一项比较德国和美国 Elranatamab (PF 06863135) 与标准护理 (SOC) 对多发性骨髓瘤 (MM) 患者的疗效的研究

本研究旨在通过使用研究 C1071003 的患者水平数据与接受德国 TM-MM SOC 疗法治疗的 TCE MM 患者的 RW 外部对照来比较接受 elranatamab 治疗的患者的先验指定临床疗效，从而将研究 C1071003 的结果置于背景中数据集和来自 Flatiron Health 数据库。 该研究是 C1071024 和 C1071031 研究的延伸，包含更新的数据和 ECA 中包含的一组替代疗法，遵循 G-BA 对适当比较疗法的定义，并有一个专注于德国患者的替代数据库。 有效性将通过总体生存期、无进展生存期来衡量，主要终点和次要终点之间没有区别。 为了进一步减少潜在的偏差，将利用适当的比较有效性方法和统计技术（倾向评分加权/匹配方法和多变量回归）。 如果合适，将通过链式方程进行多重插补。 本观察性研究尚未进行正式的样本量估计。

所有符合外部控制臂纳入/排除标准的患者都将被纳入分析中

这是一项回顾性研究，因此研究地点的质量控制问题（例如数据查询）不适用。 分析是根据协议中的规范进行编程的。 。 包括生物统计学家在内的研究团队将审查统计编程代码和摘要输出的准确性和完整性。 最终交付成果将由第二位独立分析师进行审查和验证。 所有质量检查都将记录在案。

对于TM-MM德国项目收集的二手数据，在数据集生成过程中分三个阶段进行了完整性和合理性检查，包括：

1. 数据输入期间在线检查（不完整和不合理的数据输入会触发错误消息）
2. TNXO 临床监测团队完成数据输入后进行集中个人审查（不完整或不合理的数据输入会触发查询过程）。
3. TNXO 数据分析师团队对数据集进行集中审查，以查找并排除任何重复的患者

排除重复记录后，数据库中仅包含完整且合理的记录。 一旦 TNXO 向 Cytel 提供 TM-MM 数据集，并且辉瑞批准研究 C1071003 的数据访问，研究数据管理将遵循预定义的流程指南，主要包括基于计算机辅助变量/值检查的数据验证。 在 RW 数据集中，在选择研究人群或分析具体结果（如果适用）时，具有任何难以置信/反直觉数据的患者将被排除在样本之外。 研究团队将保存充分且准确的记录，以便充分记录研究的进行。

Flatiron 数据库在精神和文字上均符合 1996 年健康保险流通与责任法案 (HIPAA)。 这些数据库符合限制使用数据集的标准，并且不包含 HIPAA 对于限制使用数据集禁止的任何数据元素。