Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Åbent studie til evaluering af Metreleptin hos børn under 6 år med generaliseret lipodystrofi

21. juli 2026 opdateret af: Amryt Pharma

Åbent, fase 3b-studie til evaluering af effektivitet, sikkerhed og farmakokinetiske parametre for Metreleptin hos patienter under 6 år med generaliseret lipodystrofi og associeret diabetes mellitus og/eller hypertriglyceridæmi

Dette er et åbent, fase 3b-studie til evaluering af metreleptins effektivitet, sikkerhed og farmakokinetiske parametre hos patienter under 6 år med generaliseret lipodystrofi og associeret diabetes mellitus og/eller hypertriglyceridæmi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
    • Leuven
      • Leuven, Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Universitaire Robert-Debre
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Italien
    • Chieti
      • Chieti, Chieti, Italien, 66100
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Naples
      • Naples, Naples, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
    • Novara
      • Novara, Novara, Italien, 28100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
    • Parma
      • Parma, Parma, Italien, 43126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma
    • Pisa
      • Pisa, Pisa, Italien, 56124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
    • Rome
      • Rome, Rome, Italien, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Varese
      • Varese, Varese, Italien, 21100
        • Ospedale Filippo Del Ponte Varese - ASST Sette Laghi
  • Tyskland
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Tyskland, 20251
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Ulm
      • Ulm, Ulm, Tyskland, 89075
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af generaliseret lipodystrofi
  • Metreleptin behandling naiv

Ekskluderingskriterier:

  • Vægt <9 kg ved screening (besøg 1)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Metreleptin
Metreleptin [rekombinant-methionyl humant leptin; rmetHuLeptin] til daglig injektion er en steril, hvid, fast frysetørret kage
Medicin: Metreleptin
Metreleptin er en rekombinant human leptinanalog, der er indiceret som et supplement til diæt som erstatningsterapi til behandling af komplikationer af leptinmangel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i fastende serum-TG-niveauer ved 12. måned for forsøgspersoner med fastende TG-niveauer ≥2,3 mmol/L (200 mg/dL) ved baseline
Tidsramme: 12 måneder
At evaluere effektiviteten af ​​metreleptin hos patienter under 6 år med GL og associeret diabetes mellitus og/eller hypertriglyceridæmi
12 måneder
Absolut ændring fra baseline i glykeret hæmoglobin (HbA1c) ved 12. måned for forsøgspersoner med HbA1c ≥6,5 % ved baseline
Tidsramme: 12 måneder
At evaluere effektiviteten af ​​metreleptin hos patienter under 6 år med GL og associeret diabetes mellitus og/eller hypertriglyceridæmi
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner af dem med baseline HbA1c ≥6,5 %, der opnår faktiske målfald på mindst 0,5 %, 1 %, 1,5 %, 2 % absolut fald i HbA1c eller HbA1c <6,5 % eller HbA1c <5,7 % ved 12. måned
Tidsramme: 12 måneder
At evaluere effektiviteten af ​​metreleptinbehandling hos patienter med GL
12 måneder
Andel af forsøgspersoner af dem med baseline HbA1c ≥5,7 %, der opnår faktiske målfald på mindst 0,5 %, 1 %, 1,5 %, 2 % absolut fald i HbA1c eller HbA1c <5,7 % ved 12. måned
Tidsramme: 12 måneder
At evaluere effektiviteten af ​​metreleptinbehandling hos patienter med GL
12 måneder
Andelen af ​​forsøgspersoner med fastende serum TG ≥ 1,7 mmol/L (150 mg/dL), der opnår det faktiske mål fra baseline på mindst 15 %, 20 %, 25 %, 30 %, 35 %, 40 % ved 12. måned
Tidsramme: 12 måneder
At evaluere effektiviteten af ​​metreleptinbehandling hos patienter med GL
12 måneder
Andel af forsøgspersoner med fastende serum TG ≥ 2,3 mmol/L (200 mg/dL), der opnår det faktiske mål fra baseline på mindst 15 %, 20 %, 25 %, 30 %, 35 %, 40 % ved 12. måned
Tidsramme: 12 måneder
At evaluere effektiviteten af ​​metreleptinbehandling hos patienter med GL
12 måneder
Ændring fra baseline i levervolumen og leverspænd som vurderet ved ultralyd ved hvert post-baseline besøg til og med måned 12
Tidsramme: 12 måneder
At evaluere effektiviteten af ​​metreleptinbehandling hos patienter med GL
12 måneder
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er), behandlingsrelaterede bivirkninger (AE'er), AE'er af særlig interesse (AESI'er) og AE'er, der fører til seponering af lægemiddel
Tidsramme: 12 måneder
At vurdere sikkerhed og tolerabilitet af metreleptin
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amryt Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. maj 2025

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. februar 2026

Studieafslutning (Faktiske)

11. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

16. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APL-20
  • 2022-501781-22-00 (Ctis)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner