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Estudo aberto para avaliar metreleptina em crianças menores de 6 anos com lipodistrofia generalizada

21 de julho de 2026 atualizado por: Amryt Pharma

Estudo aberto de fase 3b para avaliar a eficácia, segurança e parâmetros farmacocinéticos da metreleptina em pacientes menores de 6 anos de idade com lipodistrofia generalizada e diabetes mellitus associado e/ou hipertrigliceridemia

Este é um estudo aberto de Fase 3b para avaliar a eficácia, segurança e parâmetros farmacocinéticos da metreleptina em pacientes menores de 6 anos de idade com lipodistrofia generalizada e diabetes mellitus e/ou hipertrigliceridemia associada.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

1

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Alemanha, 20251
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Ulm
      • Ulm, Ulm, Alemanha, 89075
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Bélgica
    • Leuven
      • Leuven, Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • França
      • Paris, França
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Universitaire Robert-Debre
    • Paris
      • Paris, Paris, França, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Itália
    • Chieti
      • Chieti, Chieti, Itália, 66100
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Naples
      • Naples, Naples, Itália, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
    • Novara
      • Novara, Novara, Itália, 28100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
    • Parma
      • Parma, Parma, Itália, 43126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma
    • Pisa
      • Pisa, Pisa, Itália, 56124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
    • Rome
      • Rome, Rome, Itália, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Varese
      • Varese, Varese, Itália, 21100
        • Ospedale Filippo Del Ponte Varese - ASST Sette Laghi

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de Lipodistrofia Generalizada
  • Tratamento com metreleptina ingênuo

Critério de exclusão:

  • Peso <9 kg na Triagem (Visita 1)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Metreleptina
Metreleptina [Leptina humana metionil recombinante; rmetHuLeptin] para injeção diária é um bolo liofilizado sólido, branco e estéril
Medicamento: Metreleptina
A metreleptina é um análogo da leptina humana recombinante indicado como adjuvante da dieta como terapia de reposição para tratar as complicações da deficiência de leptina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base nos níveis séricos de TG em jejum no mês 12 para indivíduos com níveis de TG em jejum ≥2,3 mmol/L (200 mg/dL) na linha de base
Prazo: 12 meses
Avaliar a eficácia da metreleptina em pacientes menores de 6 anos de idade com GL e diabetes mellitus e/ou hipertrigliceridemia associada
12 meses
Alteração absoluta da linha de base na hemoglobina glicada (HbA1c) no mês 12 para indivíduos com HbA1c ≥6,5% na linha de base
Prazo: 12 meses
Avaliar a eficácia da metreleptina em pacientes menores de 6 anos de idade com GL e diabetes mellitus e/ou hipertrigliceridemia associada
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de indivíduos com HbA1c basal ≥6,5% atingindo reduções reais alvo de pelo menos 0,5%, 1%, 1,5%, 2% de redução absoluta em HbA1c ou HbA1c <6,5% ou HbA1c <5,7% no Mês 12
Prazo: 12 meses
Avaliar a eficácia do tratamento com metreleptina em pacientes com GL
12 meses
Proporção de indivíduos com HbA1c basal ≥5,7% atingindo reduções reais alvo de pelo menos 0,5%, 1%, 1,5%, 2% de redução absoluta em HbA1c ou HbA1c <5,7% no Mês 12
Prazo: 12 meses
Avaliar a eficácia do tratamento com metreleptina em pacientes com GL
12 meses
Proporção de indivíduos com TG sérico em jejum ≥ 1,7 mmol/L (150 mg/dL) atingindo reduções reais alvo desde o valor basal de pelo menos 15%, 20%, 25%, 30%, 35%, 40% no Mês 12
Prazo: 12 meses
Avaliar a eficácia do tratamento com metreleptina em pacientes com GL
12 meses
Proporção de indivíduos com TG sérico em jejum ≥ 2,3 mmol/L (200 mg/dL) atingindo reduções reais alvo desde o início de pelo menos 15%, 20%, 25%, 30%, 35%, 40% no Mês 12
Prazo: 12 meses
Avaliar a eficácia do tratamento com metreleptina em pacientes com GL
12 meses
Alteração da linha de base no volume e extensão do fígado, conforme avaliado por ultrassom em cada visita pós-linha de base até o mês 12
Prazo: 12 meses
Avaliar a eficácia do tratamento com metreleptina em pacientes com GL
12 meses
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves (SAEs), eventos adversos relacionados ao tratamento (AEs), EAs de interesse especial (AESIs) e EAs que levam à descontinuação do medicamento em estudo
Prazo: 12 meses
Para avaliar a segurança e tolerabilidade da metreleptina
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Amryt Pharma

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de maio de 2025

Conclusão Primária (Real)

11 de fevereiro de 2026

Conclusão do estudo (Real)

11 de fevereiro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de julho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de julho de 2024

Primeira postagem (Real)

16 de julho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • APL-20
  • 2022-501781-22-00 (Ctis)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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