Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование по оценке метролептина у детей до 6 лет с генерализованной липодистрофией

21 июля 2026 г. обновлено: Amryt Pharma

Открытое исследование фазы 3b по оценке эффективности, безопасности и фармакокинетических параметров метрелептина у пациентов в возрасте до 6 лет с генерализованной липодистрофией и ассоциированным сахарным диабетом и/или гипертриглицеридемией.

Это открытое исследование фазы 3b для оценки эффективности, безопасности и фармакокинетических параметров метрелептина у пациентов в возрасте до 6 лет с генерализованной липодистрофией и связанным с ней сахарным диабетом и/или гипертриглицеридемией.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

1

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
    • Leuven
      • Leuven, Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven
  • Германия
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Германия, 20251
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Ulm
      • Ulm, Ulm, Германия, 89075
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Италия
    • Chieti
      • Chieti, Chieti, Италия, 66100
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Naples
      • Naples, Naples, Италия, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
    • Novara
      • Novara, Novara, Италия, 28100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
    • Parma
      • Parma, Parma, Италия, 43126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma
    • Pisa
      • Pisa, Pisa, Италия, 56124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
    • Rome
      • Rome, Rome, Италия, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Varese
      • Varese, Varese, Италия, 21100
        • Ospedale Filippo Del Ponte Varese - ASST Sette Laghi
  • Франция
      • Paris, Франция
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Universitaire Robert-Debre
    • Paris
      • Paris, Paris, Франция, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз генерализованной липодистрофии.
  • Лечение метролептином наивно

Критерий исключения:

  • Вес <9 кг при скрининге (посещение 1)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Метрелептин
Метрелептин [рекомбинантный метиониловый человеческий лептин; rmetHuLeptin] для ежедневного введения представляет собой стерильный белый твердый лиофилизированный торт.
Лекарство: Метрелептин
Метрелептин представляет собой рекомбинантный аналог человеческого лептина, который показан в качестве дополнения к диете в качестве заместительной терапии для лечения осложнений дефицита лептина.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение уровней ТГ в сыворотке натощак по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев для субъектов с уровнями ТГ натощак ≥2,3 ммоль/л (200 мг/дл) на исходном уровне.
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценить эффективность метрелептина у пациентов в возрасте до 6 лет с ГЛ и сопутствующим сахарным диабетом и/или гипертриглицеридемией.
12 месяцев
Абсолютное изменение гликированного гемоглобина (HbA1c) по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев для субъектов с HbA1c ≥6,5% на исходном уровне.
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценить эффективность метрелептина у пациентов в возрасте до 6 лет с ГЛ и сопутствующим сахарным диабетом и/или гипертриглицеридемией.
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля субъектов с исходным уровнем HbA1c ≥6,5%, достигших целевого фактического снижения как минимум на 0,5%, 1%, 1,5%, 2% абсолютного снижения HbA1c или HbA1c <6,5% или HbA1c <5,7% к 12-му месяцу.
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценить эффективность лечения метрелептином у пациентов с ГЛ.
12 месяцев
Доля субъектов с исходным уровнем HbA1c ≥5,7%, достигших целевого фактического снижения как минимум на 0,5%, 1%, 1,5%, 2% абсолютного снижения HbA1c или HbA1c <5,7% к 12-му месяцу.
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценить эффективность лечения метрелептином у пациентов с ГЛ.
12 месяцев
Доля субъектов с уровнем ТГ в сыворотке натощак ≥ 1,7 ммоль/л (150 мг/дл), достигших целевого фактического снижения по сравнению с исходным уровнем как минимум на 15%, 20%, 25%, 30%, 35%, 40% к 12-му месяцу.
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценить эффективность лечения метрелептином у пациентов с ГЛ.
12 месяцев
Доля субъектов с уровнем ТГ в сыворотке натощак ≥ 2,3 ммоль/л (200 мг/дл), достигших целевого фактического снижения по сравнению с исходным уровнем как минимум на 15%, 20%, 25%, 30%, 35%, 40% к 12-му месяцу.
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценить эффективность лечения метрелептином у пациентов с ГЛ.
12 месяцев
Изменение объема печени и объема печени по сравнению с исходным уровнем по данным УЗИ при каждом посещении после исходного уровня в течение 12 месяцев.
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценить эффективность лечения метрелептином у пациентов с ГЛ.
12 месяцев
Частота возникновения нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE), серьезных нежелательных явлений (SAE), нежелательных явлений, связанных с лечением (AE), нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI), и нежелательных явлений, приводящих к отмене исследуемого препарата.
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценка безопасности и переносимости метрелептина.
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amryt Pharma

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 мая 2025 г.

Первичное завершение (Действительный)

11 февраля 2026 г.

Завершение исследования (Действительный)

11 февраля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 июля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 июля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 июля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • APL-20
  • 2022-501781-22-00 (Ктис)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться