En studie för att jämföra effekterna av Elranatamab (PF 06863135) kontra standardvård (SOC) hos patienter med multipelt myelom (MM) i Tyskland och USA

Denna studie syftar till att kontextualisera resultaten av studie C1071003 genom att jämföra på förhand specificerad klinisk effektivitet hos patienter som behandlats med elranatamab med hjälp av data på patientnivå från studie C1071003 vs. RW extern kontroll av patienter med TCE MM som behandlats med SOC-terapier från TM-MM Tyskland dataset och från Flatiron Health-databasen. Studien är en förlängning av studierna C1071024 och C1071031 med nyare data och en alternativ uppsättning terapier som ingår i ECA, enligt G-BA:s definition av lämplig jämförelseterapi, och med en alternativ databas med fokus på tyska patienter. Effektiviteten kommer att mätas genom total överlevnad, progressionsfri överlevnad utan skillnad mellan primära och sekundära effektmått. För att ytterligare minska risken för partiskhet kommer lämpliga jämförande effektivitetsmetoder och statistiska tekniker att användas (metoder för viktning/matchning av benägenhetspoäng och multivariabel regression). Om så är lämpligt kommer multipel imputering med kedjade ekvationer att utföras. Inga formella uppskattningar av urvalsstorlek har gjorts för denna observationsstudie.

Alla patienter som uppfyller inklusions-/exklusionskriterierna för den externa kontrollarmen kommer att inkluderas i analyserna

Detta är en retrospektiv studie, så frågor om kvalitetskontroll vid studieplatser, t.ex. dataförfrågningar, gäller inte. Analyser programmeras enligt specifikationerna i protokollet. . Statistisk programmeringskod och sammanfattningsutdata kommer att granskas av studiegruppen, inklusive en biostatistiker, för noggrannhet och fullständighet. Slutliga resultat kommer att granskas och verifieras av en andra, oberoende analytiker. Alla kvalitetskontroller kommer att dokumenteras.

För de sekundära data som samlats in av TM-MM Germany-projektet har fullständighets- och rimlighetskontrollerna utförts i tre steg under genereringen av datamängden inkluderar:

1. Onlinekontroll under datainmatning (ofullständiga och icke-plausibla datainmatningar utlöser ett felmeddelande)
2. Central individuell granskning efter slutförande av datainmatning av TNXO-teamet av kliniska monitorer (ofullständig eller icke-plausibel datainmatning utlöser en frågeprocess).
3. Central granskning av datamängder av TNXO-teamet av dataanalytiker för att hitta och utesluta alla duplicerade patienter

Efter att dubblettposterna har exkluderats inkluderas endast fullständiga och rimliga poster i databasen. När TM-MM-datauppsättningen tillhandahålls av TNXO till Cytel och Pfizer godkänner dataåtkomst för studie C1071003, kommer studiedatahanteringen att följa fördefinierade processriktlinjer, som huvudsakligen består av datavalidering baserad på datorstödd kontroll av variabler/värden . I RW-datauppsättningen kommer patienter med eventuella osannolika/kontraintuitiva data att exkluderas från urvalet under urvalet av studiepopulationen eller för analys av specifika resultat, beroende på vad som är tillämpligt. Studiegruppen kommer att upprätthålla adekvata och korrekta register så att genomförandet av studien kan dokumenteras fullständigt.

Flatiron-databaserna är kompatibla med både andan och bokstaven i Health Insurance Portability and Accountability Act från 1996 (HIPAA). Databaserna uppfyller kriterierna för en datauppsättning med begränsad användning och innehåller inga av de dataelement som är förbjudna av HIPAA för datauppsättningar med begränsad användning.