Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen studie for å evaluere Metreleptin hos barn under 6 år med generalisert lipodystrofi

21. juli 2026 oppdatert av: Amryt Pharma

Åpen, fase 3b-studie for å evaluere effektivitet, sikkerhet og farmakokinetiske parametere for Metreleptin hos pasienter under 6 år med generalisert lipodystrofi og assosiert diabetes mellitus og/eller hypertriglyseridemi

Dette er en åpen fase 3b-studie for å evaluere effektivitet, sikkerhet og farmakokinetiske parametere til metreleptin hos pasienter under 6 år med generalisert lipodystrofi og assosiert diabetes mellitus og/eller hypertriglyseridemi

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
    • Leuven
      • Leuven, Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Universitaire Robert-Debre
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankrike, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Italia
    • Chieti
      • Chieti, Chieti, Italia, 66100
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Naples
      • Naples, Naples, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
    • Novara
      • Novara, Novara, Italia, 28100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
    • Parma
      • Parma, Parma, Italia, 43126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma
    • Pisa
      • Pisa, Pisa, Italia, 56124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
    • Rome
      • Rome, Rome, Italia, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Varese
      • Varese, Varese, Italia, 21100
        • Ospedale Filippo Del Ponte Varese - ASST Sette Laghi
  • Tyskland
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Tyskland, 20251
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Ulm
      • Ulm, Ulm, Tyskland, 89075
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av generalisert lipodystrofi
  • Metreleptin behandling naiv

Ekskluderingskriterier:

  • Vekt <9 kg ved screening (besøk 1)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Metreleptin
Metreleptin [rekombinant-metionyl humant leptin; rmetHuLeptin] for daglig injeksjon er en steril, hvit, solid lyofilisert kake
Legemiddel: Metreleptin
Metreleptin er en rekombinant human leptinanalog som er indisert som et tillegg til diett som erstatningsterapi for å behandle komplikasjoner av leptinmangel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i fastende serum-TG-nivåer ved måned 12 for forsøkspersoner med fastende TG-nivåer ≥2,3 mmol/L (200 mg/dL) ved baseline
Tidsramme: 12 måneder
For å evaluere effektiviteten av metreleptin hos pasienter under 6 år med GL og assosiert diabetes mellitus og/eller hypertriglyseridemi
12 måneder
Absolutt endring fra baseline i glykert hemoglobin (HbA1c) ved måned 12 for forsøkspersoner med HbA1c ≥6,5 % ved baseline
Tidsramme: 12 måneder
For å evaluere effektiviteten av metreleptin hos pasienter under 6 år med GL og assosiert diabetes mellitus og/eller hypertriglyseridemi
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel forsøkspersoner av de med baseline HbA1c ≥6,5 % som oppnår faktiske målreduksjoner på minst 0,5 %, 1 %, 1,5 %, 2 % absolutt reduksjon i HbA1c eller HbA1c <6,5 % eller HbA1c <5,7 % ved måned 12
Tidsramme: 12 måneder
For å evaluere effekten av metreleptinbehandling hos pasienter med GL
12 måneder
Andel forsøkspersoner av de med baseline HbA1c ≥5,7 % som oppnår faktiske målreduksjoner på minst 0,5 %, 1 %, 1,5 %, 2 % absolutt reduksjon i HbA1c eller HbA1c <5,7 % ved 12. måned
Tidsramme: 12 måneder
For å evaluere effekten av metreleptinbehandling hos pasienter med GL
12 måneder
Andel av personer med fastende serum-TG ≥ 1,7 mmol/L (150 mg/dL) som oppnår faktiske målreduksjoner fra baseline på minst 15 %, 20 %, 25 %, 30 %, 35 %, 40 % ved måned 12
Tidsramme: 12 måneder
For å evaluere effekten av metreleptinbehandling hos pasienter med GL
12 måneder
Andel av personer med fastende serum-TG ≥ 2,3 mmol/L (200 mg/dL) som oppnår faktiske målreduksjoner fra baseline på minst 15 %, 20 %, 25 %, 30 %, 35 %, 40 % ved måned 12
Tidsramme: 12 måneder
For å evaluere effekten av metreleptinbehandling hos pasienter med GL
12 måneder
Endring fra baseline i levervolum og leverspenn, vurdert ved ultralyd ved hvert post-baseline besøk til og med måned 12
Tidsramme: 12 måneder
For å evaluere effekten av metreleptinbehandling hos pasienter med GL
12 måneder
Forekomst av uønskede hendelser ved behandling (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE), behandlingsrelaterte bivirkninger (AE), AE av spesiell interesse (AESI) og AE som fører til seponering av studiemedikamenter
Tidsramme: 12 måneder
For å vurdere sikkerhet og toleranse for metreleptin
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amryt Pharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. mai 2025

Primær fullføring (Faktiske)

11. februar 2026

Studiet fullført (Faktiske)

11. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. juli 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. juli 2024

Først lagt ut (Faktiske)

16. juli 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • APL-20
  • 2022-501781-22-00 (Ctis)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere