Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie o použití Ropeginterferonu Alfa-2b u Polycythemia Vera (ROPEG-PV)

19. prosince 2025 aktualizováno: FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Polycythaemia vera (PV) je spojena se sníženou kvalitou života, vysokou mírou cévních příhod a vnitřním rizikem rozvoje onemocnění. Nyní jsou k dispozici výsledky několika randomizovaných studií pro léčbu novými cytoredukčními činidly, mezi nimiž byla nedávno v Evropě a USA schválena nová ropegylovaná formulace interferonu alfa-2b (ropeginterferon alfa-2b) [EMA (2019), FDA ( 2021) a AIFA (2022)]. Použití tohoto léku v klinické praxi je příležitostí pro prospektivní observační studii u vzácného onemocnění, jako je PV; cílem je zhodnotit jeho dopad v praktickém managementu těchto pacientů.

Hlavním cílem této studie je proto určit:

(i) do jaké míry může být ropeginterferon alfa-2b předepisován a tolerován u pacientů s PV; (ii) poměr rizika a přínosu ropeginterferonu alfa-2b u pacientů s PV, sledován v reálné klinické praxi.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Klasické Philadelphia-negativní myeloproliferativní novotvary (Ph-neg MPN) včetně polycythemia vera (PV), esenciální trombocytémie (ET) a myelofibrózy (MF) jsou charakterizovány nekontrolovanou klonální proliferací multipotentních progenitorů kostní dřeně, udržovanou získanými mutacemi v JAK2, CALR a MPL geny.

Přirozená historie PV je poznamenána život ohrožujícími následky, jako je trombóza, krvácení a klonální vývoj směrem k myelofibróze a akutní myeloidní leukémii. Stratifikace rizika relevantního pro léčbu je navržena tak, aby odhadla pravděpodobnost trombotických komplikací, které se odhadují před nebo po diagnóze u 20–30 % pacientů podle onemocnění a rizikových faktorů souvisejících s pacientem. Základním kamenem léčby u PV je plánovaná flebotomie s cílem hematokritu (Hct) < 45 % a nízké dávky aspirinu u všech pacientů bez ohledu na kategorii rizika. V současné době panuje široká shoda ohledně potřeby cytoredukčních léků u vysoce rizikových pacientů s PV identifikovanou podle věku > 60 let a předchozí anamnézy trombózy.

Nyní jsou k dispozici výsledky několika andomizovaných studií pro léčbu PV a kromě standardního léku hydroxyurea (HU) jsou nyní v Evropě a USA k dispozici nové lanové přípravky obsahující interferon alfa-2b3 a ruxolitinib4. a výzkumníci European LeukemiaNet (ELN) nedávno poskytli doporučení pro použití těchto léků v klinické praxi u pacientů s nízkým i vysokým rizikem.

Po schválení EMA (2019) a FDA (2021) byl lék (ROPEGINTERFERON ALFA-2B) velmi nedávno schválen a hrazen AIFA (2022) u některých podskupin pacientů s PV. Použití tohoto léku v klinické praxi je příležitostí pro prospektivní observační studii u vzácného onemocnění, jako je PV; cílem je zhodnotit jeho dopad na praktický management těchto pacientů podle Determinazione AIFA 20. března 2008 o observačních klinických studiích a Decreto Ministeriale 17. prosince 2004 o neziskových studiích.

Není zcela známo, jaké je procento pacientů, kteří po pečlivém screeningu, jak to vyžaduje správná klinická praxe, nesplní indikace pro souběžné klinické nebo laboratorní abnormality. Kromě toho podíl pacientů, kteří během sledování vysadili lék z nesnášenlivosti nebo jiných důvodů, není v současné době znám a údaje o poměru přínosů a rizik jsou omezené.

Navíc je třeba poznamenat, že hematologické a klinické odpovědi získané v klinických studiích nejsou vždy replikovány ve studiích skutečné klinické praxe. Ve skutečnosti každodenní péče o pacienty s PV nevyžaduje stejně přísná kritéria pro zařazení a sledování, jaká jsou namísto toho nezbytná v klinických studiích. Náš návrh může také přispět k lepší implementaci výsledků podle nedávných pokynů, zejména u některých podskupin pacientů, u kterých AIFA stanovila použití s ​​úhradou italským národním zdravotním systémem (NHS) (tj. pacienti s intolerancí HU, ženy v plodném věku kteří plánují těhotenství a pacienti s anamnézou rakoviny kůže).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

319

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Alessandria, Itálie, 15121
        • A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo di Alessandria
      • Bari, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Consorziale - Policlinico, U.O. Ematologia con Trapianto
      • Bologna, Itálie
        • Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
      • Brescia, Itálie, 25123
        • ASST-Spedali Civili
      • Cagliari, Itálie
        • Ospedale Businco, S.C. Ematologia e CTMO
      • Catania, Itálie
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
      • Cuneo, Itálie, 2100
        • Azienda Ospedaliera S. Croce e Carle di Cuneo- Divisione di Ematologia,
      • Ferrara, Itálie
        • Arcispedale Sant'Anna Azienda Ospedaliero - Universitaria di Ferrara, Unità Operativa di Ematologia
      • Florence, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Divisione di Ematologia
      • Messina, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino", UOC Ematologia
      • Mestre, Itálie
        • Ospedale dell'Angelo, Dipartimento di Ematologia
      • Milan, Itálie
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
      • Milan, Itálie
        • Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
      • Monza, Itálie, 20900
        • ASST MONZA Ospedale San Gerardo Clinica Ematologica
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli Divisione di Ematologia e Trapianti del Midollo
      • Novara, Itálie, 28100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità di Novara SCDU Ematologia
      • Palermo, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P. Giaccone", Divisione di Ematologia
      • Pisa, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Roma, Itálie
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore, UCSC Ematologia
      • Roma, Itálie
        • Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
      • Roma, Itálie
        • Azienda Ospedaliera San Eugenio - UOC Ematologia
      • San Giovanni Rotondo, Itálie
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, U.O. Ematologia
      • Torino, Itálie, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
      • Trieste, Itálie
        • Ospedale Maggiore, SC Ematologia
      • Udine, Itálie
        • Azienda Sanitaria Universitaria Integrata, Presidio Ospedaliero "Santa Maria della Misericordia", Clinica Ematologica
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Itálie, 24127
        • UOC Ematologia, ASST Papa Giovanni XXIII
      • Milan, Lombardy, Itálie, 20162
        • Divisione Ematologia ASST, Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Pavia, Lombardy, Itálie, 27100
        • Divisione Ematologia, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Varese, Lombardy, Itálie, 21100
        • U.O. Ematologia, Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Itálie, 35128
        • Clinica Medica I Azienda Ospedaliera di Padova
      • Verona, Veneto, Itálie, 37134
        • Divisione Ematologia, Ospedale Borgo Roma
      • Vicenza, Veneto, Itálie
        • Divisione Ematologia, Ospedale San Bortolo
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko
        • University Medical Center, Department of Hematology and Transplantation
      • Katowice, Polsko
        • Pratia Onkologia, Department of Hematology and Cancer Prevention
      • Krakow, Polsko
        • Jagiellonian University Hospital, Department of Haematology
      • Lodz, Polsko
        • Copernicus Hospital
      • Wroclaw, Polsko
        • Medical University, Clinical Department of Haematology, Blood Neoplasms and Bone Marrow Transplantation

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

První časový bod k posouzení primárního výsledku definovaného jako dosažení CHR je po 12 měsících léčby ropeginterferonem alfa-2b. Ve studii RESPONSE dosáhli pacienti rezistentní/nesnášenliví na HU užívající ruxolitinib 24 % CHR. Vzhledem k tomu, že v současné studii budou pacienti s podobnými zařazovacími kritérii léčeni ropeginterferonem alfa-2b, je rozumné poskytnout důkazy o alespoň non-inferioritě z hlediska CHR u tohoto nového léku. V tomto rámci se vypočítává velikost vzorku, aby se otestovala noninferiorita podílu u 1 vzorku. Nastavením očekávaného podílu p CHR pod ropeginterferonem alfa-2b se rovná referenční hodnotě (p0) získané s ruxolitinibem (tj. p = p0 = 0,24), je zapotřebí velikost vzorku 319 k prokázání, že podíl CHR pod ropeginterferonem alfa -2b není horší než hodnota získaná pod ruxolitinibem, což umožňuje rozpětí non-inferiority (delta) 0,07 a za předpokladu alfa a beta chyb 5 % a 10 %, v daném pořadí.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s diagnostikovanou polycytemií vera podle WHO 2016
  • Pacient ve věku ≥ 18 let
  • Pacienti, kteří potřebují cytoredukční léčbu ropeginterferonem alfa-2b v první nebo pozdější linii podle kritérií proplácení definovaných italským národním zdravotním systémem
  • Pacienti, kteří podepsali písemný informovaný souhlas s účastí ve studii.

Kritéria vyloučení:

• Jakékoli kontraindikace pro ropeginterferon alfa-2b podle SmPC

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kompletní hematologická remise (CHR)* po 1 a 2 letech léčby.
Časové okno: Na začátku a během sledování 6/12/18/24 měsíců na pacienta.
*HCT nižší než 45 % bez flebotomií za poslední 3 měsíce; počet krevních destiček ≤ 400x109/l, počet bílých krvinek <10x109/l
Na začátku a během sledování 6/12/18/24 měsíců na pacienta.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kompletní hematologická (CHR) a klinická remise (CR) po 1 a 2 letech léčby stratifikovaná podle různých kategorií způsobilosti pro indikaci léčby.
Časové okno: Na začátku a během sledování 6/12/18/24 měsíců na pacienta.
Sekundární výsledky pro účinnost
Na začátku a během sledování 6/12/18/24 měsíců na pacienta.
Vliv dávka-odpověď na CHR a CR
Časové okno: Na začátku a během sledování 6/12/18/24 měsíců na pacienta.
Sekundární výsledky pro účinnost
Na začátku a během sledování 6/12/18/24 měsíců na pacienta.
Frekvence flebotomií
Časové okno: Na začátku a během sledování 6/12/18/24 měsíců na pacienta.
Sekundární výsledky pro účinnost
Na začátku a během sledování 6/12/18/24 měsíců na pacienta.
Výskyt některé z následujících příhod: o arteriální a žilní trombotické příhody; o hemoragické příhody; o symptomy související s onemocněním; o vývoj onemocnění do myelofibrózy a akutní leukémie; o sekundární malignity.
Časové okno: Na začátku a během sledování 6/12/18/24 měsíců na pacienta.
Sekundární výsledky pro účinnost
Na začátku a během sledování 6/12/18/24 měsíců na pacienta.
Výskyt, kauzalita a intenzita jakékoli nežádoucí příhody, ke které dojde během období studie (jak je definováno kódem MedDRA a hodnoceno podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody (CTCAE poslední verze)).
Časové okno: Na začátku a během sledování 6/12/18/24 měsíců na pacienta.
Sekundární výsledky pro bezpečnost
Na začátku a během sledování 6/12/18/24 měsíců na pacienta.
Selhání screeningu
Časové okno: Na začátku a během sledování 6/12/18/24 měsíců na pacienta.
Procento pacientů, kteří po pečlivém screeningu, jak to vyžaduje správná klinická praxe, nesplní indikace pro souběžné klinické nebo laboratorní abnormality.
Na začátku a během sledování 6/12/18/24 měsíců na pacienta.
Změna velikosti sleziny
Časové okno: Na začátku a během sledování 6/12/18/24 měsíců na pacienta.
Změna velikosti sleziny (od výchozí hodnoty) hodnocená palpací.
Na začátku a během sledování 6/12/18/24 měsíců na pacienta.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. září 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. července 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. července 2024

První zveřejněno (Aktuální)

17. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ROPEG-PV

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Polycythemia Vera

Klinické studie na Ropeginterferon alfa-2b

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit