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Offene Studie zur Bewertung von Metreleptin bei Kindern unter 6 Jahren mit generalisierter Lipodystrophie

21. Juli 2026 aktualisiert von: Amryt Pharma

Offene Phase-3b-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und pharmakokinetischen Parameter von Metreleptin bei Patienten unter 6 Jahren mit generalisierter Lipodystrophie und damit verbundenem Diabetes mellitus und/oder Hypertriglyceridämie

Hierbei handelt es sich um eine offene Phase-3b-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und pharmakokinetischen Parameter von Metreleptin bei Patienten unter 6 Jahren mit generalisierter Lipodystrophie und damit verbundenem Diabetes mellitus und/oder Hypertriglyceridämie

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
    • Leuven
      • Leuven, Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Deutschland
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Deutschland, 20251
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Ulm
      • Ulm, Ulm, Deutschland, 89075
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Universitaire Robert-Debre
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Italien
    • Chieti
      • Chieti, Chieti, Italien, 66100
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Naples
      • Naples, Naples, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
    • Novara
      • Novara, Novara, Italien, 28100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
    • Parma
      • Parma, Parma, Italien, 43126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma
    • Pisa
      • Pisa, Pisa, Italien, 56124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
    • Rome
      • Rome, Rome, Italien, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Varese
      • Varese, Varese, Italien, 21100
        • Ospedale Filippo Del Ponte Varese - ASST Sette Laghi

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose einer generalisierten Lipodystrophie
  • Metreleptin-Behandlung naiv

Ausschlusskriterien:

  • Gewicht <9 kg beim Screening (Besuch 1)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Metreleptin
Metreleptin [rekombinantes menschliches Methionyl-Leptin; rmetHuLeptin] zur täglichen Injektion ist ein steriler, weißer, fester lyophilisierter Kuchen
Arzneimittel: Metreleptin
Metreleptin ist ein rekombinantes menschliches Leptin-Analogon, das als Ergänzung zu einer Diät als Ersatztherapie zur Behandlung der Komplikationen eines Leptinmangels indiziert ist

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der Nüchtern-TG-Serumspiegel im 12. Monat gegenüber dem Ausgangswert bei Probanden mit Nüchtern-TG-Spiegeln ≥ 2,3 mmol/L (200 mg/dl) zu Studienbeginn
Zeitfenster: 12 Monate
Zur Bewertung der Wirksamkeit von Metreleptin bei Patienten unter 6 Jahren mit GL und damit verbundenem Diabetes mellitus und/oder Hypertriglyceridämie
12 Monate
Absolute Veränderung des glykierten Hämoglobins (HbA1c) gegenüber dem Ausgangswert im 12. Monat bei Probanden mit einem HbA1c ≥6,5 % zum Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
Zur Bewertung der Wirksamkeit von Metreleptin bei Patienten unter 6 Jahren mit GL und damit verbundenem Diabetes mellitus und/oder Hypertriglyceridämie
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden mit einem HbA1c-Ausgangswert ≥6,5 %, die im 12. Monat eine tatsächliche Zielabnahme von mindestens 0,5 %, 1 %, 1,5 %, 2 % des absoluten HbA1c oder HbA1c <6,5 % oder HbA1c <5,7 % erreichten
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertung der Wirksamkeit der Metreleptin-Behandlung bei Patienten mit GL
12 Monate
Anteil der Probanden mit einem HbA1c-Ausgangswert ≥ 5,7 %, die im 12. Monat eine angestrebte tatsächliche Senkung des HbA1c um mindestens 0,5 %, 1 %, 1,5 %, 2 % oder HbA1c < 5,7 % erreichen
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertung der Wirksamkeit der Metreleptin-Behandlung bei Patienten mit GL
12 Monate
Anteil der Probanden mit einem Nüchtern-Serum-TG ≥ 1,7 mmol/L (150 mg/dl), die im 12. Monat eine tatsächliche Zielabnahme gegenüber dem Ausgangswert von mindestens 15 %, 20 %, 25 %, 30 %, 35 %, 40 % erreichen
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertung der Wirksamkeit der Metreleptin-Behandlung bei Patienten mit GL
12 Monate
Anteil der Probanden mit einem Nüchtern-Serum-TG ≥ 2,3 mmol/L (200 mg/dl), die im 12. Monat eine angestrebte tatsächliche Abnahme gegenüber dem Ausgangswert von mindestens 15 %, 20 %, 25 %, 30 %, 35 %, 40 % erreichen
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertung der Wirksamkeit der Metreleptin-Behandlung bei Patienten mit GL
12 Monate
Veränderung des Lebervolumens und der Leberspanne gegenüber dem Ausgangswert, beurteilt durch Ultraschall bei jedem Besuch nach dem Ausgangswert bis zum 12. Monat
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertung der Wirksamkeit der Metreleptin-Behandlung bei Patienten mit GL
12 Monate
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs), behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs), UEs von besonderem Interesse (AESIs) und UEs, die zum Absetzen des Studienmedikaments führen
Zeitfenster: 12 Monate
Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit von Metreleptin
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amryt Pharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Mai 2025

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. Februar 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. Februar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Juli 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Juli 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • APL-20
  • 2022-501781-22-00 (Ctis)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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