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Étude ouverte pour évaluer la métréleptine chez les enfants de moins de 6 ans atteints de lipodystrophie généralisée

21 juillet 2026 mis à jour par: Amryt Pharma

Étude ouverte de phase 3b visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et les paramètres pharmacocinétiques de la métréleptine chez les patients de moins de 6 ans atteints de lipodystrophie généralisée et de diabète sucré et/ou d'hypertriglycéridémie associés

Il s'agit d'une étude ouverte de phase 3b visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et les paramètres pharmacocinétiques de la métréleptine chez les patients de moins de 6 ans atteints de lipodystrophie généralisée et de diabète sucré et/ou d'hypertriglycéridémie associés.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

1

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Allemagne, 20251
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Ulm
      • Ulm, Ulm, Allemagne, 89075
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Belgique
    • Leuven
      • Leuven, Leuven, Belgique, 3000
        • UZ Leuven
  • France
      • Paris, France
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Universitaire Robert-Debre
    • Paris
      • Paris, Paris, France, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Italie
    • Chieti
      • Chieti, Chieti, Italie, 66100
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Naples
      • Naples, Naples, Italie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
    • Novara
      • Novara, Novara, Italie, 28100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
    • Parma
      • Parma, Parma, Italie, 43126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma
    • Pisa
      • Pisa, Pisa, Italie, 56124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
    • Rome
      • Rome, Rome, Italie, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Varese
      • Varese, Varese, Italie, 21100
        • Ospedale Filippo Del Ponte Varese - ASST Sette Laghi

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé de lipodystrophie généralisée
  • Naïf de traitement à la métréleptine

Critère d'exclusion:

  • Poids <9 kg lors du dépistage (visite 1)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Métréleptine
Métréleptine [Leptine humaine méthionyl recombinante ; rmetHuLeptin] pour injection quotidienne est un gâteau lyophilisé solide, blanc et stérile.
Médicament: Métréleptine
La métréleptine est un analogue de la leptine humaine recombinante qui est indiqué en complément du régime alimentaire comme traitement de substitution pour traiter les complications d'un déficit en leptine.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale des taux sériques de TG à jeun au mois 12 pour les sujets présentant des taux de TG à jeun ≥ 2,3 mmol/L (200 mg/dL) au départ
Délai: 12 mois
Évaluer l'efficacité de la métréleptine chez les patients de moins de 6 ans atteints de GL et de diabète sucré et/ou d'hypertriglycéridémie associés.
12 mois
Changement absolu par rapport au départ de l'hémoglobine glyquée (HbA1c) au mois 12 pour les sujets avec une HbA1c ≥ 6,5 % au départ
Délai: 12 mois
Évaluer l'efficacité de la métréleptine chez les patients de moins de 6 ans atteints de GL et de diabète sucré et/ou d'hypertriglycéridémie associés.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de sujets présentant une HbA1c de base ≥ 6,5 % atteignant des diminutions réelles cibles d'au moins 0,5 %, 1 %, 1,5 %, 2 % de diminution absolue de l'HbA1c ou de l'HbA1c <6,5 % ou de l'HbA1c <5,7 % au mois 12.
Délai: 12 mois
Évaluer l'efficacité du traitement par la métréleptine chez les patients atteints de GL
12 mois
Proportion de sujets présentant une HbA1c initiale ≥ 5,7 % atteignant les diminutions réelles cibles d'au moins 0,5 %, 1 %, 1,5 %, 2 % de diminution absolue de l'HbA1c ou une HbA1c < 5,7 % au mois 12.
Délai: 12 mois
Évaluer l'efficacité du traitement par la métréleptine chez les patients atteints de GL
12 mois
Proportion de sujets présentant une TG sérique à jeun ≥ 1,7 mmol/L (150 mg/dL) atteignant les diminutions réelles cibles par rapport à la valeur initiale d'au moins 15 %, 20 %, 25 %, 30 %, 35 %, 40 % au mois 12
Délai: 12 mois
Évaluer l'efficacité du traitement par la métréleptine chez les patients atteints de GL
12 mois
Proportion de sujets présentant une TG sérique à jeun ≥ 2,3 mmol/L (200 mg/dL) atteignant les diminutions réelles cibles par rapport à la valeur initiale d'au moins 15 %, 20 %, 25 %, 30 %, 35 %, 40 % au mois 12
Délai: 12 mois
Évaluer l'efficacité du traitement par la métréleptine chez les patients atteints de GL
12 mois
Modification par rapport à la valeur initiale du volume hépatique et de l'envergure du foie, évaluée par échographie à chaque visite post-référence jusqu'au mois 12.
Délai: 12 mois
Évaluer l'efficacité du traitement par la métréleptine chez les patients atteints de GL
12 mois
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement (EIT), des événements indésirables graves (EIG), des événements indésirables (EI) liés au traitement, des EI d'intérêt particulier (AESI) et des EI ayant conduit à l'arrêt du médicament à l'étude.
Délai: 12 mois
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de la métréleptine
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amryt Pharma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 mai 2025

Achèvement primaire (Réel)

11 février 2026

Achèvement de l'étude (Réel)

11 février 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 juillet 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 juillet 2024

Première publication (Réel)

16 juillet 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • APL-20
  • 2022-501781-22-00 (Ctis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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