tidspunktet for informert samtykke.
  4. Pasienten er i stadium 2.5 eller høyere på Hoehn og Yahr-skalaen ved AV-tid.
  5. Pasienten er i stadium 3 eller lavere på Hoehn og Yahr-skalaen ved PÅ-tid.
  6. Pasienten har en L-dopa-respons på 30 % eller mer.
  7. Forsøkspersonen gir skriftlig informert samtykke til å delta i studien. Hvis personen ikke kan signere på grunn av fysiske begrensninger, kan muntlig samtykke gis med signatur fra en juridisk autorisert representant.
  8. Personen er villig til å unngå graviditet ved å bruke abstinens, svært effektive prevensjonsmidler, kirurgisk sterilitet eller overgangsalder.
  9. Personen har ikke dyskinesi.
  10. Emnet er villig til å følge de protokollpliktige vurderingene.

Ekskluderingskriterier:

Jeg. Tilstedeværelsen av noen av disse funksjonene utelukker PD. ii. Utvetydige cerebellare abnormiteter, som cerebellar gangart, lemataksi eller cerebellare oculomotoriske abnormiteter iii. Nedadgående vertikal supranukleær blikkparese eller selektiv nedbremsing av nedadgående vertikale saccader iv. Diagnose av sannsynlig atferdsvariant frontotemporal demens eller primær progressiv afasi, definert i henhold til MDS-kriteriene (konsensuskriterier), innen de første 5 årene av sykdom v. Parkinson-trekk begrenset til underekstremitetene i mer enn 3 år. vi. Behandling med en dopaminreseptorblokker eller et dopamindepleterende middel i en dose og tidsforløp som samsvarer med legemiddelindusert parkinsonisme vii. Fravær av observerbar respons på høydose levodopa til tross for minst moderat alvorlighetsgrad av sykdommen viii. Utvetydig kortikalt sensorisk tap (dvs. grafestesi, stereognose med intakte primære sensoriske modaliteter), klar ideomotorisk apraksi i lemmer eller progressiv afasi ix. Normal funksjonell nevroavbildning av det presynaptiske dopaminerge systemet x. Dokumentasjon av en alternativ tilstand som er kjent for å forårsake parkinsonisme og som er plausibelt knyttet til pasientens symptomer, eller den ekspertvurderende legen, basert på den fullstendige diagnostiske vurderingen, mener at et alternativt syndrom er mer sannsynlig enn PD

-

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Enkeltsenter, åpen etikett, ukontrollert
For å evaluere sikkerheten og effekten av transplantasjon av human-induserte pluripotente stamcelle-avledede dopaminerge stamceller, CT1-DAP001, inn i corpus striatum hos pasienter med Parkinsons sykdom
Kombinasjonsprodukt: Human-induserte pluripotente stamcelle-avledede dopaminerge stamceller (CT1-DAP001)

Undersøkende PET-midler vil bli syntetisert ved UCSD og administrert til forsøkspersoner i henhold til lokale institusjonelle retningslinjer. IND-søknader for disse midlene er knyttet til IND-søknaden for studieproduktet, CT1-DAP001. IND-applikasjonene for PET-radiofarmaka inneholder produksjonsmetode, spesifikasjoner, kvalitetstesting, klinisk bruk og informasjon om sikkerhet og effekt for individuelle PET-midler.

Undersøkende celleinjektor Suniviion-nål: Undersøkelsesinstrumentet vil bli brukt til å administrere dopaminerge stamceller inn i putamen. Etter å ha aspirert celler, vil instrumentet festes til en Leksell stereotaktisk ramme for å administrere cellene inn i hjernen.

Andre navn:
  • Undersøkende bildediagnostikk - FDOPA & FEPPA
  • Undersøkelsesapparat - Sunovion-nål

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
AKSEPTABILITET
Tidsramme: 24 måneder
Vurdert ved tilstedeværelse eller fravær av transplantatekspansjon (> 3 cm3) i hjernen 24 måneder etter transplantasjon
24 måneder
Incidence And Severity Of Adverse Events
Tidsramme: 24 months
For adverse events reported, the severity will be assessed, and the incidence in the treatment period will be determined.
24 months

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
NØYAKTIGHET
Tidsramme: 24 måneder

Vurdert av FDOPA (MRI) av vevsekspansjon Ekspansjonen på MR vil bli vurdert ved hvert måletidspunkt

  • dagen før transplantasjon,
  • umiddelbart etter transplantasjon,
  • dag etter transplantasjon,
  • 4 uker, 12 uker, 6 måneder, 18 måneder, (hvis klinisk indisert)
  • 12 måneder, 24 måneder etter transplantasjon
24 måneder
MDS-UPDRS Part III totalscore (ved AV-tid)
Tidsramme: 24 måneder

Dette endepunktet er definert som endringen i UPDRS del III-poengsum ved OFF-tid fra baseline til hvert post-transplantasjonstidspunkt. Effekten vil bli vurdert basert på MDS-UPDRS Part III total poengsum ved OFF-tid 24 måneder etter celletransplantasjon.

  1. Utmerket respons definert som en reduksjon på ≥ 5
  2. God respons definert som en reduksjon på 0 til 4
24 måneder
MDS-UPDRS Part III totalscore (på PÅ tidspunkt)
Tidsramme: 24 måneder
Dette endepunktet er definert som endringen i UPDRS del III-poengsum ved ON-tid fra baseline til hvert post-transplantasjonstidspunkt.
24 måneder
Gjennomsnittlig daglig PÅ-varighet (med eller uten dyskinesi) og AV-varighet
Tidsramme: 24 måneder
Dette endepunktet er definert som endringen i daglig ON-varighet (med eller uten dyskinesi) eller OFF-varighet fra baseline til hvert post-transplantasjonstidspunkt.
24 måneder
L-dopa ekvivalent dose
Tidsramme: 24 måneder

Dette endepunktet er definert som endringen i L-dopa-ekvivalent dose fra baseline til 4 uker, 12 uker, 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder eller 24 måneder etter transplantasjon.

Formel for å konvertere til L-dopa-dosen:

L-dopa 100 mg = pramipexolsalt 1 mg = ropinirol 5 mg = rotigotin 7,5 mg = bromokriptin 10 mg = pergolid 1 mg = kabergolin 1,5 mg = selegilin 10 mg = amantadin 100 mg = apomorfin 10 mg
24 måneder
Improvement or worsening of involuntary movements
Tidsramme: 24 months
Assessed by dyskinesia score, measured as the change in dyskinesia score from Baseline to each post-transplantation time point.
24 months

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, San Diego

Samarbeidspartnere

Sumitomo Pharma Co., Ltd.
Kyoto University
Sumitomo Pharma America, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Joseph Ciacci, MD, University of California, San Diego

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2024

Primær fullføring (Antatt)

28. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. juni 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. juni 2024

Først lagt ut (Faktiske)

1. juli 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 808955

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere