Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Öppen studie för att utvärdera Metreleptin hos barn under 6 år med generaliserad lipodystrofi

21 juli 2026 uppdaterad av: Amryt Pharma

Open-label, fas 3b-studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet och farmakokinetiska parametrar för Metreleptin hos patienter under 6 år med generaliserad lipodystrofi och associerad diabetes mellitus och/eller hypertriglyceridemi

Detta är en öppen fas 3b-studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet och farmakokinetiska parametrar för metreleptin hos patienter under 6 år med generaliserad lipodystrofi och associerad diabetes mellitus och/eller hypertriglyceridemi

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

1

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
    • Leuven
      • Leuven, Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Universitaire Robert-Debre
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankrike, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Italien
    • Chieti
      • Chieti, Chieti, Italien, 66100
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Naples
      • Naples, Naples, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
    • Novara
      • Novara, Novara, Italien, 28100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
    • Parma
      • Parma, Parma, Italien, 43126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma
    • Pisa
      • Pisa, Pisa, Italien, 56124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
    • Rome
      • Rome, Rome, Italien, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Varese
      • Varese, Varese, Italien, 21100
        • Ospedale Filippo Del Ponte Varese - ASST Sette Laghi
  • Tyskland
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Tyskland, 20251
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Ulm
      • Ulm, Ulm, Tyskland, 89075
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av generaliserad lipodystrofi
  • Metreleptinbehandling naiv

Exklusions kriterier:

  • Vikt <9 kg vid screening (besök 1)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Metreleptin
Metreleptin [rekombinant-metionyl humant leptin; rmetHuLeptin] för daglig injektion är en steril, vit, solid frystorkad kaka
Läkemedel: Metreleptin
Metreleptin är en rekombinant human leptinanalog som är indicerad som ett komplement till kosten som ersättningsterapi för att behandla komplikationerna av leptinbrist

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i fastande serum-TG-nivåer vid månad 12 för försökspersoner med fastande TG-nivåer ≥2,3 mmol/L (200 mg/dL) vid baslinjen
Tidsram: 12 månader
För att utvärdera effektiviteten av metreleptin hos patienter under 6 år med GL och associerad diabetes mellitus och/eller hypertriglyceridemi
12 månader
Absolut förändring från baslinjen i glykerat hemoglobin (HbA1c) vid månad 12 för försökspersoner med HbA1c ≥6,5 % vid baslinjen
Tidsram: 12 månader
För att utvärdera effektiviteten av metreleptin hos patienter under 6 år med GL och associerad diabetes mellitus och/eller hypertriglyceridemi
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel försökspersoner av dem med Baseline HbA1c ≥6,5 % som uppnår målet faktiska minskningar på minst 0,5 %, 1 %, 1,5 %, 2 % absolut minskning av HbA1c eller HbA1c <6,5 % eller HbA1c <5,7 % vid månad 12
Tidsram: 12 månader
Att utvärdera effekten av metreleptinbehandling hos patienter med GL
12 månader
Andel försökspersoner av dem med Baseline HbA1c ≥5,7 % som uppnår målet faktiska minskningar på minst 0,5 %, 1 %, 1,5 %, 2 % absolut minskning av HbA1c eller HbA1c <5,7 % vid månad 12
Tidsram: 12 månader
Att utvärdera effekten av metreleptinbehandling hos patienter med GL
12 månader
Andelen försökspersoner av personer med fastande serum-TG ≥ 1,7 mmol/L (150 mg/dL) som uppnår faktiska mål från baslinjen på minst 15 %, 20 %, 25 %, 30 %, 35 %, 40 % vid månad 12
Tidsram: 12 månader
Att utvärdera effekten av metreleptinbehandling hos patienter med GL
12 månader
Andelen försökspersoner av dem med fastande serum TG ≥ 2,3 mmol/L (200 mg/dL) som uppnår faktiska mål från baslinjen på minst 15 %, 20 %, 25 %, 30 %, 35 %, 40 % vid månad 12
Tidsram: 12 månader
Att utvärdera effekten av metreleptinbehandling hos patienter med GL
12 månader
Förändring från baslinjen i levervolym och leverspann, bedömd med ultraljud vid varje besök efter baslinjen till och med månad 12
Tidsram: 12 månader
Att utvärdera effekten av metreleptinbehandling hos patienter med GL
12 månader
Förekomst av, behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE), allvarliga biverkningar (SAE), behandlingsrelaterade biverkningar (AE), biverkningar av särskilt intresse (AESI) och AE som leder till utsättning av läkemedel
Tidsram: 12 månader
För att bedöma säkerhet och tolerabilitet för metreleptin
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amryt Pharma

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 maj 2025

Primärt slutförande (Faktisk)

11 februari 2026

Avslutad studie (Faktisk)

11 februari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 juli 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 juli 2024

Första postat (Faktisk)

16 juli 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • APL-20
  • 2022-501781-22-00 (Ctis)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera