Otevřená studie k hodnocení metreleptinu u dětí mladších 6 let s generalizovanou lipodystrofií
16. ledna 2026 aktualizováno: Amryt Pharma
Otevřená studie fáze 3b k hodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetických parametrů metreleptinu u pacientů mladších 6 let s generalizovanou lipodystrofií a přidruženým diabetes mellitus a/nebo hypertriglyceridemií
Toto je otevřená studie fáze 3b k hodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetických parametrů metleptinu u pacientů mladších 6 let s generalizovanou lipodystrofií a přidruženým diabetes mellitus a/nebo hypertriglyceridemií
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
15
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Janet Boylan
- Telefonní číslo: +3905212791
- E-mail: clinicaltrials_info@chiesi.com
Studijní místa
-
-
-
Leuven, Belgie, 3000
- Nábor
- UZ Leuven
-
Kontakt:
- Kristina Casteels
-
-
-
-
-
Paris, Francie, 75015
- Nábor
- Hôpital Necker - Enfants Malades
-
Kontakt:
- Jacques BELTRAND
-
Paris, Francie
- Nábor
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Universitaire Robert-Debre
-
Kontakt:
- Elise Bismuth
-
-
-
-
-
Chieti, Itálie, 66100
- Nábor
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Kontakt:
- Stefano Tumini
-
Naples, Itálie, 80131
- Nábor
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
-
Kontakt:
- Enza Mozzillo
-
Novara, Itálie, 28100
- Nábor
- Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carita di Novara
-
Kontakt:
- Flavia Prodam
-
Parma, Itálie, 43126
- Nábor
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Di Parma
-
Kontakt:
- Maria Street
-
Pisa, Itálie, 56124
- Nábor
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Kontakt:
- Giovanni Ceccarini
-
Rome, Itálie, 00165
- Nábor
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Kontakt:
- Marco Cappa
-
Varese, Itálie, 21100
- Nábor
- Ospedale Filippo Del Ponte Varese - ASST Sette Laghi
-
Kontakt:
- Gianluca Musolino
-
-
-
-
-
Hamburg, Německo, 20251
- Zatím nenabíráme
- Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Kontakt:
- Konstantinos Tsiakas
-
Ulm, Německo, 89075
- Nábor
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
-
Kontakt:
- Martin Wabitsch
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza generalizované lipodystrofie
- Léčba metreleptinem naivní
Kritéria vyloučení:
- Hmotnost <9 kg při screeningu (1. návštěva)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Metroleptin
Metreleptin [Rekombinantní-methionylový lidský leptin; rmetHuLeptin] pro denní injekci je sterilní, bílý, pevný lyofilizovaný koláč
|
Metreleptin je rekombinantní analog lidského leptinu, který je indikován jako doplněk diety jako substituční terapie k léčbě komplikací nedostatku leptinu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v sérových hladinách TG nalačno ve 12. měsíci u subjektů s výchozími hladinami TG nalačno ≥ 2,3 mmol/l (200 mg/dl)
Časové okno: 12 měsíců
|
Vyhodnotit účinnost metroleptinu u pacientů mladších 6 let s GL a přidruženým diabetes mellitus a/nebo hypertriglyceridemií
|
12 měsíců
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty glykovaného hemoglobinu (HbA1c) ve 12. měsíci pro subjekty s HbA1c ≥ 6,5 % na začátku
Časové okno: 12 měsíců
|
Vyhodnotit účinnost metroleptinu u pacientů mladších 6 let s GL a přidruženým diabetes mellitus a/nebo hypertriglyceridemií
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl subjektů s výchozí hodnotou HbA1c ≥ 6,5 % dosáhl cílového skutečného snížení alespoň 0,5 %, 1 %, 1,5 %, 2 % absolutního snížení HbA1c nebo HbA1c < 6,5 % nebo HbA1c < 5,7 % ve 12. měsíci
Časové okno: 12 měsíců
|
Zhodnotit účinnost léčby metreleptinem u pacientů s GL
|
12 měsíců
|
|
Podíl subjektů s výchozí hodnotou HbA1c ≥ 5,7 % dosáhl cílového skutečného snížení alespoň 0,5 %, 1 %, 1,5 %, 2 % absolutního snížení HbA1c nebo HbA1c <5,7 % ve 12. měsíci
Časové okno: 12 měsíců
|
Zhodnotit účinnost léčby metreleptinem u pacientů s GL
|
12 měsíců
|
|
Podíl subjektů s TG v séru nalačno ≥ 1,7 mmol/l (150 mg/dl), kteří dosáhli cílového skutečného snížení od výchozí hodnoty alespoň o 15 %, 20 %, 25 %, 30 %, 35 %, 40 % ve 12. měsíci
Časové okno: 12 měsíců
|
Zhodnotit účinnost léčby metreleptinem u pacientů s GL
|
12 měsíců
|
|
Podíl subjektů se sérovým TG nalačno ≥ 2,3 mmol/l (200 mg/dl), kteří dosáhli cílového skutečného snížení od výchozí hodnoty alespoň o 15 %, 20 %, 25 %, 30 %, 35 %, 40 % ve 12. měsíci
Časové okno: 12 měsíců
|
Zhodnotit účinnost léčby metreleptinem u pacientů s GL
|
12 měsíců
|
|
Změna objemu jater a rozpětí jater oproti výchozí hodnotě, jak bylo hodnoceno ultrazvukem při každé návštěvě po základní úrovni až do 12. měsíce
Časové okno: 12 měsíců
|
Zhodnotit účinnost léčby metreleptinem u pacientů s GL
|
12 měsíců
|
|
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), závažných nežádoucích příhod (SAE), nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (AE), AE zvláštního zájmu (AESI) a AE vedoucích k přerušení studovaného léku
Časové okno: 12 měsíců
|
Posoudit bezpečnost a snášenlivost metleptinu
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. května 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. září 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. září 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. července 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. července 2024
První zveřejněno (Aktuální)
16. července 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. ledna 2026
Naposledy ověřeno
1. ledna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Kožní choroby
- Poruchy metabolismu lipidů
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Kožní onemocnění, Metabolické
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- Lipodystrofie
- Lipodystrofie, vrozená generalizovaná
- metreleptin
Další identifikační čísla studie
- APL-20
- 2022-501781-22-00 (Ctis)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .