评估美曲普汀治疗 6 岁以下全身性脂肪营养不良儿童的开放标签研究
2026年7月21日 更新者：Amryt Pharma
开放标签 3b 期研究，评估美曲普汀对 6 岁以下全身性脂肪营养不良及相关糖尿病和/或高甘油三酯血症患者的有效性、安全性和药代动力学参数
这是一项开放标签、3b 期研究，旨在评估美曲普汀对 6 岁以下患有全身性脂肪营养不良和相关糖尿病和/或高甘油三酯血症患者的有效性、安全性和药代动力学参数
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Free and Hanseatic City of Hamburg
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Hamburg、Free and Hanseatic City of Hamburg、德国、20251
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Ulm
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Ulm、Ulm、德国、89075
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
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Chieti
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Chieti、Chieti、意大利、66100
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Naples
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Naples、Naples、意大利、80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
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Novara
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Novara、Novara、意大利、28100
- Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
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Parma
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Parma、Parma、意大利、43126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma
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Pisa
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Pisa、Pisa、意大利、56124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Rome
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Rome、Rome、意大利、00165
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Varese
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Varese、Varese、意大利、21100
- Ospedale Filippo Del Ponte Varese - ASST Sette Laghi
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Leuven
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Leuven、Leuven、比利时、3000
- UZ Leuven
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Paris、法国
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Universitaire Robert-Debre
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Paris
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Paris、Paris、法国、75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 全身性脂肪营养不良的确诊
- 美曲普汀治疗初治
排除标准：
- 检查时体重 <9 公斤（访视 1）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：美曲普汀
美曲普汀 [重组甲硫氨酰人瘦素； rmetHuLeptin]每日注射，是一种无菌、白色、固体冻干饼
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美曲普汀是一种重组人瘦素类似物，可作为饮食的辅助疗法，作为治疗瘦素缺乏并发症的替代疗法
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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对于基线时空腹 TG 水平≥2.3 mmol/L (200 mg/dL) 的受试者，第 12 个月空腹血清 TG 水平相对于基线的变化百分比
大体时间：12个月
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评估美曲普汀对 6 岁以下 GL 及相关糖尿病和/或高甘油三酯血症患者的有效性
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12个月
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对于基线时 HbA1c ≥6.5% 的受试者，第 12 个月时糖化血红蛋白 (HbA1c) 相对于基线的绝对变化
大体时间：12个月
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评估美曲普汀对 6 岁以下 GL 及相关糖尿病和/或高甘油三酯血症患者的有效性
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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基线 HbA1c ≥6.5% 的受试者在第 12 个月实现 HbA1c 绝对下降至少 0.5%、1%、1.5%、2% 的目标实际下降或 HbA1c <6.5% 或 HbA1c <5.7%
大体时间：12个月
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评估美曲普汀治疗 GL 患者的疗效
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12个月
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基线 HbA1c ≥5.7% 的受试者在第 12 个月实现 HbA1c 实际降低至少 0.5%、1%、1.5%、2% 的目标或 HbA1c 绝对降低 <5.7% 的受试者比例
大体时间：12个月
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评估美曲普汀治疗 GL 患者的疗效
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12个月
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空腹血清 TG ≥ 1.7 mmol/L (150 mg/dL) 的受试者在第 12 个月实现相对于基线实际下降至少 15%、20%、25%、30%、35%、40% 的目标比例
大体时间：12个月
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评估美曲普汀治疗 GL 患者的疗效
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12个月
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空腹血清 TG ≥ 2.3 mmol/L (200 mg/dL) 的受试者在第 12 个月实现相对于基线实际下降至少 15%、20%、25%、30%、35%、40% 的目标比例
大体时间：12个月
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评估美曲普汀治疗 GL 患者的疗效
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12个月
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在第 12 个月的每次基线后访视时通过超声评估肝脏体积和肝跨度相对于基线的变化
大体时间：12个月
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评估美曲普汀治疗 GL 患者的疗效
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12个月
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治疗中出现的不良事件 (TEAE)、严重不良事件 (SAE)、治疗相关不良事件 (AE)、特别关注的 AE (AESI) 和导致研究药物中止的 AE 的发生率
大体时间：12个月
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评估美曲普汀的安全性和耐受性
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年5月23日
初级完成 (实际的)
2026年2月11日
研究完成 (实际的)
2026年2月11日
研究注册日期
首次提交
2024年7月9日
首先提交符合 QC 标准的
2024年7月9日
首次发布 (实际的)
2024年7月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月21日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- APL-20
- 2022-501781-22-00 (克蒂斯)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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