Studie k porovnání účinků elranatamabu (PF 06863135) versus standardní péče (SOC) u pacientů s mnohočetným myelomem (MM) v Německu a USA

Tato studie si klade za cíl uvést do kontextu výsledky studie C1071003 srovnáním a priori specifikované klinické účinnosti pacientů léčených elranatamabem pomocí dat na úrovni pacientů ze studie C1071003 vs. externí kontrola RW pacientů s TCE MM léčených SOC terapiemi z TM-MM Německo datové sady az databáze Flatiron Health. Studie je rozšířením studií C1071024 a C1071031 o novější údaje a alternativní soubor terapií zahrnutých v ECA, v souladu s definicí G-BA pro vhodnou komparační terapii, as alternativní databází zaměřenou na německé pacienty. Účinnost bude měřena celkovým přežitím, přežitím bez progrese bez rozdílu mezi primárními a sekundárními cílovými parametry. K dalšímu snížení potenciálu zkreslení budou použity vhodné metody srovnávací účinnosti a statistické techniky (metody vážení/párování podle propensity score a multivariabilní regrese). Je-li to vhodné, provede se vícenásobná imputace pomocí řetězených rovnic. Pro tuto observační studii nebyly provedeny žádné formální odhady velikosti vzorku.

Do analýz budou zahrnuti všichni pacienti, kteří splňují kritéria pro zařazení/vyloučení externí kontrolní větve

Jedná se o retrospektivní studii, takže se nevztahují otázky kontroly kvality na studijních místech, např. dotazy na data. Analýzy jsou naprogramovány podle specifikací v protokolu. . Statistický programovací kód a souhrnný výstup budou přezkoumány studijním týmem, včetně biostatistika, z hlediska přesnosti a úplnosti. Konečné výstupy budou přezkoumány a ověřeny druhým nezávislým analytikem. Všechny kontroly kvality budou dokumentovány.

U sekundárních dat shromážděných projektem TM-MM Germany byly kontroly úplnosti a věrohodnosti provedeny ve třech fázích během generování datového souboru:

1. Online kontrola při zadávání dat (neúplné a nevěrohodné zadávání dat spustí chybovou zprávu)
2. Centrální individuální kontrola po dokončení zadávání dat týmem klinických monitorů TNXO (neúplné nebo nevěrohodné zadání dat spouští proces dotazování).
3. Centrální kontrola souborů dat týmem analytiků dat TNXO za účelem nalezení a vyloučení jakýchkoli duplicitních pacientů

Po vyloučení duplicitních záznamů jsou do databáze zahrnuty pouze úplné a věrohodné záznamy. Jakmile TNXO poskytne datovou sadu TM-MM společnosti Cytel a společnost Pfizer schválí přístup k datům pro studii C1071003, bude se správa dat studie řídit předem definovanými procesními pokyny, které se skládají především z validace dat na základě kontroly proměnných/hodnot za pomoci počítače. . V souboru dat RW budou pacienti s jakýmikoli nepravděpodobnými/kontraintuitivními údaji vyloučeni ze vzorku během výběru studované populace nebo pro analýzu konkrétních výsledků, podle potřeby. Studijní tým bude udržovat přiměřené a přesné záznamy, aby bylo možné provedení studie plně zdokumentovat.

Databáze Flatiron jsou v souladu s duchem i literou zákona Health Insurance Portability and Accountability Act z roku 1996 (HIPAA). Databáze splňují kritéria pro soubor dat s omezeným použitím a neobsahují žádný z datových prvků, které HIPAA pro datové soubory s omezeným použitím zakazuje.