Eine Studie zum Vergleich der Wirkungen von Elranatamab (PF 06863135) im Vergleich zur Standardtherapie (SOC) bei Patienten mit multiplem Myelom (MM) in Deutschland und den USA

Diese Studie zielt darauf ab, die Ergebnisse der Studie C1071003 zu kontextualisieren, indem die a priori spezifizierte klinische Wirksamkeit von Patienten, die mit Elranatamab behandelt wurden, unter Verwendung von Daten auf Patientenebene aus Studie C1071003 mit der externen RW-Kontrolle von Patienten mit TCE MM verglichen wird, die mit SOC-Therapien des TM-MM Deutschland behandelt wurden Datensatz und aus der Flatiron Health-Datenbank. Bei der Studie handelt es sich um eine Erweiterung der Studien C1071024 und C1071031 mit neueren Daten und einem im ECA enthaltenen alternativen Therapiesatz, der der Festlegung der zweckmäßigen Vergleichstherapie durch den G-BA folgt, sowie mit einer alternativen Datenbasis mit Fokus auf deutsche Patienten. Die Wirksamkeit wird anhand des Gesamtüberlebens und des progressionsfreien Überlebens ohne Unterscheidung zwischen primären und sekundären Endpunkten gemessen. Um das Potenzial für Verzerrungen weiter zu reduzieren, werden geeignete vergleichende Wirksamkeitsmethoden und statistische Techniken eingesetzt (Propensity-Score-Gewichtungs-/Matching-Methoden und multivariable Regression). Gegebenenfalls wird eine Mehrfachimputation durch verkettete Gleichungen durchgeführt. Für diese Beobachtungsstudie wurden keine formalen Schätzungen der Stichprobengröße durchgeführt.

Alle Patienten, die die Einschluss-/Ausschlusskriterien des externen Kontrollarms erfüllen, werden in die Analysen einbezogen

Da es sich um eine retrospektive Studie handelt, entfallen Fragen der Qualitätskontrolle an den Studienorten, z. B. Datenabfragen. Die Analysen werden gemäß den Vorgaben im Protokoll programmiert. . Der statistische Programmiercode und die zusammenfassende Ausgabe werden vom Studienteam, einschließlich eines Biostatistikers, auf Richtigkeit und Vollständigkeit überprüft. Die endgültigen Ergebnisse werden von einem zweiten, unabhängigen Analysten überprüft und verifiziert. Alle Qualitätskontrollen werden dokumentiert.

Für die im Rahmen des Projekts TM-MM Deutschland erhobenen Sekundärdaten wurden bei der Generierung des Datensatzes in drei Schritten Vollständigkeits- und Plausibilitätsprüfungen durchgeführt, darunter:

1. Online-Überprüfung bei der Dateneingabe (unvollständige und nicht plausible Dateneingaben lösen eine Fehlermeldung aus)
2. Zentrale Einzelprüfung nach Abschluss der Dateneingabe durch das TNXO-Team klinischer Monitore (unvollständige oder nicht plausible Dateneingabe löst einen Abfragevorgang aus).
3. Zentrale Überprüfung der Datensätze durch das TNXO-Datenanalystenteam, um doppelte Patienten zu finden und auszuschließen

Nachdem die doppelten Datensätze ausgeschlossen wurden, werden nur vollständige und plausible Datensätze in die Datenbank aufgenommen. Sobald der TM-MM-Datensatz von TNXO an Cytel bereitgestellt wird und Pfizer den Datenzugriff für Studie C1071003 genehmigt, wird sich die Studiendatenverwaltung an vordefinierte Prozessrichtlinien halten, die hauptsächlich aus der Datenvalidierung auf der Grundlage einer computergestützten Überprüfung von Variablen/Werten bestehen . Im RW-Datensatz werden Patienten mit unplausiblen/kontraintuitiven Daten bei der Auswahl der Studienpopulation oder gegebenenfalls für die Analyse spezifischer Ergebnisse aus der Stichprobe ausgeschlossen. Das Studienteam wird angemessene und genaue Aufzeichnungen führen, um eine vollständige Dokumentation der Durchführung der Studie zu ermöglichen.

Die Flatiron-Datenbanken entsprechen sowohl dem Geist als auch dem Wortlaut des Health Insurance Portability and Accountability Act von 1996 (HIPAA). Die Datenbanken erfüllen die Kriterien für einen Datensatz mit begrenzter Nutzung und enthalten keine der Datenelemente, die gemäß HIPAA für Datensätze mit begrenzter Nutzung verboten sind.