Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt vizsgálat a metreleptin értékelésére 6 év alatti, generalizált lipodystrophiában szenvedő gyermekeknél

2026. július 21. frissítette: Amryt Pharma

Nyílt, 3b. fázisú vizsgálat a metreleptin hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikai paramétereinek értékelésére 6 év alatti, generalizált lipodystrophiában és társuló cukorbetegségben és/vagy hipertrigliceridémiában szenvedő betegeknél

Ez egy nyílt elrendezésű, 3b fázisú vizsgálat a metreleptin hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikai paramétereinek értékelésére 6 év alatti, generalizált lipodystrophiában és kapcsolódó diabetes mellitusban és/vagy hypertriglyceridaemiában szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
    • Leuven
      • Leuven, Leuven, Belgium, 3000
        • UZ Leuven
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Universitaire Robert-Debre
    • Paris
      • Paris, Paris, Franciaország, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Németország
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Németország, 20251
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Ulm
      • Ulm, Ulm, Németország, 89075
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Olaszország
    • Chieti
      • Chieti, Chieti, Olaszország, 66100
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Naples
      • Naples, Naples, Olaszország, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
    • Novara
      • Novara, Novara, Olaszország, 28100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
    • Parma
      • Parma, Parma, Olaszország, 43126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma
    • Pisa
      • Pisa, Pisa, Olaszország, 56124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
    • Rome
      • Rome, Rome, Olaszország, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Varese
      • Varese, Varese, Olaszország, 21100
        • Ospedale Filippo Del Ponte Varese - ASST Sette Laghi

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A generalizált lipodystrophia megerősített diagnózisa
  • Metreleptin kezelés naiv

Kizárási kritériumok:

  • Súly <9 kg a szűréskor (1. látogatás)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Metreleptin
Metreleptin [Rekombináns metionil humán leptin; Az rmetHuLeptin] napi injekcióhoz egy steril, fehér, szilárd, liofilizált sütemény
Drog: Metreleptin
A metreleptin egy rekombináns humán leptin analóg, amely étrend kiegészítéseként javasolt helyettesítő terápiaként a leptinhiány szövődményeinek kezelésére.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest az éhgyomri szérum TG-szintjében a 12. hónapban azoknál az alanyoknál, akiknél az éhgyomri TG-szint ≥2,3 mmol/l (200 mg/dL) a kiinduláskor
Időkeret: 12 hónap
A metreleptin hatékonyságának értékelése 6 évesnél fiatalabb, GL-ben és kapcsolódó diabetes mellitusban és/vagy hipertrigliceridémiában szenvedő betegeknél
12 hónap
A glikált hemoglobin (HbA1c) abszolút változása a kiindulási értékhez képest a 12. hónapban azoknál az alanyoknál, akiknél a HbA1c ≥6,5% a kiinduláskor
Időkeret: 12 hónap
A metreleptin hatékonyságának értékelése 6 évesnél fiatalabb, GL-ben és kapcsolódó diabetes mellitusban és/vagy hipertrigliceridémiában szenvedő betegeknél
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon alanyok aránya, akiknél a kiindulási HbA1c ≥ 6,5%, és a 12. hónapban a HbA1c vagy HbA1c legalább 0,5%-os, 1%-os, 1,5%-os, 2%-os abszolút csökkenése elérte a célt.
Időkeret: 12 hónap
A metreleptin kezelés hatékonyságának értékelése GL-ben szenvedő betegeknél
12 hónap
Azon alanyok aránya, akiknél a kiindulási HbA1c ≥ 5,7% és a 12. hónapban elérte a legalább 0,5%, 1%, 1,5%, 2%-os abszolút HbA1c vagy HbA1c <5,7% csökkenést
Időkeret: 12 hónap
A metreleptin kezelés hatékonyságának értékelése GL-ben szenvedő betegeknél
12 hónap
Azon alanyok aránya, akiknél az éhgyomri szérum TG ≥ 1,7 mmol/l (150 mg/dL) és a 12. hónapban a kiindulási értékhez képest legalább 15%, 20%, 25%, 30%, 35%, 40%-kal csökkent a cél.
Időkeret: 12 hónap
A metreleptin kezelés hatékonyságának értékelése GL-ben szenvedő betegeknél
12 hónap
Azon alanyok aránya, akiknél az éhgyomri szérum TG ≥ 2,3 mmol/l (200 mg/dL) elérte a tényleges tényleges csökkenést a kiindulási értékhez képest legalább 15%, 20%, 25%, 30%, 35%, 40% a 12. hónapban
Időkeret: 12 hónap
A metreleptin kezelés hatékonyságának értékelése GL-ben szenvedő betegeknél
12 hónap
A májtérfogat és a máj kiterjedésének változása a kiindulási értékhez képest, ultrahanggal értékelve minden egyes kiindulási vizsgálat után a 12. hónapig
Időkeret: 12 hónap
A metreleptin kezelés hatékonyságának értékelése GL-ben szenvedő betegeknél
12 hónap
A kezelésből adódó nemkívánatos események (TEAE), súlyos nemkívánatos események (SAE), kezeléssel összefüggő nemkívánatos események (AE), különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AES) és a vizsgálati gyógyszer abbahagyásához vezető mellékhatások előfordulása
Időkeret: 12 hónap
A metreleptin biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amryt Pharma

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. május 23.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2026. február 11.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2026. február 11.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. július 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. július 9.

Első közzététel (Tényleges)

2024. július 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. július 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. július 21.

Utolsó ellenőrzés

2026. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • APL-20
  • 2022-501781-22-00 (Ctis)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel