Un estudio para comparar los efectos de elranatamab (PF 06863135) frente al estándar de atención (SOC) en pacientes con mieloma múltiple (MM) en Alemania y EE. UU.

Este estudio tiene como objetivo contextualizar los resultados del estudio C1071003 comparando la efectividad clínica especificada a priori de los pacientes tratados con elranatamab utilizando datos a nivel de paciente del estudio C1071003 versus el control externo RW de pacientes con TCE MM tratados con terapias SOC de TM-MM Alemania. conjunto de datos y de la base de datos Flatiron Health. El estudio es una extensión de los estudios C1071024 y C1071031 con datos más recientes y un conjunto alternativo de terapias incluidas en la ECA, siguiendo la definición de G-BA de la terapia de comparación adecuada, y con una base de datos alternativa centrada en pacientes alemanes. La eficacia se medirá mediante la supervivencia general y la supervivencia libre de progresión sin diferenciación entre criterios de valoración primarios y secundarios. Para reducir aún más el potencial de sesgo, se utilizarán métodos de efectividad comparativa y técnicas estadísticas apropiadas (métodos de ponderación/emparejamiento de puntuación de propensión y regresión multivariable). Si procede, se realizará imputación múltiple mediante ecuaciones encadenadas. No se han realizado estimaciones formales del tamaño de la muestra para este estudio observacional.

Todos los pacientes que cumplan con los criterios de inclusión/exclusión del grupo de control externo serán incluidos en los análisis.

Este es un estudio retrospectivo, por lo que no se aplican cuestiones de control de calidad en los sitios del estudio, por ejemplo, consultas de datos. Los análisis se programan según las especificaciones del protocolo. . El equipo del estudio, incluido un bioestadístico, revisará el código de programación estadística y el resultado resumido para garantizar su precisión e integridad. Los entregables finales serán revisados ​​y verificados por un segundo analista independiente. Todos los controles de calidad serán documentados.

Para los datos secundarios recopilados por el proyecto TM-MM Alemania, las comprobaciones de integridad y plausibilidad se llevaron a cabo en tres etapas durante la generación del conjunto de datos, que incluyen:

1. Verificación en línea durante la entrada de datos (las entradas de datos incompletas y no plausibles generan un mensaje de error)
2. Revisión individual central después de completar la entrada de datos por parte del equipo de monitores clínicos de TNXO (la entrada de datos incompleta o no plausible desencadena un proceso de consulta).
3. Revisión central de conjuntos de datos por parte del equipo de analistas de datos de TNXO para encontrar y excluir pacientes duplicados.

Una vez excluidos los registros duplicados, sólo se incluyen en la base de datos los registros completos y plausibles. Una vez que TNXO proporcione el conjunto de datos TM-MM a Cytel y Pfizer apruebe el acceso a los datos para el estudio C1071003, la gestión de datos del estudio se adherirá a pautas de proceso predefinidas, que consisten principalmente en la validación de datos basada en la verificación asistida por computadora de variables/valores. . En el conjunto de datos RW, los pacientes con datos inverosímiles/contraintuitivos serán excluidos de la muestra durante la selección de la población de estudio o para el análisis de resultados específicos, según corresponda. El equipo del estudio mantendrá registros adecuados y precisos para permitir que la realización del estudio esté completamente documentada.

Las bases de datos de Flatiron cumplen tanto con el espíritu como con la letra de la Ley de Responsabilidad y Portabilidad de Seguros Médicos de 1996 (HIPAA). Las bases de datos cumplen con los criterios para un conjunto de datos de uso limitado y no contienen ninguno de los elementos de datos prohibidos por HIPAA para conjuntos de datos de uso limitado.