Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Observationsundersøgelse af brugen af ​​Ropeginterferon Alfa-2b i polycytæmi Vera (ROPEG-PV)

19. december 2025 opdateret af: FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Polycytæmi vera (PV) er forbundet med nedsat livskvalitet, en høj frekvens af vaskulære hændelser og en iboende risiko for sygdomsudvikling. Resultaterne af flere randomiserede forsøg til behandling med nye cytoreduktive midler er nu tilgængelige, blandt hvilke en ny ropegyleret formulering af interferon alfa-2b (ropeginterferon alfa-2b) for nylig er blevet godkendt i Europa og USA [EMA (2019), FDA ( 2021) og AIFA (2022)]. Brugen af ​​dette lægemiddel i klinisk praksis er en mulighed for en prospektiv observationsundersøgelse i en sjælden sygdom såsom PV; formålet er at evaluere dets indvirkning på den praktiske behandling af disse patienter.

Derfor er hovedformålet med denne undersøgelse at bestemme:

(i) i hvilket omfang ropeginterferon alfa-2b kan ordineres og tolereres til patienter med PV; (ii) risiko-fordel ved ropeginterferon alfa-2b hos patienter med PV, fulgt op i den virkelige kliniske praksis.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Klassiske Philadelphia-negative myeloproliferative neoplasmer (Ph-neg MPN'er), inklusive polycytæmi vera (PV), essentiel trombocytæmi (ET) og myelofibrose (MF) er karakteriseret ved ukontrolleret klonal proliferation af multipotente knoglemarvsstamceller, understøttet af erhvervede mutationer i JAK2, CALR og MPL-gener.

Naturlig historie af PV er præget af livstruende udfald såsom trombose, blødning og klonal udvikling mod myelofibrose og akut myeloid leukæmi. Behandlingsrelevant risikostratifikation er designet til at estimere sandsynligheden for trombotiske komplikationer, som skønnes at forekomme før eller efter diagnosen hos 20-30 % af patienterne i henhold til sygdom og patientrelaterede risikofaktorer. Hjørnestenen i behandling i PV omfatter planlagt flebotomi med et hæmatokritmål (Hct) på <45 % og lavdosis aspirin hos alle patienter, uanset risikokategori. Der er i øjeblikket bred konsensus om behovet for cytoreduktive lægemidler hos højrisikopatienter med PV identificeret efter alder >60 år og tidligere trombosehistorie.

Resultaterne af adskillige andomiserede forsøg til behandling af PV er nu tilgængelige, og ud over standardlægemidlet hydroxyurea (HU) er både en ny ropegyleret formulering af interferon alfa-2b3 og ruxolitinib4 nu tilgængelige, blevet godkendt i Europa og USA og European LeukemiaNet (ELN) efterforskere har for nylig givet anbefalinger til brugen af ​​disse lægemidler i klinisk praksis hos både lavrisiko- og højrisikopatienter.

Efter godkendelse af EMA (2019) og FDA (2021) blev lægemidlet (ROPEGINTERFERON ALFA-2B) for ganske nylig godkendt og refunderet af AIFA (2022) i nogle undergrupper af patienter med PV. Brugen af ​​dette lægemiddel i klinisk praksis er en mulighed for en prospektiv observationsundersøgelse i en sjælden sygdom såsom PV; målet er at evaluere dets indvirkning på den praktiske behandling af disse patienter, ifølge Determinazione AIFA 20 marts 2008 om observationelle kliniske undersøgelser og Decreto Ministeriale 17. december 2004 på non-profit undersøgelser.

Det vides ikke helt, hvor stor en procentdel af patienterne, der efter omhyggelig screening som påkrævet i god klinisk praksis vil svigte ved indikationerne for samtidige kliniske eller laboratoriemæssige abnormiteter. Endvidere er andelen af ​​patienter, der seponerer lægemidlet under opfølgning på grund af intolerance eller andre årsager, i øjeblikket ukendt, og data om fordele-risiko-forholdet er begrænsede.

Desuden skal det bemærkes, at de hæmatologiske og kliniske responser opnået i kliniske forsøg ikke altid gentages i undersøgelser af den virkelige kliniske praksis. Faktisk kræver daglig behandling af PV-patienter ikke de samme strenge tilmeldings- og opfølgningskriterier, som i stedet er nødvendige i kliniske forsøg. Vores forslag kan også bidrage til bedre at implementere resultaterne efter de seneste retningslinjer, især i nogle undergrupper af patienter, hvor AIFA har etableret brugen med refusion fra det italienske nationale sundhedssystem (NHS) (dvs. patienter, der er intolerante over for HU, kvinder i den fødedygtige alder som planlægger graviditet og patienter med hudkræft i anamnesen).

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

319

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Alessandria, Italien, 15121
        • A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo di Alessandria
      • Bari, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Consorziale - Policlinico, U.O. Ematologia con Trapianto
      • Bologna, Italien
        • Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
      • Brescia, Italien, 25123
        • ASST-Spedali Civili
      • Cagliari, Italien
        • Ospedale Businco, S.C. Ematologia e CTMO
      • Catania, Italien
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
      • Cuneo, Italien, 2100
        • Azienda Ospedaliera S. Croce e Carle di Cuneo- Divisione di Ematologia,
      • Ferrara, Italien
        • Arcispedale Sant'Anna Azienda Ospedaliero - Universitaria di Ferrara, Unità Operativa di Ematologia
      • Florence, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Divisione di Ematologia
      • Messina, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino", UOC Ematologia
      • Mestre, Italien
        • Ospedale dell'Angelo, Dipartimento di Ematologia
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
      • Milan, Italien
        • Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
      • Monza, Italien, 20900
        • ASST MONZA Ospedale San Gerardo Clinica Ematologica
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli Divisione di Ematologia e Trapianti del Midollo
      • Novara, Italien, 28100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità di Novara SCDU Ematologia
      • Palermo, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P. Giaccone", Divisione di Ematologia
      • Pisa, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Roma, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore, UCSC Ematologia
      • Roma, Italien
        • Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
      • Roma, Italien
        • Azienda Ospedaliera San Eugenio - UOC Ematologia
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, U.O. Ematologia
      • Torino, Italien, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
      • Trieste, Italien
        • Ospedale Maggiore, SC Ematologia
      • Udine, Italien
        • Azienda Sanitaria Universitaria Integrata, Presidio Ospedaliero "Santa Maria della Misericordia", Clinica Ematologica
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italien, 24127
        • UOC Ematologia, ASST Papa Giovanni XXIII
      • Milan, Lombardy, Italien, 20162
        • Divisione Ematologia ASST, Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Pavia, Lombardy, Italien, 27100
        • Divisione Ematologia, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Varese, Lombardy, Italien, 21100
        • U.O. Ematologia, Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italien, 35128
        • Clinica Medica I Azienda Ospedaliera di Padova
      • Verona, Veneto, Italien, 37134
        • Divisione Ematologia, Ospedale Borgo Roma
      • Vicenza, Veneto, Italien
        • Divisione Ematologia, Ospedale San Bortolo
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • University Medical Center, Department of Hematology and Transplantation
      • Katowice, Polen
        • Pratia Onkologia, Department of Hematology and Cancer Prevention
      • Krakow, Polen
        • Jagiellonian University Hospital, Department of Haematology
      • Lodz, Polen
        • Copernicus Hospital
      • Wroclaw, Polen
        • Medical University, Clinical Department of Haematology, Blood Neoplasms and Bone Marrow Transplantation

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Det første tidspunkt for vurdering af det primære resultat defineret som opnåelse af CHR er efter 12 måneders behandling med ropeginterferon alfa-2b. I RESPONSE-studiet opnåede patienter, der var resistente/intolerante over for HU, der fik ruxolitinib, 24 % af CHR. Da patienter med lignende inklusionskriterier i det aktuelle studie vil blive behandlet med ropeginterferon alfa-2b, er det rimeligt at fremlægge bevis for mindst en non-inferioritet i forhold til CHR med dette nye lægemiddel. I denne ramme beregnes en stikprøvestørrelse for at teste 1-prøvens non-inferioritet af en andel. Indstilling af den forventede andel p af CHR under ropeginterferon alfa-2b er lig med referenceværdien (p0) opnået med ruxolitinib (dvs. p = p0 = 0,24), er en prøvestørrelse på 319 nødvendig for at påvise, at andelen af ​​CHR under ropeginterferon alfa -2b er ikke ringere end den, der opnås under ruxolitinib, hvilket tillader en margin for non-inferioritet (delta) på 0,07 og antager alfa- og beta-fejl på henholdsvis 5 % og 10 %.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter diagnosticeret med Polycytæmi Vera af WHO 2016
  • Patient i alderen ≥ 18 år
  • Patienter med behov for cytoreduktive behandlinger med ropeginterferon alfa-2b i første eller senere linie i henhold til refusionskriterierne defineret af det italienske nationale sundhedssystem
  • Patienter, der har underskrevet det skriftlige informerede samtykke til undersøgelsesdeltagelse.

Ekskluderingskriterier:

• Enhver kontraindikation for ropeginterferon alfa-2b i henhold til produktresuméet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fuldstændig hæmatologisk remission (CHR)* efter 1 og 2 års behandling.
Tidsramme: Ved baseline og under opfølgningen 6/12/18/24 måneder pr. patient.
*HCT lavere end 45 % uden flebotomi inden for de seneste 3 måneder; blodpladetal ≤ 400x109/L, WBC-antal <10 x109/L
Ved baseline og under opfølgningen 6/12/18/24 måneder pr. patient.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Komplet hæmatologisk (CHR) og klinisk remission (CR) efter 1 og 2 års behandling stratificeret efter forskellige berettigelseskategorier for behandlingsindikation.
Tidsramme: Ved baseline og under opfølgningen 6/12/18/24 måneder pr. patient.
Sekundære resultater for effektivitet
Ved baseline og under opfølgningen 6/12/18/24 måneder pr. patient.
Dosis-respons effekt på CHR og CR
Tidsramme: Ved baseline og under opfølgningen 6/12/18/24 måneder pr. patient.
Sekundære resultater for effektivitet
Ved baseline og under opfølgningen 6/12/18/24 måneder pr. patient.
Hyppighed af flebotomier
Tidsramme: Ved baseline og under opfølgningen 6/12/18/24 måneder pr. patient.
Sekundære resultater for effektivitet
Ved baseline og under opfølgningen 6/12/18/24 måneder pr. patient.
Forekomst af et af følgende: o arterielle og venøse trombotiske hændelser; o hæmoragiske hændelser; o sygdomsrelaterede symptomer; o sygdomsudvikling til myelofibrose og akut leukæmi; o sekundære maligniteter.
Tidsramme: Ved baseline og under opfølgningen 6/12/18/24 måneder pr. patient.
Sekundære resultater for effektivitet
Ved baseline og under opfølgningen 6/12/18/24 måneder pr. patient.
Hyppighed, kausalitet og intensitet af enhver uønsket hændelse, der opstår i løbet af undersøgelsesperioden (som defineret af MedDRA-koden og klassificeret i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE sidste version)).
Tidsramme: Ved baseline og under opfølgningen 6/12/18/24 måneder pr. patient.
Sekundære resultater for sikkerhed
Ved baseline og under opfølgningen 6/12/18/24 måneder pr. patient.
Screeningsfejl
Tidsramme: Ved baseline og under opfølgningen 6/12/18/24 måneder pr. patient.
Procentdel af patienter, som efter omhyggelig screening som påkrævet i god klinisk praksis vil fejle indikationerne for samtidige kliniske eller laboratoriemæssige abnormiteter.
Ved baseline og under opfølgningen 6/12/18/24 måneder pr. patient.
Ændring i miltstørrelse
Tidsramme: Ved baseline og under opfølgningen 6/12/18/24 måneder pr. patient.
Ændring i miltstørrelse (fra baseline) vurderet ved palpation.
Ved baseline og under opfølgningen 6/12/18/24 måneder pr. patient.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Efterforskere

  • Studieleder: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. september 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. september 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

17. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ROPEG-PV

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Polycytæmi Vera

Kliniske forsøg med Ropeginterferon alfa-2b

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner