Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio in aperto per valutare la metileptina nei bambini di età inferiore a 6 anni affetti da lipodistrofia generalizzata

16 gennaio 2026 aggiornato da: Amryt Pharma

Studio di Fase 3b in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza e i parametri farmacocinetici della metileptina in pazienti di età inferiore a 6 anni con lipodistrofia generalizzata e diabete mellito associato e/o ipertrigliceridemia

Si tratta di uno studio di Fase 3b in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza e i parametri farmacocinetici della meterleptina in pazienti di età inferiore a 6 anni con lipodistrofia generalizzata e diabete mellito associato e/o ipertrigliceridemia

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Reclutamento
        • UZ Leuven
        • Contatto:
          • Kristina Casteels
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
        • Contatto:
          • Jacques BELTRAND
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Universitaire Robert-Debre
        • Contatto:
          • Elise Bismuth
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20251
        • Non ancora reclutamento
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf
        • Contatto:
          • Konstantinos Tsiakas
      • Ulm, Germania, 89075
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
        • Contatto:
          • Martin Wabitsch
  • Italia
      • Chieti, Italia, 66100
        • Reclutamento
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Contatto:
          • Stefano Tumini
      • Naples, Italia, 80131
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
        • Contatto:
          • Enza Mozzillo
      • Novara, Italia, 28100
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carita di Novara
        • Contatto:
          • Flavia Prodam
      • Parma, Italia, 43126
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Di Parma
        • Contatto:
          • Maria Street
      • Pisa, Italia, 56124
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
        • Contatto:
          • Giovanni Ceccarini
      • Rome, Italia, 00165
        • Reclutamento
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Contatto:
          • Marco Cappa
      • Varese, Italia, 21100
        • Reclutamento
        • Ospedale Filippo Del Ponte Varese - ASST Sette Laghi
        • Contatto:
          • Gianluca Musolino

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di lipodistrofia generalizzata
  • Naive al trattamento con metileptina

Criteri di esclusione:

  • Peso <9 kg allo screening (visita 1)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Metreleptina
Metreleptina [metionil leptina umana ricombinante; rmetHuLeptin] per iniezione giornaliera è una massa liofilizzata sterile, bianca e solida
Droga: Metreleptina
Metreleptin è un analogo ricombinante della leptina umana indicato in aggiunta alla dieta come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze della carenza di leptina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale dei livelli sierici di TG a digiuno al mese 12 per i soggetti con livelli di TG a digiuno ≥ 2,3 mmol/L (200 mg/dL) al basale
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare l'efficacia di meterleptina in pazienti di età inferiore a 6 anni con GL e diabete mellito associato e/o ipertrigliceridemia
12 mesi
Variazione assoluta rispetto al basale dell'emoglobina glicata (HbA1c) al mese 12 per i soggetti con HbA1c ≥ 6,5% al ​​basale
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare l'efficacia di meterleptina in pazienti di età inferiore a 6 anni con GL e diabete mellito associato e/o ipertrigliceridemia
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti con HbA1c al basale ≥ 6,5% che hanno raggiunto riduzioni effettive target di almeno 0,5%, 1%, 1,5%, riduzione assoluta di HbA1c del 2% o HbA1c <6,5% o HbA1c <5,7% al mese 12
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare l'efficacia del trattamento con meterleptina nei pazienti con GL
12 mesi
Proporzione di soggetti con HbA1c al basale ≥ 5,7% che hanno raggiunto riduzioni effettive target di almeno 0,5%, 1%, 1,5%, 2% di diminuzione assoluta di HbA1c o HbA1c <5,7% al mese 12
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare l'efficacia del trattamento con meterleptina nei pazienti con GL
12 mesi
Proporzione di soggetti tra quelli con TG sierici a digiuno ≥ 1,7 mmol/L (150 mg/dL) che hanno raggiunto diminuzioni effettive target rispetto al basale di almeno 15%, 20%, 25%, 30%, 35%, 40% al Mese 12
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare l'efficacia del trattamento con meterleptina nei pazienti con GL
12 mesi
Proporzione di soggetti tra quelli con TG sierici a digiuno ≥ 2,3 mmol/L (200 mg/dL) che hanno raggiunto diminuzioni effettive target rispetto al basale di almeno 15%, 20%, 25%, 30%, 35%, 40% al Mese 12
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare l'efficacia del trattamento con meterleptina nei pazienti con GL
12 mesi
Variazione rispetto al basale del volume epatico e della dimensione epatica valutata mediante ecografia ad ogni visita post-basale fino al mese 12
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare l'efficacia del trattamento con meterleptina nei pazienti con GL
12 mesi
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi correlati al trattamento (AE), EA di particolare interesse (AESI) e EA che hanno portato alla sospensione del farmaco in studio
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare la sicurezza e la tollerabilità della meterleptina
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amryt Pharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 maggio 2025

Completamento primario (Stimato)

30 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

16 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APL-20
  • 2022-501781-22-00 (Ctis)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Lipodistrofia generalizzata

Prove cliniche su Metreleptina

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Armenia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi