Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label onderzoek om metreleptine te evalueren bij kinderen jonger dan 6 jaar met gegeneraliseerde lipodystrofie

21 juli 2026 bijgewerkt door: Amryt Pharma

Open-label fase 3b-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetische parameters van metreleptine bij patiënten jonger dan 6 jaar met gegeneraliseerde lipodystrofie en geassocieerde diabetes mellitus en/of hypertriglyceridemie

Dit is een open-label fase 3b-onderzoek om de effectiviteit, veiligheid en farmacokinetische parameters van metreleptine te evalueren bij patiënten jonger dan 6 jaar met gegeneraliseerde lipodystrofie en daarmee samenhangende diabetes mellitus en/of hypertriglyceridemie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

1

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
    • Leuven
      • Leuven, Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Duitsland
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Duitsland, 20251
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Ulm
      • Ulm, Ulm, Duitsland, 89075
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Universitaire Robert-Debre
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankrijk, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Italië
    • Chieti
      • Chieti, Chieti, Italië, 66100
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Naples
      • Naples, Naples, Italië, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
    • Novara
      • Novara, Novara, Italië, 28100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
    • Parma
      • Parma, Parma, Italië, 43126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma
    • Pisa
      • Pisa, Pisa, Italië, 56124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
    • Rome
      • Rome, Rome, Italië, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Varese
      • Varese, Varese, Italië, 21100
        • Ospedale Filippo Del Ponte Varese - ASST Sette Laghi

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van gegeneraliseerde lipodystrofie
  • Behandeling met metreleptine is naïef

Uitsluitingscriteria:

  • Gewicht <9 kg bij screening (bezoek 1)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Metreleptine
Metreleptine [Recombinant-methionyl menselijk leptine; rmetHuLeptin] voor dagelijkse injectie is een steriele, witte, vaste, gevriesdroogde cake
Geneesmiddel: Metreleptine
Metreleptine is een recombinant menselijk leptine-analoog dat is geïndiceerd als aanvulling op een dieet als vervangingstherapie om de complicaties van leptinedeficiëntie te behandelen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchtere serum-TG-waarden in maand 12 voor proefpersonen met nuchtere TG-waarden ≥2,3 mmol/l (200 mg/dl) bij aanvang
Tijdsspanne: 12 maanden
Om de werkzaamheid van metreleptine te evalueren bij patiënten jonger dan 6 jaar met GL en geassocieerde diabetes mellitus en/of hypertriglyceridemie
12 maanden
Absolute verandering ten opzichte van baseline in geglycosyleerd hemoglobine (HbA1c) in maand 12 voor proefpersonen met HbA1c ≥6,5% bij baseline
Tijdsspanne: 12 maanden
Om de werkzaamheid van metreleptine te evalueren bij patiënten jonger dan 6 jaar met GL en geassocieerde diabetes mellitus en/of hypertriglyceridemie
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage van de proefpersonen met een baseline-HbA1c ≥6,5% die de beoogde daadwerkelijke afname bereiken van ten minste 0,5%, 1%, 1,5%, 2% absolute afname van HbA1c of HbA1c <6,5% of HbA1c <5,7% in maand 12
Tijdsspanne: 12 maanden
Om de werkzaamheid van de behandeling met metreleptine te evalueren bij patiënten met GL
12 maanden
Percentage van de proefpersonen met een HbA1c-baseline van ≥5,7% die de beoogde daadwerkelijke afname bereiken van ten minste 0,5%, 1%, 1,5%, 2% absolute afname van HbA1c of HbA1c <5,7% in maand 12
Tijdsspanne: 12 maanden
Om de werkzaamheid van de behandeling met metreleptine te evalueren bij patiënten met GL
12 maanden
Percentage proefpersonen met een nuchter serum-TG ≥ 1,7 mmol/l (150 mg/dl) dat de beoogde daadwerkelijke afname ten opzichte van de uitgangswaarde bereikt van ten minste 15%, 20%, 25%, 30%, 35%, 40% in maand 12
Tijdsspanne: 12 maanden
Om de werkzaamheid van de behandeling met metreleptine te evalueren bij patiënten met GL
12 maanden
Percentage proefpersonen met een nuchter serum-TG ≥ 2,3 mmol/l (200 mg/dl) dat de beoogde daadwerkelijke afname ten opzichte van de uitgangswaarde bereikt van ten minste 15%, 20%, 25%, 30%, 35%, 40% in maand 12
Tijdsspanne: 12 maanden
Om de werkzaamheid van de behandeling met metreleptine te evalueren bij patiënten met GL
12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het levervolume en de leveromvang zoals beoordeeld door middel van echografie bij elk bezoek na de basislijn tot en met maand 12
Tijdsspanne: 12 maanden
Om de werkzaamheid van de behandeling met metreleptine te evalueren bij patiënten met GL
12 maanden
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), ernstige bijwerkingen (SAE's), behandelingsgerelateerde bijwerkingen (AE's), bijwerkingen van bijzonder belang (AESI's) en bijwerkingen die leiden tot stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: 12 maanden
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van metreleptine te beoordelen
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amryt Pharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 mei 2025

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 februari 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 februari 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 juli 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 juli 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 juli 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • APL-20
  • 2022-501781-22-00 (Ctis)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren