原発性抗リン脂質症候群におけるシロリムスの安全性と有効性: ランダム化対照研究
2024年7月11日 更新者：Zhanguo Li、Peking University People's Hospital
原発性抗リン脂質症候群患者を対象としたシロリムスの無作為化多施設二重盲検プラセボ対照研究
この研究は、医師主導による無作為化、多施設共同、二重盲検、プラセボ対照研究です。
この研究の目的は、霊長類抗リン脂質症候群患者に対するシロリムスの安全性と有効性を24週目と48週目で評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
70
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Liling Xu, Ph.D
- 電話番号：+86 010 88324173
- メール：xuliling1079@163.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- インフォームドコンセントフォームを理解し、署名する
- 男性か女性
- スクリーニング訪問時の年齢が18～70歳
- APS の 2006 年札幌分類基準または APS の 2023 年 ACR/EULAR 分類基準を満たしている
- 安定した併用療法で
除外基準:
- 重篤な有害事象またはシロリムスに対する禁忌の病歴
- 90日以内の壊滅的なAPS
- 30日以内の急性血栓症
- ≥4/11 米国リウマチ学会による SLE またはその他の全身性自己免疫疾患の分類基準
- 歴史的にHIV検査で陽性であった、またはHIVスクリーニングで検査で陽性であった
- 現在、慢性感染症（結核、B型肝炎感染、C型肝炎感染、CMV、EBV、梅毒など）の抑制療法を受けている
- 1ヶ月以内の手術治療
- 過去5年以内の悪性新生物の病歴
- 白血球数<3×10*9/L
- 肝機能検査値の異常：ALTまたはASTが正常値の上限の1.5倍以上、総ビリルビンおよび血中脂質が正常値の上限の2倍以上
- 妊娠中、妊娠の準備中、または授乳中の方
- 被験者が研究を完了できない、または被験者に重大なリスクをもたらす可能性がある状況
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：シロリムス
シロリムス1.5mg経口投与。 QD
|
被験者は、継続的なAPS治療計画に加えて、シロリムス1.5mg/日を48週間投与されます。
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
シロリムスプラセボ 1.5mg 経口投与。 QD
|
被験者は、継続的なAPS治療計画に加えて、最初の24週間はプラセボ1.5mg/日、次の24週間はシロリムス1.5mg/日を受けます。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
24週目の完全奏効(CR)率
時間枠：24週目
|
CR は次のように定義されます。 1. 血栓症イベントがない。 2.PLT ≥100 および高貴な値; 3.
持続性の自己免疫性溶血性貧血はない。 4. 皮膚潰瘍がないこと。 5.腎血栓性微小血管症がないこと。 5.正常な認知機能（MoCAスコア≧26）。
|
24週目
|
|
24週目の部分奏効（PR）率
時間枠：24週目
|
PR は次のいずれかとして定義されます: 1. 表在性血栓性イベント;2.
PLT ≥30、またはベースラインの少なくとも 2 倍増加し、出血がない;3.ヘモグロブリン
濃度は正常か、ベースラインと比較して20g/L増加。 4.50%の改善。血清クレアチニンレベルがベースラインより１５％高く、キャストなしで高倍率フィールド当たりのＲＢＣがベースラインより５０％高く、尿中ｐｒｔ：ｃｒが５０％改善。 6. 軽度の認知機能不全 (MoCA 9~25)。
|
24週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
48週目の完全奏効(CR)率
時間枠：48週目
|
CR は次のように定義されます。 1. 血栓症イベントがない。 2.PLT ≥100 および高貴な値; 3.
持続性の自己免疫性溶血性貧血はない。 4. 皮膚潰瘍がないこと。 5.腎血栓性微小血管症がないこと。 5.正常な認知機能（MoCAスコア≧26）。
|
48週目
|
|
48週目の部分奏効（PR）率
時間枠：48週目
|
PR は次のいずれかとして定義されます: 1. 表在性血栓性イベント;2.
PLT ≥30、またはベースラインの少なくとも 2 倍増加し、出血がない;3.ヘモグロブリン
濃度は正常か、ベースラインと比較して20g/L増加。 4.50%の改善。血清クレアチニンレベルがベースラインより１５％高く、キャストなしで高倍率フィールド当たりのＲＢＣがベースラインより５０％高く、尿中ｐｒｔ：ｃｒが５０％改善。 6. 軽度の認知機能不全 (MoCA 9~25)。
|
48週目
|
|
治療中に副作用および重篤な副作用を経験した参加者の割合
時間枠：ベースラインから48週目まで
|
副作用には、発熱、発疹、肝機能異常、新規感染症の発症率、治験薬投与後の異常な措置などが含まれます。
|
ベースラインから48週目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Zhanguo Li、Peking University Peoples Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2024年8月15日
一次修了 (推定)
2026年12月30日
研究の完了 (推定)
2027年12月30日
試験登録日
最初に提出
2024年7月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年7月11日
最初の投稿 (実際)
2024年7月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年7月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年7月11日
最終確認日
2024年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。