全身性リポジストロフィーを患う6歳未満の小児におけるメトレレプチンを評価するための非盲検試験
2026年7月21日 更新者：Amryt Pharma
全身性リポジストロフィーおよび関連する糖尿病および/または高トリグリセリド血症を有する6歳未満の患者を対象としたメトレレプチンの有効性、安全性および薬物動態パラメータを評価するための非盲検第3b相試験
これは、全身性リポジストロフィーおよび関連する糖尿病および/または高トリグリセリド血症を有する6歳未満の患者を対象に、メトレレプチンの有効性、安全性、および薬物動態パラメータを評価するための非盲検第3b相試験です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Chieti
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Chieti、Chieti、イタリア、66100
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Naples
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Naples、Naples、イタリア、80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
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Novara
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Novara、Novara、イタリア、28100
- Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
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Parma
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Parma、Parma、イタリア、43126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma
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Pisa
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Pisa、Pisa、イタリア、56124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Rome
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Rome、Rome、イタリア、00165
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Varese
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Varese、Varese、イタリア、21100
- Ospedale Filippo Del Ponte Varese - ASST Sette Laghi
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Free and Hanseatic City of Hamburg
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Hamburg、Free and Hanseatic City of Hamburg、ドイツ、20251
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Ulm
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Ulm、Ulm、ドイツ、89075
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
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Paris、フランス
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Universitaire Robert-Debre
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Paris
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Paris、Paris、フランス、75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Leuven
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Leuven、Leuven、ベルギー、3000
- UZ Leuven
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 全身性リポジストロフィーの確定診断
- メトレレプチン治療歴なし
除外基準:
- スクリーニング時の体重 <9 kg (訪問 1)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：メトレレプチン
メトレレプチン [組換えメチオニルヒトレプチン。毎日の注射用の「rmetHuLeptin」は、無菌の白色固体の凍結乾燥ケーキです。
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メトレレプチンは、レプチン欠乏症の合併症を治療するための代替療法として食事療法の補助として適応される組換えヒトレプチン類似体です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースライン時の空腹時血清TGレベルが2.3 mmol/L（200 mg/dL）以上である被験者の12ヵ月目の空腹時血清TGレベルのベースラインからの変化率
時間枠：12ヶ月
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GLおよび関連糖尿病および/または高トリグリセリド血症を有する6歳未満の患者におけるメトレレプチンの有効性を評価すること
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12ヶ月
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ベースラインで HbA1c ≧ 6.5% だった被験者の 12 か月後の糖化ヘモグロビン (HbA1c) のベースラインからの絶対変化
時間枠：12ヶ月
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GLおよび関連糖尿病および/または高トリグリセリド血症を有する6歳未満の患者におけるメトレレプチンの有効性を評価すること
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースライン HbA1c ≧ 6.5% を有する被験者のうち、12 か月目に HbA1c の絶対値減少が少なくとも 0.5%、1%、1.5%、2% の目標実際の減少を達成した被験者の割合、または HbA1c <6.5%、または HbA1c <5.7%
時間枠：12ヶ月
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GL患者におけるメトレレプチン治療の有効性を評価する
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12ヶ月
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ベースライン HbA1c ≧ 5.7% を有する被験者のうち、12 か月目に HbA1c の絶対値減少が少なくとも 0.5%、1%、1.5%、2% の実際の目標値を達成した被験者の割合、または HbA1c <5.7%
時間枠：12ヶ月
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GL患者におけるメトレレプチン治療の有効性を評価する
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12ヶ月
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空腹時血清TG≧1.7mmol/L（150mg/dL）の被験者のうち、12か月目にベースラインから少なくとも15%、20%、25%、30%、35%、40%の目標実際の減少を達成した被験者の割合
時間枠：12ヶ月
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GL患者におけるメトレレプチン治療の有効性を評価する
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12ヶ月
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空腹時血清TG≧2.3mmol/L（200mg/dL）の被験者のうち、12か月目にベースラインから少なくとも15%、20%、25%、30%、35%、40%の目標実際の減少を達成した被験者の割合
時間枠：12ヶ月
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GL患者におけるメトレレプチン治療の有効性を評価する
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12ヶ月
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12 か月目までのベースライン後の各訪問時に超音波によって評価された肝臓容積および肝臓期間のベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
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GL患者におけるメトレレプチン治療の有効性を評価する
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12ヶ月
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治療緊急有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、治療関連有害事象（AE）、特別関心のある有害事象（AESI）および治験薬の中止につながるAEの発生率
時間枠：12ヶ月
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メトレレプチンの安全性と忍容性を評価するため
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年5月23日
一次修了 (実際)
2026年2月11日
研究の完了 (実際)
2026年2月11日
試験登録日
最初に提出
2024年7月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年7月9日
最初の投稿 (実際)
2024年7月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月21日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- APL-20
- 2022-501781-22-00 (Ctis)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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