Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De veiligheid en efficiëntie van sirolimus bij het primaire antifosfolipidensyndroom: een gerandomiseerde controlestudie

11 juli 2024 bijgewerkt door: Zhanguo Li, Peking University People's Hospital

Een gerandomiseerde, multicentrische, dubbelblinde, Placeobo-gecontroleerde studie naar sirolimus bij patiënten met primair antifosfolipidensyndroom

Deze studie is een door een onderzoeker geïnitieerd, gerandomiseerd, multicenter, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek. Het doel van deze studie is om de veiligheid en werkzaamheid van Sirolimus te evalueren bij patiënten met primaty-antifosfolipidensyndroom in week 24 en week 48.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

70

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Begrijp het geïnformeerde toestemmingsformulier en onderteken het
  2. Man of vrouw
  3. tussen 18 en 70 jaar oud op het moment van het screeningsbezoek
  4. Voldoet aan de Sapporo-classificatiecriteria van APS uit 2006 of de ACR/EULAR-classificatiecriteria van APS uit 2023
  5. Met de stabiele combinatietherapie

Uitsluitingscriteria:

  1. voorgeschiedenis van ernstige bijwerkingen of contra-indicatie voor Sirolimus
  2. Catastrofale APS binnen 90 dagen
  3. Acute trombose binnen 30 dagen
  4. ≥4/11 Classificatiecriteria van het American College of Rheumatology voor SLE of andere systemische auto-immuunziekten
  5. Historisch positieve HIV-test of test positief bij screening op HIV
  6. momenteel onderdrukkende therapie krijgt voor een chronische infectie (zoals tuberculose, hepatitis B-infectie, hepatitis C-infectie, CMV, EBV, Syfilis, enz.)
  7. Chirurgische behandeling binnen een maand
  8. Geschiedenis van maligne neoplasma in de afgelopen 5 jaar
  9. Aantal witte bloedcellen <3×10*9/l
  10. Abnormale leverfunctietesten: ALT of AST ≥ 1,5 maal de bovengrens van de normale waarde, en totaal bilirubine en bloedlipiden ≥ 2 maal de bovengrens van de normale waarde
  11. Zwanger of zwangerschapsvoorbereiding of borstvoeding
  12. Alle omstandigheden die ervoor kunnen zorgen dat de proefpersonen het onderzoek niet kunnen voltooien of die aanzienlijke risico's voor de proefpersonen met zich meebrengen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Sirolimus
Sirolimus 1,5 mg po. QD
Geneesmiddel: Sirolimus
De proefpersonen zullen gedurende 48 weken Sirolimus 1,5 mg/dag krijgen als aanvulling op hun lopende APS-behandelingsregime
Placebo-vergelijker: placebo
Sirolimus placebo 1,5 mg po. QD
Geneesmiddel: Placebo
De proefpersonen krijgen de eerste 24 weken Placebo 1,5 mg/dag en de daaropvolgende 24 weken Sirolimus 1,5 mg/dag als aanvulling op hun lopende APS-behandelingsregime

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Compleet responspercentage (CR) in week 24
Tijdsspanne: week 24
CR wordt als volgt gedefinieerd: 1. Geen trombosevoorvallen; 2.PLT ≥100 en met edele zorg; 3. Geen aanhoudende auto-immuun hemolytische anemie; 4. Geen huidzweer; 5. Geen niertrombotische microangiopathie; 5. Normale cognitieve functie (MoCA-score ≥26).
week 24
Percentage gedeeltelijke respons (PR) in week 24
Tijdsspanne: week 24
PR wordt als een van de volgende gedefinieerd: 1.oppervlakkige trombotische voorvallen;2. PLT ≥30 of ten minste tweemaal zo hoog als de uitgangswaarde en zonder bloeding;3.hemoglobulinen concentratie normaal of verhoogd met 20 g/l vergeleken met de uitgangswaarde; 4,50% verbetering; 5. een serumcreatinineniveau 15% boven de basislijn, RBC's per veld met hoog vermogen 50% boven de basislijn zonder gipsverbanden, 50% verbetering van de urinaire prt:cr; 6. milde cognitieve dysfunctie (MoCA 9~25).
week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Compleet responspercentage (CR) in week 48
Tijdsspanne: week 48
CR wordt als volgt gedefinieerd: 1. Geen trombosevoorvallen; 2.PLT ≥100 en met edele zorg; 3. Geen aanhoudende auto-immuun hemolytische anemie; 4. Geen huidzweer; 5. Geen niertrombotische microangiopathie; 5. Normale cognitieve functie (MoCA-score ≥26).
week 48
Percentage gedeeltelijke respons (PR) in week 48
Tijdsspanne: week 48
PR wordt als een van de volgende gedefinieerd: 1.oppervlakkige trombotische voorvallen;2. PLT ≥30 of ten minste tweemaal zo hoog als de uitgangswaarde en zonder bloeding;3.hemoglobulinen concentratie normaal of verhoogd met 20 g/l vergeleken met de uitgangswaarde; 4,50% verbetering; 5. een serumcreatinineniveau 15% boven de basislijn, RBC's per veld met hoog vermogen 50% boven de basislijn zonder gipsverbanden, 50% verbetering van de urinaire prt:cr; 6. milde cognitieve dysfunctie (MoCA 9~25).
week 48
Percentage deelnemers met bijwerkingen en ernstige bijwerkingen tijdens de behandeling
Tijdsspanne: basislijn tot week 48
Bijwerkingen zijn onder meer koorts, huiduitslag, abnormale leverfunctie, het aantal nieuwe infecties en eventuele abnormale maatregelen na ontvangst van het onderzoeksgeneesmiddel.
basislijn tot week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Onderzoekers

  • Studie directeur: Zhanguo Li, Peking University Peoples Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

15 augustus 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

30 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

30 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 juli 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 juli 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 juli 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 juli 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 juli 2024

Laatst geverifieerd

1 juli 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20240125

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren