Badanie otwarte oceniające metreleptynę u dzieci poniżej 6. roku życia z uogólnioną lipodystrofią
16 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Amryt Pharma
Otwarte badanie fazy 3b oceniające skuteczność, bezpieczeństwo stosowania i parametry farmakokinetyczne metreleptyny u pacjentów w wieku poniżej 6 lat z uogólnioną lipodystrofią i powiązaną cukrzycą i (lub) hipertriglicerydemią
Jest to otwarte badanie fazy 3b mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa stosowania i parametrów farmakokinetycznych metreleptyny u pacjentów w wieku poniżej 6 lat z uogólnioną lipodystrofią i powiązaną cukrzycą i (lub) hipertriglicerydemią
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
15
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Janet Boylan
- Numer telefonu: +3905212791
- E-mail: clinicaltrials_info@chiesi.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Rekrutacyjny
- UZ Leuven
-
Kontakt:
- Kristina Casteels
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75015
- Rekrutacyjny
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Kontakt:
- Jacques BELTRAND
-
Paris, Francja
- Rekrutacyjny
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Universitaire Robert-Debre
-
Kontakt:
- Elise Bismuth
-
-
-
-
-
Hamburg, Niemcy, 20251
- Jeszcze nie rekrutacja
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Kontakt:
- Konstantinos Tsiakas
-
Ulm, Niemcy, 89075
- Rekrutacyjny
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
-
Kontakt:
- Martin Wabitsch
-
-
-
-
-
Chieti, Włochy, 66100
- Rekrutacyjny
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Kontakt:
- Stefano Tumini
-
Naples, Włochy, 80131
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
-
Kontakt:
- Enza Mozzillo
-
Novara, Włochy, 28100
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carita di Novara
-
Kontakt:
- Flavia Prodam
-
Parma, Włochy, 43126
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma
-
Kontakt:
- Maria Street
-
Pisa, Włochy, 56124
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Kontakt:
- Giovanni Ceccarini
-
Rome, Włochy, 00165
- Rekrutacyjny
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Kontakt:
- Marco Cappa
-
Varese, Włochy, 21100
- Rekrutacyjny
- Ospedale Filippo Del Ponte Varese - ASST Sette Laghi
-
Kontakt:
- Gianluca Musolino
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzona diagnoza uogólnionej lipodystrofii
- Naiwni w leczeniu metreleptyną
Kryteria wyłączenia:
- Waga <9 kg na badaniu przesiewowym (1 wizyta)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Metreleptyna
Metreleptyna [Rekombinowana metionylowa leptyna ludzka; rmetHuLeptin] do codziennego wstrzykiwania to sterylna, biała, stała, liofilizowana bryłka
|
Metreleptyna jest rekombinowanym analogiem ludzkiej leptyny wskazanym jako uzupełnienie diety w ramach terapii zastępczej w leczeniu powikłań związanych z niedoborem leptyny
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w stężeniu TG w surowicy na czczo w 12. miesiącu u pacjentów z wyjściowym stężeniem TG na czczo ≥2,3 mmol/l (200 mg/dl)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Ocena skuteczności metreleptyny u pacjentów w wieku poniżej 6 lat z GL i powiązaną cukrzycą i/lub hipertriglicerydemią
|
12 miesięcy
|
|
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia hemoglobiny glikowanej (HbA1c) w 12. miesiącu u pacjentów z wartością wyjściową HbA1c ≥6,5%
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Ocena skuteczności metreleptyny u pacjentów w wieku poniżej 6 lat z GL i powiązaną cukrzycą i/lub hipertriglicerydemią
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów z wyjściową HbA1c ≥6,5%, którzy osiągnęli docelowe faktyczne zmniejszenie o co najmniej 0,5%, 1%, 1,5%, 2% bezwzględne zmniejszenie HbA1c lub HbA1c <6,5% lub HbA1c <5,7% w 12. miesiącu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Ocena skuteczności leczenia metreleptyną u pacjentów z GL
|
12 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów z wyjściową HbA1c ≥5,7%, którzy osiągnęli docelowe rzeczywiste zmniejszenie o co najmniej 0,5%, 1%, 1,5%, 2% bezwzględne zmniejszenie HbA1c lub HbA1c <5,7% w 12. miesiącu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Ocena skuteczności leczenia metreleptyną u pacjentów z GL
|
12 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów ze stężeniem TG w surowicy na czczo ≥ 1,7 mmol/l (150 mg/dl), którzy osiągnęli docelowe faktyczne zmniejszenie w porównaniu z wartością wyjściową o co najmniej 15%, 20%, 25%, 30%, 35%, 40% w 12. miesiącu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Ocena skuteczności leczenia metreleptyną u pacjentów z GL
|
12 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów ze stężeniem TG w surowicy na czczo ≥ 2,3 mmol/l (200 mg/dl), którzy osiągnęli docelowe faktyczne zmniejszenie w porównaniu z wartością wyjściową o co najmniej 15%, 20%, 25%, 30%, 35%, 40% w 12. miesiącu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Ocena skuteczności leczenia metreleptyną u pacjentów z GL
|
12 miesięcy
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych objętości i rozpiętości wątroby oceniana za pomocą ultradźwięków podczas każdej wizyty po rozpoczęciu leczenia do 12. miesiąca
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Ocena skuteczności leczenia metreleptyną u pacjentów z GL
|
12 miesięcy
|
|
Częstość występowania, zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE), zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (AE), zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) i zdarzenia niepożądane prowadzące do przerwania leczenia badanym lekiem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji metreleptyny
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 maja 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 września 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 września 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 lipca 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 lipca 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
16 lipca 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 stycznia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
16 stycznia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby skórne
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Choroby skórne, metaboliczne
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Lipodystrofia
- Lipodystrofia, wrodzona uogólniona
- metreptyna
Inne numery identyfikacyjne badania
- APL-20
- 2022-501781-22-00 (Ctis)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .