En studie for å sammenligne effekten av Elranatamab (PF 06863135) versus Standard of Care (SOC) hos pasienter med myelomatose (MM) i Tyskland og USA

Denne studien tar sikte på å kontekstualisere resultatene av studie C1071003 ved å sammenligne a priori spesifisert klinisk effektivitet av pasienter behandlet med elranatamab ved å bruke data på pasientnivå fra studie C1071003 vs. RW ekstern kontroll av pasienter med TCE MM behandlet med SOC-terapier fra TM-MM Tyskland datasett og fra Flatiron Health-databasen. Studien er en utvidelse av studiene C1071024 og C1071031 med nyere data og et alternativt sett med terapier inkludert i ECA, etter G-BAs definisjon av passende komparatorterapi, og med en alternativ database med fokus på tyske pasienter. Effektiviteten vil bli målt ved total overlevelse, progresjonsfri overlevelse uten differensiering mellom primære og sekundære endepunkter. For ytterligere å redusere potensialet for skjevhet, vil hensiktsmessige komparative effektivitetsmetoder og statistiske teknikker bli brukt (tilbøyelighetsskårvekting/matchingmetoder og multivariabel regresjon). Hvis det er hensiktsmessig, vil multippel imputering ved kjedede ligninger bli utført. Ingen formelle estimeringer av prøvestørrelse er utført for denne observasjonsstudien.

Alle pasienter som oppfyller inklusjons-/eksklusjonskriteriene til den eksterne kontrollarmen vil bli inkludert i analysene

Dette er en retrospektiv studie, så spørsmål om kvalitetskontroll på studiestedene, for eksempel dataforespørsler, gjelder ikke. Analyser programmeres i henhold til spesifikasjonene i protokollen. . Statistisk programmeringskode og oppsummeringsutgang vil bli vurdert av studieteamet, inkludert en biostatistiker, for nøyaktighet og fullstendighet. Endelige leveranser vil bli vurdert og verifisert av en annen, uavhengig analytiker. Alle kvalitetskontroller vil bli dokumentert.

For de sekundære dataene samlet inn av TM-MM Germany-prosjektet, har fullstendighets- og plausibilitetskontrollene blitt utført i tre stadier under genereringen av datasettet, inkludert:

1. Online sjekk under dataregistrering (ufullstendige og ikke-plausible dataoppføringer utløser en feilmelding)
2. Sentral individuell gjennomgang etter fullføring av dataregistrering av TNXO-teamet av kliniske monitorer (ufullstendig eller ikke-plausibel dataregistrering utløser en spørringsprosess).
3. Sentral gjennomgang av datasett av TNXO-teamet av dataanalytikere for å finne og ekskludere eventuelle dupliserte pasienter

Etter at de dupliserte postene er ekskludert, er bare komplette og plausible poster inkludert i databasen. Når TM-MM-datasettet er levert av TNXO til Cytel og Pfizer godkjenner datatilgang for studie C1071003, vil studiedataadministrasjonen følge forhåndsdefinerte prosessretningslinjer, som hovedsakelig består av datavalidering basert på datamaskinassistert kontroll av variabler/verdier . I RW-datasettet vil pasienter med usannsynlige/kontraintuitive data bli ekskludert fra utvalget under utvalget av studiepopulasjonen eller for analyse av spesifikke utfall, alt etter hva som er aktuelt. Studieteamet vil opprettholde tilstrekkelige og nøyaktige journaler for å gjøre det mulig å dokumentere gjennomføringen av studien.

Flatiron-databasene er i samsvar med både ånden og bokstaven i Health Insurance Portability and Accountability Act av 1996 (HIPAA). Databasene oppfyller kriteriene for et datasett med begrenset bruk og inneholder ingen av dataelementene som er forbudt av HIPAA for datasett med begrenset bruk.