En undersøgelse til sammenligning af virkningerne af Elranatamab (PF 06863135) versus Standard of Care (SOC) hos patienter med myelomatose (MM) i Tyskland og USA

Denne undersøgelse har til formål at kontekstualisere resultaterne af undersøgelse C1071003 ved at sammenligne a priori specificeret klinisk effektivitet af patienter behandlet med elranatamab ved hjælp af data på patientniveau fra undersøgelse C1071003 vs. RW ekstern kontrol af patienter med TCE MM behandlet med SOC-terapier fra TM-MM Tyskland datasæt og fra Flatiron Health-databasen. Undersøgelsen er en udvidelse af undersøgelserne C1071024 og C1071031 med nyere data og et alternativt sæt af terapier inkluderet i ECA, efter G-BA's definition af den passende komparatorterapi, og med en alternativ database med fokus på tyske patienter. Effektiviteten vil blive målt ved samlet overlevelse, progressionsfri overlevelse uden differentiering mellem primære og sekundære endepunkter. For yderligere at reducere potentialet for bias, vil passende komparative effektivitetsmetoder og statistiske teknikker blive brugt (tilbøjelighedsscorevægtning/matchningsmetoder og multivariabel regression). Hvis det er relevant, udføres multiple imputation ved kædede ligninger. Der er ikke udført formelle estimeringer af stikprøvestørrelse for denne observationsundersøgelse.

Alle patienter, der opfylder den eksterne kontrolarms inklusions-/eksklusionskriterier, vil blive inkluderet i analyserne

Dette er en retrospektiv undersøgelse, så spørgsmål om kvalitetskontrol på undersøgelsessteder, f.eks. dataforespørgsler, gælder ikke. Analyser programmeres i henhold til specifikationerne i protokollen. . Statistisk programmeringskode og resuméoutput vil blive gennemgået af undersøgelsesholdet, inklusive en biostatistiker, for nøjagtighed og fuldstændighed. Endelige leverancer vil blive gennemgået og verificeret af en anden, uafhængig analytiker. Alle kvalitetstjek vil blive dokumenteret.

For de sekundære data indsamlet af TM-MM Germany-projektet er fuldstændigheds- og plausibilitetskontrollen blevet udført i tre faser under genereringen af ​​datasættet, herunder:

1. Onlinekontrol under dataindtastning (ufuldstændige og ikke-plausible dataindtastninger udløser en fejlmeddelelse)
2. Central individuel gennemgang efter afslutning af dataindtastning af TNXO-teamet af kliniske monitorer (ufuldstændig eller ikke-plausibel dataindtastning udløser en forespørgselsproces).
3. Central gennemgang af datasæt af TNXO-teamet af dataanalytikere for at finde og udelukke eventuelle duplikerede patienter

Efter at duplikatposterne er udelukket, er kun komplette og plausible poster inkluderet i databasen. Når TM-MM-datasættet er leveret af TNXO til Cytel, og Pfizer godkender dataadgang til undersøgelse C1071003, vil studiedatastyringen overholde foruddefinerede procesretningslinjer, som hovedsageligt består af datavalidering baseret på computerassisteret kontrol af variabler/værdier . I RW-datasættet vil patienter med usandsynlige/kontraintuitive data blive udelukket fra stikprøven under udvælgelsen af ​​undersøgelsespopulationen eller til analyse af specifikke resultater, alt efter hvad der er relevant. Undersøgelsesteamet vil føre tilstrækkelige og nøjagtige optegnelser for at gøre det muligt at dokumentere gennemførelsen af ​​undersøgelsen fuldt ud.

Flatiron-databaserne er i overensstemmelse med både ånden og bogstavet i Health Insurance Portability and Accountability Act af 1996 (HIPAA). Databaserne opfylder kriterierne for et datasæt med begrænset anvendelse og indeholder ingen af ​​de dataelementer, der er forbudt af HIPAA for datasæt med begrænset brug.