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真性赤血球増加症におけるロペグインターフェロン アルファ-2b の使用に関する観察研究 (ROPEG-PV)

2026年7月8日 更新者：FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

真性赤血球増加症（PV）は、生活の質の低下、血管イベントの高率、および疾患進行の本質的なリスクと関連しています。 新しい細胞減少薬による治療に関するいくつかのランダム化試験の結果が現在入手可能となっており、その中には、インターフェロン アルファ-2b の新しいロープギレーション製剤 (ロープインターフェロン アルファ-2b) が最近ヨーロッパと米国で承認されました [EMA (2019)、FDA ( 2021) および AIFA (2022)]。 この薬剤の臨床現場での使用は、PV などの希少疾患における前向き観察研究の機会となります。目的は、これらの患者の実際の管理におけるその影響を評価することです。

したがって、本研究の主な目的は以下を決定することです。

(i) ロープギンインターフェロン アルファ-2b は、PV 患者にどの程度処方され、忍容できるか。 (ii) 実際の臨床現場での追跡調査による、PV 患者におけるロープギンインターフェロン アルファ-2b のリスクとベネフィット。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

真性赤血球増加症（PV）、本態性血小板血症（ET）、骨髄線維症（MF）などの古典的フィラデルフィア陰性骨髄増殖性新生物（Ph-neg MPN）は、JAK2、CALRにおける後天的変異によって維持される多能性骨髄前駆細胞の制御されないクローン増殖を特徴とします。そしてMPL遺伝子。

PV の自然史は、血栓症、出血、骨髄線維症や急性骨髄性白血病へのクローン進化などの生命を脅かす結果によって特徴付けられます。 治療関連のリスク階層化は、血栓性合併症の可能性を推定するように設計されており、疾患および患者関連の危険因子に応じて、患者の 20 ～ 30% で診断の前後に発生すると推定されています。 PV における治療の基礎には、ヘマトクリット (Hct) 目標を 45% 未満とする計画的な瀉血と、リスク カテゴリに関係なくすべての患者に対する低用量アスピリンが含まれます。 現在、60歳以上の年齢と血栓症の既往歴によって特定されるPVの高リスク患者における細胞減少薬の必要性については、幅広いコンセンサスが得られている。

PV 治療のためのいくつかのアンドーム化試験の結果が現在入手可能であり、標準薬ヒドロキシ尿素 (HU) に加えて、インターフェロン アルファ-2b3 とルキソリチニブ 4 の新しいロープギレーション製剤が利用可能になり、ヨーロッパと米国で承認されました。 European LeukemiaNet (ELN) の研究者らは最近、低リスク患者と高リスク患者の臨床現場でこれらの薬剤を使用することを推奨しています。

EMA (2019) および FDA (2021) による承認後、ごく最近、この薬 (ROPEGINTERFERON ALFA-2B) が AIFA (2022) によって承認され、PV 患者の一部のサブグループに対して払い戻されました。 この薬剤の臨床現場での使用は、PV などの希少疾患における前向き観察研究の機会となります。目的は、観察臨床研究については 2008 年 AIFA 20 月の決定、非営利研究については 2004 年 17 月 17 日の閣議決定によると、これらの患者の実際の管理におけるその影響を評価することである。

適切な臨床診療で要求される慎重なスクリーニングの後、付随する臨床異常または臨床検査異常の適応を満たさない患者の割合がどのくらいであるかは、完全にはわかっていません。 さらに、不耐症またはその他の理由で追跡調査中に薬剤の使用を中止した患者の割合は現在不明であり、利益とリスクの比率に関するデータは限られています。

さらに、臨床試験で得られた血液学的および臨床的反応が、実際の臨床現場での研究で必ずしも再現されるわけではないことに注意する必要があります。 実際、PV 患者の日常管理には、臨床試験で必要とされるような厳格な登録および追跡基準は必要ありません。 私たちの提案は、特に AIFA がイタリア国民医療制度 (NHS) による償還による使用を確立している患者の一部のサブグループ (つまり、HU に不耐症の患者、出産適齢期の女性) において、最近のガイドラインに従った結果をより適切に実施するのに貢献する可能性があります。妊娠を計画している患者および皮膚がんの既往歴のある患者）。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

429

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • イタリア
      • Alessandria、イタリア、15121
        • 募集
        • A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo di Alessandria
        • 主任研究者：
          • Monia Marchetti
        • コンタクト：
      • Bari、イタリア
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Consorziale - Policlinico, U.O. Ematologia con Trapianto
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alessandra Ricco, MD
      • Bologna、イタリア
        • 募集
        • Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
        • 主任研究者：
          • Francesca Palandri, MD
      • Brescia、イタリア、25123
        • 募集
        • ASST-Spedali Civili
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Rosa Daffini
      • Cagliari、イタリア
        • 募集
        • Ospedale Businco, S.C. Ematologia e CTMO
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Olga Mulas, MD
      • Catania、イタリア
        • 募集
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
        • 主任研究者：
          • Giuseppe Palumbo, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Emma Cacciola, MD
        • 副調査官：
          • Rossella Cacciola, MD
      • Cuneo、イタリア、2100
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera S. Croce e Carle di Cuneo- Divisione di Ematologia,
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Davide Rapezzi, Dr
      • Ferrara、イタリア
        • 募集
        • Arcispedale Sant'Anna Azienda Ospedaliero - Universitaria di Ferrara, Unità Operativa di Ematologia
        • 主任研究者：
          • Antonio Cuneo, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Giuseppe Auteri, MD
      • Florence、イタリア
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Divisione di Ematologia
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alessandro Maria Vannucchi, MD
      • Messina、イタリア
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino", UOC Ematologia
        • 主任研究者：
          • Alessandro Allegra, MD
        • コンタクト：
      • Mestre、イタリア
        • 募集
        • Ospedale dell'Angelo, Dipartimento di Ematologia
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Roberta Rocconi, MD
      • Milan、イタリア
        • 募集
        • Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Daniele Sannipoli, MD
      • Milan、イタリア
        • 募集
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alessandra Iurlo, MD
      • Monza、イタリア、20900
        • 募集
        • ASST MONZA Ospedale San Gerardo Clinica Ematologica
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Elena Maria Elli, Dr
      • Naples、イタリア、80131
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli Divisione di Ematologia e Trapianti del Midollo
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Fabrizio Pane, Prof
        • 副調査官：
          • Novella Pugliese, Dr
      • Novara、イタリア、28100
        • 募集
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità di Novara SCDU Ematologia
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Andrea Patriarca, Dr
      • Palermo、イタリア
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P. Giaccone", Divisione di Ematologia
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Marco Santoro, MD
      • Pisa、イタリア
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
        • 主任研究者：
          • Sara Galimberti, MD
        • コンタクト：
      • Roma、イタリア
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera San Eugenio - UOC Ematologia
        • 主任研究者：
          • Elisabetta Abruzzese, MD
        • コンタクト：
      • Roma、イタリア
      • Roma、イタリア
        • 募集
        • Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Massimo Breccia, MD
      • San Giovanni Rotondo、イタリア
        • 募集
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, U.O. Ematologia
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Angelo Michele Carrella, MD
      • Torino、イタリア、10126
        • 募集
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Giulia Benevolo, Dr
      • Trieste、イタリア
      • Udine、イタリア
        • 募集
        • Azienda Sanitaria Universitaria Integrata, Presidio Ospedaliero "Santa Maria della Misericordia", Clinica Ematologica
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Mario Tiribelli, MD
    • Lombardy
      • Bergamo、Lombardy、イタリア、24127
        • 募集
        • SC Ematologia, ASST Papa Giovanni XXIII
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Annalisa Condorelli, MD
        • 主任研究者：
          • Federico Lussana, MD
      • Milan、Lombardy、イタリア、20162
        • 募集
        • Divisione Ematologia ASST, Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Marianna Caramella, MD
      • Pavia、Lombardy、イタリア、27100
        • 募集
        • Divisione Ematologia, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Elisa Rumi, MD
      • Varese、Lombardy、イタリア、21100
        • 募集
        • U.O. Ematologia, Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Margherita Maffioli, MD
    • Veneto
      • Padova、Veneto、イタリア、35128
        • 募集
        • Clinica Medica I Azienda Ospedaliera di Padova
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Irene Bertozzi, MD
      • Verona、Veneto、イタリア、37134
        • 募集
        • Divisione Ematologia, Ospedale Borgo Roma
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Massimiliano Bonifacio, MD
      • Vicenza、Veneto、イタリア
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド
        • 募集
        • University Medical Center, Department of Hematology and Transplantation
        • コンタクト：
          • Marta Sobas
        • 主任研究者：
          • Maria Bieniaszewska, MD
      • Katowice、ポーランド
        • 募集
        • Pratia Onkologia, Department of Hematology and Cancer Prevention
        • 主任研究者：
          • Sebastian Grosicki, MD
        • コンタクト：
          • Marta Sobas
      • Krakow、ポーランド
        • 募集
        • Jagiellonian University Hospital, Department of Haematology
        • コンタクト：
          • Marta Sobas
        • 主任研究者：
          • Tomasz Sasha, MD
      • Lodz、ポーランド
        • 募集
        • Copernicus Hospital
        • コンタクト：
          • Marta Sobas
        • 主任研究者：
          • Joanna Gora-Tybor, MD
      • Wroclaw、ポーランド
        • 募集
        • Medical University, Clinical Department of Haematology, Blood Neoplasms and Bone Marrow Transplantation
        • 主任研究者：
          • Marta Sobas, MD
        • コンタクト：
          • Marta Sobas

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

なし

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

CHRの達成として定義される主要転帰を評価する最初の時点は、ロープギンインターフェロン アルファ-2bによる12か月の治療後です。 RESPONSE試験では、ルキソリチニブを投与されたHUに耐性/不耐性の患者はCHRの24％を達成した。 現在の研究では、同様の選択基準を持つ患者がロープギンインターフェロン アルファ-2b で治療されるため、この新薬の CHR に関して少なくとも非劣性の証拠を提供することは合理的です。 このフレームワークでは、サンプル サイズが計算されて、1 サンプルの割合の非劣性がテストされます。 ロープギンインターフェロン アルファ-2b 投与下での CHR の予想割合 p をルキソリチニブで得られた基準値 (p0) と等しく設定すると (つまり、p = p0 = 0.24)、ロープギンインターフェロン アルファ投与下での CHR の割合を実証するにはサンプルサイズ 319 が必要です。 -2b はルキソリチニブ下で得られたものよりも劣っておらず、0.07 の非劣性マージン (デルタ) を許容し、アルファ誤差とベータ誤差をそれぞれ 5% と 10% と仮定しています。

説明

包含基準:

  • 2016 年に WHO によって真性赤血球増加症と診断された患者
  • 18歳以上の患者
  • イタリア国民医療制度が定めた償還基準に従って、最初またはそれ以降のラインでロープギンインターフェロン アルファ-2bによる細胞減少治療を必要とする患者
  • 研究参加について書面によるインフォームドコンセントに署名した患者。

除外基準:

• SmPC によるロープギンインターフェロン アルファ-2b の禁忌

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
1 年および 2 年の治療後の完全な血液学的寛解 (CHR)*。
時間枠：ベースライン時および患者ごとに6/12/18/24か月の追跡期間中。
*過去 3 か月以内に瀉血を行わずに HCT が 45% 未満である。血小板数 ≤ 400x109/L、白血球数 <10 x109/L
ベースライン時および患者ごとに6/12/18/24か月の追跡期間中。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
1 年および 2 年の治療後の完全な血液学的寛解 (CHR) および臨床的寛解 (CR) は、治療適応のさまざまな適格カテゴリーによって階層化されています。
時間枠：ベースライン時および患者ごとに6/12/18/24か月の追跡期間中。
有効性に関する二次的結果
ベースライン時および患者ごとに6/12/18/24か月の追跡期間中。
CHRおよびCRに対する用量反応効果
時間枠：ベースライン時および患者ごとに6/12/18/24か月の追跡期間中。
有効性に関する二次的結果
ベースライン時および患者ごとに6/12/18/24か月の追跡期間中。
瀉血の頻度
時間枠：ベースライン時および患者ごとに6/12/18/24か月の追跡期間中。
有効性に関する二次的結果
ベースライン時および患者ごとに6/12/18/24か月の追跡期間中。
以下のいずれかの発生率: o 動脈および静脈の血栓性イベント。 o 出血事象; o 病気に関連した症状; o 骨髄線維症および急性白血病への疾患の進行。 ○二次悪性腫瘍。
時間枠：ベースライン時および患者ごとに6/12/18/24か月の追跡期間中。
有効性に関する二次的結果
ベースライン時および患者ごとに6/12/18/24か月の追跡期間中。
研究期間中に発生した有害事象の発生率、因果関係、および強度（MedDRAコードで定義され、有害事象の共通用語基準（CTCAE最新バージョン）に従って等級付け）。
時間枠：ベースライン時および患者ごとに6/12/18/24か月の追跡期間中。
安全性に関する二次的成果
ベースライン時および患者ごとに6/12/18/24か月の追跡期間中。
スクリーニング失敗
時間枠：ベースライン時および患者ごとに6/12/18/24か月の追跡期間中。
適切な臨床診療で必要とされる慎重なスクリーニングの後、付随する臨床異常または臨床検査異常の適応を満たさない患者の割合。
ベースライン時および患者ごとに6/12/18/24か月の追跡期間中。
脾臓の大きさの変化
時間枠：ベースライン時および患者ごとに6/12/18/24か月の追跡期間中。
触診によって評価された脾臓サイズの変化（ベースラインからの）。
ベースライン時および患者ごとに6/12/18/24か月の追跡期間中。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

捜査官

  • スタディディレクター：TIZIANO BARBUI, MD、FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年9月8日

一次修了 (推定)

2026年9月30日

研究の完了 (推定)

2029年12月31日

試験登録日

最初に提出

2024年7月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年7月11日

最初の投稿 (実際)

2024年7月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月8日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ROPEG-PV

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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