전신 지방이영양증이 있는 6세 미만 어린이의 메트레렙틴을 평가하기 위한 공개 라벨 연구
2026년 1월 16일 업데이트: Amryt Pharma
전신 지방이영양증 및 관련 당뇨병 및/또는 고중성지방혈증이 있는 6세 미만 환자에서 메트렐렙틴의 효과, 안전성 및 약동학 매개변수를 평가하기 위한 공개 라벨 제3b상 연구
이는 전신 지방이영양증 및 관련 당뇨병 및/또는 고중성지방혈증이 있는 6세 미만 환자를 대상으로 메트렐렙틴의 효과, 안전성 및 약동학적 매개변수를 평가하기 위한 공개 라벨 제3b상 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
15
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Janet Boylan
- 전화번호: +3905212791
- 이메일: clinicaltrials_info@chiesi.com
연구 장소
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Hamburg, 독일, 20251
- 아직 모집하지 않음
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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연락하다:
- Konstantinos Tsiakas
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Ulm, 독일, 89075
- 모병
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
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연락하다:
- Martin Wabitsch
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Leuven, 벨기에, 3000
- 모병
- UZ Leuven
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연락하다:
- Kristina Casteels
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Chieti, 이탈리아, 66100
- 모병
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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연락하다:
- Stefano Tumini
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Naples, 이탈리아, 80131
- 모병
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
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연락하다:
- Enza Mozzillo
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Novara, 이탈리아, 28100
- 모병
- Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carita di Novara
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연락하다:
- Flavia Prodam
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Parma, 이탈리아, 43126
- 모병
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma
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연락하다:
- Maria Street
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Pisa, 이탈리아, 56124
- 모병
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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연락하다:
- Giovanni Ceccarini
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Rome, 이탈리아, 00165
- 모병
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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연락하다:
- Marco Cappa
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Varese, 이탈리아, 21100
- 모병
- Ospedale Filippo Del Ponte Varese - ASST Sette Laghi
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연락하다:
- Gianluca Musolino
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Paris, 프랑스, 75015
- 모병
- Hopital Necker - Enfants Malades
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연락하다:
- Jacques BELTRAND
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Paris, 프랑스
- 모병
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Universitaire Robert-Debre
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연락하다:
- Elise Bismuth
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 전신 지방이영양증 진단 확인
- 메트레렙틴 치료 순진함
제외 기준:
- 스크리닝 시 체중 <9kg(방문 1)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 메트레렙틴
Metreeptin [재조합-메티오닐 인간 렙틴; rmetHuLeptin] 일일 주사용은 멸균된 흰색 고체 동결건조 케이크입니다.
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메트렐렙틴은 재조합 인간 렙틴 유사체로서 렙틴 결핍의 합병증을 치료하기 위한 대체 요법으로 식이 요법의 보조제로 사용됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준시 공복 TG 수준이 2.3mmol/L(200mg/dL) 이상인 대상체에 대한 12개월차 공복 혈청 TG 수준의 기준선 대비 변화율(%)
기간: 12 개월
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6세 미만의 GL 및 관련 당뇨병 및/또는 고중성지방혈증 환자에 대한 메트레렙틴의 효과를 평가합니다.
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12 개월
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베이스라인에서 HbA1c ≥6.5%인 피험자의 경우 12개월차 당화혈색소(HbA1c)의 베이스라인 대비 절대 변화
기간: 12 개월
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6세 미만의 GL 및 관련 당뇨병 및/또는 고중성지방혈증 환자에 대한 메트레렙틴의 효과를 평가합니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 HbA1c가 6.5% 이상인 피험자의 비율은 12개월차에 HbA1c의 절대 감소가 0.5%, 1%, 1.5%, 2% 이상이거나 HbA1c가 6.5% 미만이거나 HbA1c가 5.7% 미만인 목표 실제 감소를 달성했습니다.
기간: 12 개월
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GL 환자에 대한 메트레렙틴 치료의 효능을 평가하기 위해
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12 개월
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기준선 HbA1c가 ≥5.7%인 피험자의 비율은 12개월차에 HbA1c의 절대 감소를 최소 0.5%, 1%, 1.5%, 2%로 목표 실제 감소를 달성하거나 HbA1c <5.7%를 달성했습니다.
기간: 12 개월
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GL 환자에 대한 메트레렙틴 치료의 효능을 평가하기 위해
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12 개월
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공복 혈청 TG ≥ 1.7mmol/L(150mg/dL)인 피험자의 비율, 12개월차에 기준선 대비 최소 15%, 20%, 25%, 30%, 35%, 40%의 목표 실제 감소를 달성했습니다.
기간: 12 개월
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GL 환자에 대한 메트레렙틴 치료의 효능을 평가하기 위해
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12 개월
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공복 혈청 TG ≥ 2.3mmol/L(200mg/dL)인 피험자의 비율, 12개월차에 기준선 대비 최소 15%, 20%, 25%, 30%, 35%, 40%의 목표 실제 감소를 달성한 피험자 비율
기간: 12 개월
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GL 환자에 대한 메트레렙틴 치료의 효능을 평가하기 위해
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12 개월
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12개월까지 기준일 이후 각 방문 시 초음파로 평가한 간 용적 및 간 범위의 기준선 대비 변화
기간: 12 개월
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GL 환자에 대한 메트레렙틴 치료의 효능을 평가하기 위해
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12 개월
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치료 긴급 이상사례(TEAE), 심각한 이상사례(SAE), 치료 관련 이상사례(AE), 특별 관심 대상 AE(AESI) 및 연구 약물 중단으로 이어지는 AE의 발생률
기간: 12 개월
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메트레렙틴의 안전성과 내약성을 평가하기 위해
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 5월 23일
기본 완료 (추정된)
2026년 9월 30일
연구 완료 (추정된)
2026년 9월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 7월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 7월 9일
처음 게시됨 (실제)
2024년 7월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 16일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- APL-20
- 2022-501781-22-00 (씨티스)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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메트레렙틴에 대한 임상 시험
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National Institute of Diabetes and Digestive and...모집하지 않고 적극적으로
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National Institute of Diabetes and Digestive and...모집하지 않고 적극적으로
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.모집하지 않고 적극적으로부분 지방이영양증미국, 벨기에, 네덜란드, 캐나다, 이스라엘, 브라질, 칠레, 폴란드, 스페인