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Studio osservazionale sull'uso del Ropeginterferone Alfa-2b nella policitemia vera (ROPEG-PV)

19 dicembre 2025 aggiornato da: FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

La policitemia vera (PV) è associata ad una ridotta qualità della vita, ad un alto tasso di eventi vascolari e ad un rischio intrinseco di evoluzione della malattia. Sono ora disponibili i risultati di numerosi studi randomizzati per il trattamento con nuovi agenti citoriduttivi, tra cui una nuova formulazione cordata di interferone alfa-2b (ropeginterferon alfa-2b) è stata recentemente approvata in Europa e USA [EMA (2019), FDA ( 2021) e AIFA (2022)]. L'utilizzo di questo farmaco nella pratica clinica rappresenta un'opportunità per uno studio osservazionale prospettico in una malattia rara come la PV; lo scopo è valutarne l’impatto nella gestione pratica di questi pazienti.

Pertanto, gli obiettivi principali del presente studio sono quelli di determinare:

(i) in che misura il Ropeginterferone alfa-2b può essere prescritto e tollerato nei pazienti con PV; (ii) il rapporto rischio-beneficio di cordaginterferone alfa-2b in pazienti con PV, seguito nella pratica clinica nel mondo reale.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le neoplasie mieloproliferative classiche Philadelphia-negative (MPN Ph-neg), tra cui la policitemia vera (PV), la trombocitemia essenziale (ET) e la mielofibrosi (MF), sono caratterizzate da proliferazione clonale incontrollata di progenitori multipotenti del midollo osseo, sostenuta da mutazioni acquisite in JAK2, CALR e geni MPL.

La storia naturale della PV è segnata da esiti potenzialmente letali come trombosi, sanguinamento ed evoluzione clonale verso la mielofibrosi e la leucemia mieloide acuta. La stratificazione del rischio rilevante per il trattamento è progettata per stimare la probabilità di complicanze trombotiche, che si stima si verifichino prima o dopo la diagnosi nel 20-30% dei pazienti in base alla malattia e ai fattori di rischio correlati al paziente. La pietra angolare del trattamento nel PV comprende il salasso programmato, con un target di ematocrito (Hct) <45% e aspirina a basso dosaggio in tutti i pazienti, indipendentemente dalla categoria di rischio. Esiste attualmente un ampio consenso riguardo alla necessità di farmaci citoriduttivi nei pazienti ad alto rischio con PV identificati da un'età superiore a 60 anni e da una precedente storia di trombosi.

Sono ora disponibili i risultati di numerosi studi andomizzati per il trattamento del PV e, oltre al farmaco standard idrossiurea (HU), sono ora disponibili sia una nuova formulazione cordata di interferone alfa-2b3 che ruxolitinib4 approvate in Europa e negli Stati Uniti. e i ricercatori dell'European LeukemiaNet (ELN) hanno recentemente fornito raccomandazioni per l'uso di questi farmaci nella pratica clinica sia in pazienti a basso che ad alto rischio.

Dopo l’approvazione da parte di EMA (2019) e FDA (2021), il farmaco (ROPEGINTERFERONE ALFA-2B) è stato recentemente approvato e rimborsato da AIFA (2022) in alcuni sottogruppi di pazienti affetti da PV. L'utilizzo di questo farmaco nella pratica clinica rappresenta un'opportunità per uno studio osservazionale prospettico in una malattia rara come la PV; l'obiettivo è valutarne l'impatto nella gestione pratica di questi pazienti, secondo la Determinazione AIFA 20 marzo 2008 sugli studi clinici osservazionali e il Decreto Ministeriale 17 dicembre 2004 sugli studi senza scopo di lucro.

Non è del tutto noto quale sia la percentuale di pazienti che, dopo un accurato screening richiesto nella buona pratica clinica, non risponderanno alle indicazioni per concomitanti anomalie cliniche o di laboratorio. Inoltre, la percentuale di pazienti che interrompono il farmaco durante il follow-up per intolleranza o per altri motivi è attualmente sconosciuta e i dati sul rapporto rischio-beneficio sono limitati.

Inoltre, va notato che le risposte ematologiche e cliniche ottenute negli studi clinici non sempre sono replicate negli studi della pratica clinica nel mondo reale. Infatti, la gestione quotidiana dei pazienti con PV non richiede gli stessi rigorosi criteri di arruolamento e follow-up necessari invece negli studi clinici. La nostra proposta potrebbe anche contribuire a meglio implementare i risultati seguendo le recenti linee guida, in particolare in alcuni sottogruppi di pazienti in cui AIFA ha stabilito l’uso con rimborso da parte del Sistema Sanitario Nazionale (SSN) italiano (vale a dire, pazienti intolleranti all’HU, donne in età fertile che pianificano una gravidanza e pazienti con storia di cancro della pelle).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

319

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Alessandria, Italia, 15121
        • A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo di Alessandria
      • Bari, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Consorziale - Policlinico, U.O. Ematologia con Trapianto
      • Bologna, Italia
        • Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
      • Brescia, Italia, 25123
        • ASST-Spedali Civili
      • Cagliari, Italia
        • Ospedale Businco, S.C. Ematologia e CTMO
      • Catania, Italia
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
      • Cuneo, Italia, 2100
        • Azienda Ospedaliera S. Croce e Carle di Cuneo- Divisione di Ematologia,
      • Ferrara, Italia
        • Arcispedale Sant'Anna Azienda Ospedaliero - Universitaria di Ferrara, Unità Operativa di Ematologia
      • Florence, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Divisione di Ematologia
      • Messina, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino", UOC Ematologia
      • Mestre, Italia
        • Ospedale dell'Angelo, Dipartimento di Ematologia
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
      • Milan, Italia
        • Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
      • Monza, Italia, 20900
        • ASST MONZA Ospedale San Gerardo Clinica Ematologica
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli Divisione di Ematologia e Trapianti del Midollo
      • Novara, Italia, 28100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità di Novara SCDU Ematologia
      • Palermo, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P. Giaccone", Divisione di Ematologia
      • Pisa, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Roma, Italia
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore, UCSC Ematologia
      • Roma, Italia
        • Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
      • Roma, Italia
        • Azienda Ospedaliera San Eugenio - UOC Ematologia
      • San Giovanni Rotondo, Italia
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, U.O. Ematologia
      • Torino, Italia, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
      • Trieste, Italia
        • Ospedale Maggiore, SC Ematologia
      • Udine, Italia
        • Azienda Sanitaria Universitaria Integrata, Presidio Ospedaliero "Santa Maria della Misericordia", Clinica Ematologica
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italia, 24127
        • UOC Ematologia, ASST Papa Giovanni XXIII
      • Milan, Lombardy, Italia, 20162
        • Divisione Ematologia ASST, Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Pavia, Lombardy, Italia, 27100
        • Divisione Ematologia, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Varese, Lombardy, Italia, 21100
        • U.O. Ematologia, Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italia, 35128
        • Clinica Medica I Azienda Ospedaliera di Padova
      • Verona, Veneto, Italia, 37134
        • Divisione Ematologia, Ospedale Borgo Roma
      • Vicenza, Veneto, Italia
        • Divisione Ematologia, Ospedale San Bortolo
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • University Medical Center, Department of Hematology and Transplantation
      • Katowice, Polonia
        • Pratia Onkologia, Department of Hematology and Cancer Prevention
      • Krakow, Polonia
        • Jagiellonian University Hospital, Department of Haematology
      • Lodz, Polonia
        • Copernicus Hospital
      • Wroclaw, Polonia
        • Medical University, Clinical Department of Haematology, Blood Neoplasms and Bone Marrow Transplantation

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Il primo punto temporale per valutare l’esito primario definito come raggiungimento della CHR è dopo 12 mesi di trattamento con cordeginterferone alfa-2b. Nello studio RESPONSE, i pazienti resistenti/intolleranti all’HU trattati con ruxolitinib hanno raggiunto il 24% di CHR. Poiché, nel presente studio, i pazienti con criteri di inclusione simili saranno trattati con cordaginterferone alfa-2b, è ragionevole fornire evidenza di almeno una non inferiorità in termini di CHR con questo nuovo farmaco. In questo quadro, viene calcolata una dimensione del campione per testare la non inferiorità di 1 campione di una proporzione. Impostando la proporzione attesa p di CHR con cordaginterferone alfa-2b uguale al valore di riferimento (p0) ottenuto con ruxolitinib (ovvero p = p0 = 0,24), è necessaria una dimensione del campione di 319 per dimostrare che la proporzione attesa di CHR con cordaginterferone alfa -2b non è inferiore a quello ottenuto con ruxolitinib, consentendo un margine di non inferiorità (delta) di 0,07 e assumendo errori alfa e beta rispettivamente del 5% e del 10%.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi di Policitemia Vera da parte dell'OMS 2016
  • Paziente di età ≥ 18 anni
  • Pazienti che necessitano di trattamenti citoriduttivi con Ropeginterferone alfa-2b in prima o successiva linea secondo i criteri di rimborsabilità definiti dal Sistema Sanitario Nazionale
  • Pazienti che hanno firmato il consenso informato scritto per la partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

• Qualsiasi controindicazione per Ropeginterferone alfa-2b secondo il RCP

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Remissione ematologica completa (CHR)* dopo 1 e 2 anni di trattamento.
Lasso di tempo: Al basale e durante il follow-up a 6/12/18/24 mesi per paziente.
*HCT inferiore al 45% senza prelievi negli ultimi 3 mesi; conta piastrinica ≤ 400x109/L, conta WBC <10 x109/L
Al basale e durante il follow-up a 6/12/18/24 mesi per paziente.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Remissione ematologica completa (CHR) e clinica (CR) dopo 1 e 2 anni di trattamento stratificata in base a diverse categorie di eleggibilità per l'indicazione del trattamento.
Lasso di tempo: Al basale e durante il follow-up a 6/12/18/24 mesi per paziente.
Risultati secondari per l'efficacia
Al basale e durante il follow-up a 6/12/18/24 mesi per paziente.
Effetto dose-risposta su CHR e CR
Lasso di tempo: Al basale e durante il follow-up a 6/12/18/24 mesi per paziente.
Risultati secondari per l'efficacia
Al basale e durante il follow-up a 6/12/18/24 mesi per paziente.
Frequenza dei salassi
Lasso di tempo: Al basale e durante il follow-up a 6/12/18/24 mesi per paziente.
Risultati secondari per l'efficacia
Al basale e durante il follow-up a 6/12/18/24 mesi per paziente.
Incidenza di uno qualsiasi dei seguenti: o eventi trombotici arteriosi e venosi; o eventi emorragici; o sintomi legati alla malattia; o evoluzioni della malattia in mielofibrosi e leucemia acuta; o tumori secondari.
Lasso di tempo: Al basale e durante il follow-up a 6/12/18/24 mesi per paziente.
Risultati secondari per l'efficacia
Al basale e durante il follow-up a 6/12/18/24 mesi per paziente.
Incidenza, causalità e intensità di qualsiasi evento avverso verificatosi durante il periodo di studio (come definito dal codice MedDRA e classificato secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE ultima versione)).
Lasso di tempo: Al basale e durante il follow-up a 6/12/18/24 mesi per paziente.
Risultati secondari per la sicurezza
Al basale e durante il follow-up a 6/12/18/24 mesi per paziente.
Fallimento dello screening
Lasso di tempo: Al basale e durante il follow-up a 6/12/18/24 mesi per paziente.
Percentuale di pazienti che, dopo un accurato screening richiesto nella buona pratica clinica, non soddisfano le indicazioni per concomitanti anomalie cliniche o di laboratorio.
Al basale e durante il follow-up a 6/12/18/24 mesi per paziente.
Cambiamento delle dimensioni della milza
Lasso di tempo: Al basale e durante il follow-up a 6/12/18/24 mesi per paziente.
Variazione delle dimensioni della milza (rispetto al basale) valutata mediante palpazione.
Al basale e durante il follow-up a 6/12/18/24 mesi per paziente.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Investigatori

  • Direttore dello studio: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 settembre 2022

Completamento primario (Stimato)

30 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

17 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ROPEG-PV

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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