Um estudo para comparar os efeitos do elranatamabe (PF 06863135) versus padrão de tratamento (SOC) em pacientes com mieloma múltiplo (MM) na Alemanha e nos EUA

Este estudo tem como objetivo contextualizar os resultados do Estudo C1071003 comparando a eficácia clínica especificada a priori de pacientes tratados com elranatamab usando dados de nível de paciente do estudo C1071003 vs. controle externo RW de pacientes com TCE MM tratados com terapias SOC do TM-MM Alemanha conjunto de dados e do banco de dados Flatiron Health. O estudo é uma extensão dos estudos C1071024 e C1071031 com dados mais recentes e um conjunto alternativo de terapias incluídas na ECA, seguindo a definição do G-BA da terapia comparadora apropriada, e com uma base de dados alternativa focada em pacientes alemães. A eficácia será medida pela Sobrevivência Global, Sobrevivência Livre de Progressão sem diferenciação entre endpoints primários e secundários. Para reduzir ainda mais o potencial de viés, serão utilizados métodos de eficácia comparativa e técnicas estatísticas apropriadas (métodos de ponderação/correspondência de pontuação de propensão e regressão multivariável). Se apropriado, serão realizadas imputações múltiplas por equações encadeadas. Nenhuma estimativa formal do tamanho da amostra foi realizada para este estudo observacional.

Todos os pacientes que atenderem aos critérios de inclusão/exclusão do braço de controle externo serão incluídos nas análises

Este é um estudo retrospectivo, portanto questões de controle de qualidade nos locais de estudo, por exemplo, consultas de dados, não se aplicam. As análises são programadas de acordo com as especificações do protocolo. . O código de programação estatística e o resultado resumido serão revisados ​​pela equipe de estudo, incluindo um bioestatístico, quanto à precisão e integridade. Os resultados finais serão revisados ​​e verificados por um segundo analista independente. Todas as verificações de qualidade serão documentadas.

Para os dados secundários recolhidos pelo projeto TM-MM Alemanha, as verificações de integralidade e plausibilidade foram realizadas em três fases durante a geração do conjunto de dados, incluindo:

1. Verificação online durante a entrada de dados (entradas de dados incompletas e não plausíveis acionam uma mensagem de erro)
2. Revisão individual central após a conclusão da entrada de dados pela equipe de monitores clínicos da TNXO (a entrada de dados incompleta ou não plausível aciona um processo de consulta).
3. Revisão central dos conjuntos de dados pela equipe de analistas de dados da TNXO para encontrar e excluir quaisquer pacientes duplicados

Após a exclusão dos registros duplicados, apenas os registros completos e plausíveis são incluídos no banco de dados. Assim que o conjunto de dados TM-MM for fornecido pela TNXO à Cytel e a Pfizer aprovar o acesso aos dados para o Estudo C1071003, o gerenciamento de dados do estudo aderirá às diretrizes de processo predefinidas, que consistem principalmente na validação de dados com base na verificação de variáveis/valores assistida por computador . No conjunto de dados RW, os pacientes com quaisquer dados implausíveis/contra-intuitivos serão excluídos da amostra durante a seleção da população do estudo ou para a análise de resultados específicos, conforme aplicável. A equipe do estudo manterá registros adequados e precisos para permitir que a condução do estudo seja totalmente documentada.

Os bancos de dados Flatiron estão em conformidade com o espírito e a letra da Lei de Portabilidade e Responsabilidade de Seguros de Saúde de 1996 (HIPAA). Os bancos de dados atendem aos critérios para conjuntos de dados de uso limitado e não contêm nenhum dos elementos de dados proibidos pela HIPAA para conjuntos de dados de uso limitado.