Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus metreleptiinin arvioimiseksi alle 6-vuotiailla lapsilla, joilla on yleistynyt lipodystrofia

tiistai 21. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Amryt Pharma

Avoin, vaiheen 3b tutkimus metreleptiinin tehokkuuden, turvallisuuden ja farmakokineettisten parametrien arvioimiseksi alle 6-vuotiailla potilailla, joilla on yleistynyt lipodystrofia ja siihen liittyvä diabetes mellitus ja/tai hypertriglyseridemia

Tämä on avoin, vaiheen 3b tutkimus, jossa arvioidaan metreleptiinin tehoa, turvallisuutta ja farmakokineettisiä parametreja alle 6-vuotiailla potilailla, joilla on yleistynyt lipodystrofia ja siihen liittyvä diabetes ja/tai hypertriglyseridemia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
    • Leuven
      • Leuven, Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Italia
    • Chieti
      • Chieti, Chieti, Italia, 66100
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Naples
      • Naples, Naples, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
    • Novara
      • Novara, Novara, Italia, 28100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
    • Parma
      • Parma, Parma, Italia, 43126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma
    • Pisa
      • Pisa, Pisa, Italia, 56124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
    • Rome
      • Rome, Rome, Italia, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Varese
      • Varese, Varese, Italia, 21100
        • Ospedale Filippo Del Ponte Varese - ASST Sette Laghi
  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Universitaire Robert-Debre
    • Paris
      • Paris, Paris, Ranska, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Saksa
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Saksa, 20251
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Ulm
      • Ulm, Ulm, Saksa, 89075
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu yleistynyt lipodystrofia
  • Metreleptiinihoitoa ei ole käytetty

Poissulkemiskriteerit:

  • Paino <9 kg seulonnassa (käynti 1)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Metreleptiini
Metreleptiini [rekombinantti-metionyyli ihmisen leptiini; rmetHuLeptin] päivittäiseen injektioon on steriili, valkoinen, kiinteä kylmäkuivattu kakku
Lääke: Metreleptiini
Metreleptiini on rekombinantti ihmisen leptiinianalogi, jota käytetään ruokavalion lisänä korvaushoitona leptiinin puutteen komplikaatioiden hoitoon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötasosta seerumin paasto-TG-tasoissa 12. kuukaudella potilailla, joiden paasto-TG-tasot olivat ≥2,3 mmol/L (200 mg/dl) lähtötilanteessa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioida metreleptiinin tehokkuutta alle 6-vuotiailla potilailla, joilla on GL ja siihen liittyvä diabetes ja/tai hypertriglyseridemia
12 kuukautta
Absoluuttinen muutos lähtötasosta glykoituneessa hemoglobiinissa (HbA1c) 12. kuukaudella potilailla, joiden HbA1c oli ≥ 6,5 % lähtötilanteessa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioida metreleptiinin tehokkuutta alle 6-vuotiailla potilailla, joilla on GL ja siihen liittyvä diabetes ja/tai hypertriglyseridemia
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden koehenkilöiden osuus, joiden lähtötilanteen HbA1c on ≥ 6,5 % ja saavutti todellisen tavoitteen, joka on vähintään 0,5 %, 1 %, 1,5 %, 2 % absoluuttinen HbA1c:n tai HbA1c:n lasku <6,5 % tai HbA1c < 5,7 % 12. kuukaudella
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioida metreleptiinihoidon tehokkuutta potilailla, joilla on GL
12 kuukautta
Niiden tutkimushenkilöiden osuus, joiden lähtötilanteen HbA1c on ≥ 5,7 % ja saavutti todellisen tavoitteen, joka on vähintään 0,5 %, 1 %, 1,5 %, 2 % absoluuttinen HbA1c- tai HbA1c < 5,7 % lasku 12. kuukaudella
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioida metreleptiinihoidon tehokkuutta potilailla, joilla on GL
12 kuukautta
Niiden koehenkilöiden osuus, joiden seerumin paasto-TG ≥ 1,7 mmol/L (150 mg/dl) saavutti tavoitetason todellisen laskun lähtötasosta vähintään 15 %, 20 %, 25 %, 30 %, 35 %, 40 % kuukauden 12 kohdalla.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioida metreleptiinihoidon tehokkuutta potilailla, joilla on GL
12 kuukautta
Niiden potilaiden osuus, joiden seerumin paasto-TG ≥ 2,3 mmol/L (200 mg/dL) saavutti tavoitetason todellisen laskun lähtötasosta vähintään 15 %, 20 %, 25 %, 30 %, 35 %, 40 % 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioida metreleptiinihoidon tehokkuutta potilailla, joilla on GL
12 kuukautta
Muutos lähtötasosta maksan tilavuudessa ja maksan kestoarvossa ultraäänellä arvioituna jokaisella perustilanteen jälkeisellä käynnillä 12. kuukauteen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioida metreleptiinihoidon tehokkuutta potilailla, joilla on GL
12 kuukautta
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE), vakavien haittatapahtumien (SAE), hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE), erityisen kiinnostavien haittavaikutusten (AESI) ja tutkimuslääkkeen käytön lopettamiseen johtaneiden haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioida metreleptiinin turvallisuutta ja siedettävyyttä
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amryt Pharma

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 23. toukokuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 11. helmikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 11. helmikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 16. heinäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 22. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • APL-20
  • 2022-501781-22-00 (Ctis)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa