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Estudio abierto para evaluar la metreleptina en niños menores de 6 años con lipodistrofia generalizada

21 de julio de 2026 actualizado por: Amryt Pharma

Estudio de fase 3b, abierto, para evaluar la eficacia, seguridad y parámetros farmacocinéticos de metreleptina en pacientes menores de 6 años con lipodistrofia generalizada y diabetes mellitus y/o hipertrigliceridemia asociada

Este es un estudio de fase 3b, abierto, para evaluar la eficacia, seguridad y parámetros farmacocinéticos de metreleptina en pacientes menores de 6 años con lipodistrofia generalizada y diabetes mellitus y/o hipertrigliceridemia asociada.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

1

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Alemania, 20251
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Ulm
      • Ulm, Ulm, Alemania, 89075
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Bélgica
    • Leuven
      • Leuven, Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Universitaire Robert-Debre
    • Paris
      • Paris, Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Italia
    • Chieti
      • Chieti, Chieti, Italia, 66100
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Naples
      • Naples, Naples, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
    • Novara
      • Novara, Novara, Italia, 28100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
    • Parma
      • Parma, Parma, Italia, 43126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma
    • Pisa
      • Pisa, Pisa, Italia, 56124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
    • Rome
      • Rome, Rome, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Varese
      • Varese, Varese, Italia, 21100
        • Ospedale Filippo Del Ponte Varese - ASST Sette Laghi

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de Lipodistrofia Generalizada
  • Sin tratamiento previo con metreleptina

Criterio de exclusión:

  • Peso <9 kg en el cribado (Visita 1)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Metreleptina
Metreleptina [leptina humana metionil recombinante; rmetHuLeptin] para inyección diaria es una torta liofilizada sólida, blanca y estéril.
Droga: Metreleptina
La metreleptina es un análogo de la leptina humana recombinante que está indicado como complemento de la dieta como terapia de reemplazo para tratar las complicaciones de la deficiencia de leptina.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en los niveles séricos de TG en ayunas en el mes 12 para sujetos con niveles de TG en ayunas ≥2,3 mmol/L (200 mg/dL) al inicio
Periodo de tiempo: 12 meses
Evaluar la efectividad de la metreleptina en pacientes menores de 6 años con GL y diabetes mellitus y/o hipertrigliceridemia asociada.
12 meses
Cambio absoluto desde el inicio en la hemoglobina glucosilada (HbA1c) en el mes 12 para sujetos con HbA1c ≥6,5% al ​​inicio
Periodo de tiempo: 12 meses
Evaluar la efectividad de la metreleptina en pacientes menores de 6 años con GL y diabetes mellitus y/o hipertrigliceridemia asociada.
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de sujetos con HbA1c inicial ≥6,5% que lograron reducciones reales objetivo de al menos 0,5%, 1%, 1,5%, 2% de disminución absoluta en HbA1c o HbA1c <6,5% o HbA1c <5,7% en el mes 12
Periodo de tiempo: 12 meses
Evaluar la eficacia del tratamiento con metreleptina en pacientes con GL
12 meses
Proporción de sujetos con HbA1c inicial ≥5,7% que lograron reducciones reales objetivo de al menos 0,5%, 1%, 1,5%, 2% de disminución absoluta en HbA1c o HbA1c <5,7% en el mes 12
Periodo de tiempo: 12 meses
Evaluar la eficacia del tratamiento con metreleptina en pacientes con GL
12 meses
Proporción de sujetos con TG séricos en ayunas ≥ 1,7 mmol/L (150 mg/dL) que lograron reducciones reales objetivo desde el inicio de al menos 15%, 20%, 25%, 30%, 35%, 40% en el mes 12
Periodo de tiempo: 12 meses
Evaluar la eficacia del tratamiento con metreleptina en pacientes con GL
12 meses
Proporción de sujetos con TG séricos en ayunas ≥ 2,3 mmol/L (200 mg/dL) que lograron reducciones reales objetivo desde el inicio de al menos 15 %, 20 %, 25 %, 30 %, 35 %, 40 % en el mes 12
Periodo de tiempo: 12 meses
Evaluar la eficacia del tratamiento con metreleptina en pacientes con GL
12 meses
Cambio desde el inicio en el volumen y extensión del hígado según lo evaluado mediante ecografía en cada visita posterior al inicio hasta el mes 12
Periodo de tiempo: 12 meses
Evaluar la eficacia del tratamiento con metreleptina en pacientes con GL
12 meses
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), eventos adversos graves (AAG), eventos adversos relacionados con el tratamiento (EA), EA de especial interés (AESI) y EA que llevaron a la interrupción del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: 12 meses
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de la metreleptina.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Amryt Pharma

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de mayo de 2025

Finalización primaria (Actual)

11 de febrero de 2026

Finalización del estudio (Actual)

11 de febrero de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de julio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de julio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

16 de julio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • APL-20
  • 2022-501781-22-00 (Ctis)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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