ドイツと米国における多発性骨髄腫（MM）患者におけるエルラナタマブ（PF 06863135）と標準治療（SOC）の効果を比較する研究

この研究は、研究C1071003の患者レベルのデータを使用して、エルラナタマブで治療された患者のアプリオリに特定された臨床有効性と、TM-MMドイツのSOC療法で治療されたTCE MM患者のRW外部対照を比較することにより、研究C1071003の結果を文脈化することを目的としています。データセットと Flatiron Health データベースから。 この研究は、G-BAの適切な比較療法の定義に従い、ドイツ人患者に焦点を当てた代替データベースを備えた、より最近のデータとECAに含まれる代替療法セットを備えた研究C1071024およびC1071031の拡張版である。 有効性は、一次エンドポイントと二次エンドポイントを区別せず、全生存期間、無増悪生存期間によって測定されます。 バイアスの可能性をさらに減らすために、適切な比較有効性手法と統計的手法が利用されます (傾向スコアの重み付け/マッチング手法と多変数回帰)。 必要に応じて、連鎖方程式による複数の代入が実行されます。 この観察研究では正式なサンプルサイズの推定は行われていません。

外部対照群の包含/除外基準を満たすすべての患者が分析に含まれます。

これは遡及的研究であるため、データクエリなどの研究施設での品質管理の問題は適用されません。 分析はプロトコルの仕様に従ってプログラムされます。 。 統計プログラミング コードと概要出力は、生物統計学者を含む研究チームによって正確さと完全性がレビューされます。 最終的な成果物は、2 番目の独立したアナリストによってレビューおよび検証されます。 すべての品質チェックは文書化されます。

TM-MM ドイツ プロジェクトによって収集された二次データについては、データセットの生成中に次の 3 段階で完全性と妥当性のチェックが実行されています。

1. データ入力中のオンライン チェック (不完全で妥当性のないデータ入力によりエラー メッセージが表示されます)
2. TNXO 臨床モニター チームによるデータ入力完了後の中央個別レビュー (不完全または妥当性のないデータ入力はクエリ プロセスをトリガーします)。
3. TNXO のデータ アナリスト チームによるデータ セットの集中レビューにより、重複する患者を見つけて除外します。

重複レコードが除外されると、完全で妥当なレコードのみがデータベースに組み込まれます。 TM-MM データセットが TNXO から Cytel に提供され、ファイザーが研究 C1071003 のデータ アクセスを承認すると、研究データ管理は、主に変数/値のコンピューター支援チェックに基づくデータ検証で構成される、事前に定義されたプロセス ガイドラインに準拠します。 。 RW データセットでは、ありそうもない/直観に反するデータを持つ患者は、必要に応じて、研究対象集団の選択中、または特定の結果の分析のためにサンプルから除外されます。 研究チームは、研究の実施を完全に文書化できるように、適切かつ正確な記録を維持します。

Flatiron データベースは、1996 年医療保険の相互運用性と責任に関する法律 (HIPAA) の精神と内容の両方に準拠しています。 データベースは限定使用データセットの基準を満たしており、HIPAA によって限定使用データセットとして禁止されているデータ要素は含まれていません。