Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Observationsstudie om användningen av Ropeginterferon Alfa-2b vid polycytemi Vera (ROPEG-PV)

8 juli 2026 uppdaterad av: FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Polycythemia vera (PV) är associerad med minskad livskvalitet, en hög frekvens av vaskulära händelser och en inneboende risk för sjukdomsutveckling. Resultaten från flera randomiserade studier för behandling med nya cytoreduktiva medel är nu tillgängliga, bland vilka en ny ropegylerad formulering av interferon alfa-2b (ropeginterferon alfa-2b) nyligen har godkänts i Europa och USA [EMA (2019), FDA ( 2021) och AIFA (2022)]. Användningen av detta läkemedel i klinisk praxis är en möjlighet för en prospektiv observationsstudie i en sällsynt sjukdom som PV; syftet är att utvärdera dess inverkan på den praktiska behandlingen av dessa patienter.

Därför är huvudmålen med denna studie att fastställa:

(i) i vilken utsträckning ropeginterferon alfa-2b kan förskrivas och tolereras hos patienter med PV; (ii) risk-nytta av ropeginterferon alfa-2b hos patienter med PV, uppföljd i verklig klinisk praxis.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Polycytemi Vera

Intervention / Behandling

Läkemedel: Ropeginterferon alfa-2b

Detaljerad beskrivning

Klassiska Philadelphia-negativa myeloproliferativa neoplasmer (Ph-neg MPN) inklusive polycythemia vera (PV), essentiell trombocytemi (ET) och myelofibros (MF) kännetecknas av okontrollerad klonal proliferation av multipotenta benmärgsföräldrar, upprätthållen av förvärvade mutationer i JAK2, CALR och MPL-gener.

Naturlig historia av PV kännetecknas av livshotande utfall såsom trombos, blödning och klonal utveckling mot myelofibros och akut myeloisk leukemi. Behandlingsrelevant riskstratifiering är utformad för att uppskatta sannolikheten för trombotiska komplikationer, som uppskattas inträffa före eller efter diagnos hos 20-30 % av patienterna enligt sjukdom och patientrelaterade riskfaktorer. Hörnstenen i behandlingen av PV inkluderar planerad flebotomi, med ett hematokritmål (Hct) på <45 % och lågdos aspirin hos alla patienter, oavsett riskkategori. Det finns för närvarande bred konsensus om behovet av cytoreduktiva läkemedel hos högriskpatienter med PV identifierad efter ålder >60 år och tidigare tromboshistoria.

Resultaten från flera andomiserade prövningar för behandling av PV är nu tillgängliga, och förutom standardläkemedlet hydroxyurea (HU) finns nu både en ny ropegylerad formulering av interferon alfa-2b3 och ruxolitinib4 tillgängliga och har godkänts i Europa och USA och European LeukemiaNet (ELN) utredare har nyligen gett rekommendationer för användningen av dessa läkemedel i klinisk praxis hos såväl lågrisk- som högriskpatienter.

Efter godkännande av EMA (2019) och FDA (2021) har läkemedlet (ROPEGINTERFERON ALFA-2B) nyligen godkänts och ersatts av AIFA (2022) i vissa undergrupper av patienter med PV. Användningen av detta läkemedel i klinisk praxis är en möjlighet för en prospektiv observationsstudie i en sällsynt sjukdom som PV; syftet är att utvärdera dess inverkan på den praktiska hanteringen av dessa patienter, enligt Determinazione AIFA 20 mars 2008 om observationella kliniska studier och Decreto Ministeriale 17 december 2004 på ideella studier.

Det är inte helt känt vilken procentandel av patienterna som efter noggrann screening enligt god klinisk praxis kommer att misslyckas med indikationerna för samtidiga kliniska eller laboratorieavvikelser. Dessutom är andelen patienter som avbryter läkemedlet under uppföljning på grund av intolerans eller andra skäl för närvarande okänd och data om nytta-riskförhållandet är begränsade.

Dessutom bör det noteras att de hematologiska och kliniska svaren som erhålls i kliniska prövningar inte alltid replikeras i studierna av verklig klinisk praxis. Faktum är att daglig hantering av PV-patienter inte kräver samma stränga inskrivnings- och uppföljningskriterier som istället är nödvändiga i kliniska prövningar. Vårt förslag kan också bidra till att bättre implementera resultaten enligt de senaste riktlinjerna, särskilt i vissa undergrupper av patienter där AIFA har fastställt användningen med ersättning från det italienska nationella hälsosystemet (NHS) (dvs patienter som är intoleranta mot HU, kvinnor i fertil ålder som planerar graviditet och patienter med hudcancer i anamnesen).

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

429

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Namn: TIZIANO BARBUI, MD
Telefonnummer: +39 0352675134
E-post: tbarbui@fondazionefrom.it

Studera Kontakt Backup

Namn: FENILI
E-post: sperimentazioni@fondazionefrom.it

Studieorter

Italien
- - Alessandria, Italien, 15121
    - Rekrytering
    - A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo di Alessandria
    - Huvudutredare:
      
      Monia Marchetti
    - Kontakt:
      
      Monia Marchetti
      
      E-post: monia.marchetti@ospedale.al.it
  - Bari, Italien
    - Rekrytering
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Consorziale - Policlinico, U.O. Ematologia con Trapianto
    - Kontakt:
      
      Pietro Ventura
      
      E-post: trials.ematba2@gmail.com
    - Huvudutredare:
      
      Alessandra Ricco, MD
  - Bologna, Italien
    - Rekrytering
    - Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
    - Huvudutredare:
      
      Francesca Palandri, MD
  - Brescia, Italien, 25123
    - Rekrytering
    - ASST-Spedali Civili
    - Kontakt:
      
      Ilaria Accarino
      
      E-post: ila.accarino91@gmail.com
    - Huvudutredare:
      
      Rosa Daffini
  - Cagliari, Italien
    - Rekrytering
    - Ospedale Businco, S.C. Ematologia e CTMO
    - Kontakt:
      
      Daniela Perra
      
      E-post: daniela.perra82@unica.it
    - Huvudutredare:
      
      Olga Mulas, MD
  - Catania, Italien
    - Rekrytering
    - Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
    - Huvudutredare:
      
      Giuseppe Palumbo, MD
    - Kontakt:
      
      Annalisa Santisi
      
      E-post: annalisa_santisi@hotmail.it
    - Kontakt:
      
      Arianna Sbriglione
      
      E-post: sbriglionearianna@gmail.com
    - Underutredare:
      
      Emma Cacciola, MD
    - Underutredare:
      
      Rossella Cacciola, MD
  - Cuneo, Italien, 2100
    - Rekrytering
    - Azienda Ospedaliera S. Croce e Carle di Cuneo- Divisione di Ematologia,
    - Kontakt:
      
      Laura Bertolotti
      
      E-post: laura.bertolotti@libero.it
    - Huvudutredare:
      
      Davide Rapezzi, Dr
  - Ferrara, Italien
    - Rekrytering
    - Arcispedale Sant'Anna Azienda Ospedaliero - Universitaria di Ferrara, Unità Operativa di Ematologia
    - Huvudutredare:
      
      Antonio Cuneo, MD
    - Kontakt:
      
      Francesca Cura
      
      E-post: crufnc@unife.it
    - Kontakt:
      
      Silvia Bianchin
      
      E-post: bncslv@unife.it
    - Underutredare:
      
      Giuseppe Auteri, MD
  - Florence, Italien
    - Rekrytering
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Divisione di Ematologia
    - Kontakt:
      
      Chiara Paoli
      
      E-post: chiara.paoli@unifi.it
    - Huvudutredare:
      
      Alessandro Maria Vannucchi, MD
  - Messina, Italien
    - Rekrytering
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino", UOC Ematologia
    - Huvudutredare:
      
      Alessandro Allegra, MD
    - Kontakt:
      
      Fabio Brunetto
      
      E-post: protocolliematopolime@gmail.com
  - Mestre, Italien
    - Rekrytering
    - Ospedale dell'Angelo, Dipartimento di Ematologia
    - Kontakt:
      
      Simona Sannicolò
      
      E-post: simona.sannicolo@aulss3.veneto.it
    - Huvudutredare:
      
      Roberta Rocconi, MD
  - Milan, Italien
    - Rekrytering
    - Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
    - Kontakt:
      
      Antonella Danese
      
      E-post: danese.antonella@hsr.it
    - Huvudutredare:
      
      Daniele Sannipoli, MD
  - Milan, Italien
    - Rekrytering
    - Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
    - Kontakt:
      
      Silvia Artuso
      
      E-post: silvia.artuso@policlinico.mi.it
    - Huvudutredare:
      
      Alessandra Iurlo, MD
  - Monza, Italien, 20900
    - Rekrytering
    - ASST MONZA Ospedale San Gerardo Clinica Ematologica
    - Kontakt:
      
      Alessia Picozzi, Dr
      
      E-post: alessia.picozzihsg@gmail.com
    - Huvudutredare:
      
      Elena Maria Elli, Dr
  - Naples, Italien, 80131
    - Rekrytering
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli Divisione di Ematologia e Trapianti del Midollo
    - Kontakt:
      
      E-post: novypugliese@yahoo.it
    - Huvudutredare:
      
      Fabrizio Pane, Prof
    - Underutredare:
      
      Novella Pugliese, Dr
  - Novara, Italien, 28100
    - Rekrytering
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità di Novara SCDU Ematologia
    - Kontakt:
      
      Deambrogi Clara
      
      E-post: clara.deambrogi@med.uniupo.it
    - Huvudutredare:
      
      Andrea Patriarca, Dr
  - Palermo, Italien
    - Rekrytering
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P. Giaccone", Divisione di Ematologia
    - Kontakt:
      
      Stefania Maniscalco Galletti
      
      E-post: mgal.ste@gmail.com
    - Huvudutredare:
      
      Marco Santoro, MD
  - Pisa, Italien
    - Rekrytering
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
    - Huvudutredare:
      
      Sara Galimberti, MD
    - Kontakt:
      
      E-post: sara.galimberti@unipi.it
  - Roma, Italien
    - Rekrytering
    - Azienda Ospedaliera San Eugenio - UOC Ematologia
    - Huvudutredare:
      
      Elisabetta Abruzzese, MD
    - Kontakt:
      
      Raoul Patricelli
      
      E-post: raoul.patricelli@gmail.com
  - Roma, Italien
    - Rekrytering
    - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore, UCSC Ematologia
    - Kontakt:
      
      Denise Soldati
      
      E-post: denise.soldati@policlinicogemelli.it
    - Kontakt:
      
      Giulia De Sanctis
      
      E-post: giulia.desantis@policlinicogemelli.it
    - Huvudutredare:
      
      Valerio De Stefano, MD
  - Roma, Italien
    - Rekrytering
    - Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
    - Kontakt:
      
      Antonella Mosca
      
      E-post: a.mosca@bce.uniroma1.it
    - Kontakt:
      
      Ricci
      
      E-post: r.ricci@bce.uniroma1.it
    - Huvudutredare:
      
      Massimo Breccia, MD
  - San Giovanni Rotondo, Italien
    - Rekrytering
    - Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, U.O. Ematologia
    - Kontakt:
      
      Daniela Valente
      
      E-post: ematologia@operapadrepio.it
    - Huvudutredare:
      
      Angelo Michele Carrella, MD
  - Torino, Italien, 10126
    - Rekrytering
    - A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
    - Kontakt:
      
      Francesca Pirillo
      
      E-post: francescapirillo.ospedale@gmail.com
    - Huvudutredare:
      
      Giulia Benevolo, Dr
  - Trieste, Italien
    - Rekrytering
    - Ospedale Maggiore, SC Ematologia
    - Kontakt:
      
      Maria Chiara Rossetti
      
      E-post: mariachiara.rossetti@asugi.sanita.fvg.it
    - Huvudutredare:
      
      Rossella Stella, MD
  - Udine, Italien
    - Rekrytering
    - Azienda Sanitaria Universitaria Integrata, Presidio Ospedaliero "Santa Maria della Misericordia", Clinica Ematologica
    - Kontakt:
      
      Laura Calò
      
      E-post: laura.calo@asufc.sanita.fvg.it
    - Huvudutredare:
      
      Mario Tiribelli, MD
- Lombardy
  - Bergamo, Lombardy, Italien, 24127
    - Rekrytering
    - SC Ematologia, ASST Papa Giovanni XXIII
    - Kontakt:
      
      Maria Luisa Ferrari
      
      Telefonnummer: 035 2673681
      
      E-post: mlferrari@fondazionefrom.it
    - Underutredare:
      
      Annalisa Condorelli, MD
    - Huvudutredare:
      
      Federico Lussana, MD
  - Milan, Lombardy, Italien, 20162
    - Rekrytering
    - Divisione Ematologia ASST, Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
    - Kontakt:
      
      Mattia La Monica
      
      E-post: mattia.lamonica@ospedaleniguarda.it
    - Huvudutredare:
      
      Marianna Caramella, MD
  - Pavia, Lombardy, Italien, 27100
    - Rekrytering
    - Divisione Ematologia, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    - Kontakt:
      
      E-post: cto-oh@smatteo.pv.it
    - Huvudutredare:
      
      Elisa Rumi, MD
  - Varese, Lombardy, Italien, 21100
    - Rekrytering
    - U.O. Ematologia, Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese
    - Kontakt:
      
      Roberta Mattarucchi
      
      E-post: roberta.mattarucchi@asst-settelaghi.it
    - Huvudutredare:
      
      Margherita Maffioli, MD
- Veneto
  - Padova, Veneto, Italien, 35128
    - Rekrytering
    - Clinica Medica I Azienda Ospedaliera di Padova
    - Kontakt:
      
      Elisabetta Cosi
      
      E-post: elisabetta.cosi@aopd.veneto.it
    - Huvudutredare:
      
      Irene Bertozzi, MD
  - Verona, Veneto, Italien, 37134
    - Rekrytering
    - Divisione Ematologia, Ospedale Borgo Roma
    - Kontakt:
      
      E-post: massimiliano.bonifacio@univr.it
    - Huvudutredare:
      
      Massimiliano Bonifacio, MD
  - Vicenza, Veneto, Italien
    - Rekrytering
    - Divisione Ematologia, Ospedale San Bortolo
    - Kontakt:
      
      MD
      
      E-post: studiclinici.ematologia@aulss8.veneto.it
    - Huvudutredare:
      
      Giuseppe Carli, MD
Polen
- - Gdansk, Polen
    - Rekrytering
    - University Medical Center, Department of Hematology and Transplantation
    - Kontakt:
      
      Marta Sobas
    - Huvudutredare:
      
      Maria Bieniaszewska, MD
  - Katowice, Polen
    - Rekrytering
    - Pratia Onkologia, Department of Hematology and Cancer Prevention
    - Huvudutredare:
      
      Sebastian Grosicki, MD
    - Kontakt:
      
      Marta Sobas
  - Krakow, Polen
    - Rekrytering
    - Jagiellonian University Hospital, Department of Haematology
    - Kontakt:
      
      Marta Sobas
    - Huvudutredare:
      
      Tomasz Sasha, MD
  - Lodz, Polen
    - Rekrytering
    - Copernicus Hospital
    - Kontakt:
      
      Marta Sobas
    - Huvudutredare:
      
      Joanna Gora-Tybor, MD
  - Wroclaw, Polen
    - Rekrytering
    - Medical University, Clinical Department of Haematology, Blood Neoplasms and Bone Marrow Transplantation
    - Huvudutredare:
      
      Marta Sobas, MD
    - Kontakt:
      
      Marta Sobas

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Vuxen
Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

N/A

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Den första tidpunkten för att bedöma det primära resultatet definierat som uppnåendet av CHR är efter 12 månaders behandling med ropeginterferon alfa-2b. I RESPONSE-studien uppnådde patienter som var resistenta/intoleranta mot HU som fick ruxolitinib 24 % av CHR. Eftersom, i den aktuella studien, patienter med liknande inklusionskriterier kommer att behandlas med ropeginterferon alfa-2b, är det rimligt att ge bevis på åtminstone en icke-underlägsenhet vad gäller CHR med detta nya läkemedel. I detta ramverk beräknas en urvalsstorlek för att testa 1-provs icke-underlägsenhet av en proportion. Om man ställer in den förväntade andelen p av CHR under ropeginterferon alfa-2b är lika med referensvärdet (p0) som erhålls med ruxolitinib (dvs p = p0 = 0,24), krävs en provstorlek på 319 för att visa att andelen CHR under ropeginterferon alfa -2b är inte sämre än den som erhålls under ruxolitinib, vilket tillåter en icke-underlägsenhetsmarginal (delta) på 0,07 och antar alfa- och betafel på 5 % respektive 10 %.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Patienter diagnostiserade med Polycytemia Vera av WHO 2016
Patient ≥ 18 år
Patienter i behov av cytoreduktiva behandlingar med ropeginterferon alfa-2b i första eller senare linjen enligt ersättningskriterierna definierade av det italienska nationella hälsosystemet
Patienter som har undertecknat det skriftliga informerade samtycket till studiedeltagande.

Exklusions kriterier:

• Eventuell kontraindikation för ropeginterferon alfa-2b enligt produktresumén

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Fullständig hematologisk remission (CHR)* efter 1 och 2 års behandling. Tidsram: Vid baslinjen och under uppföljningen 6/12/18/24 månader per patient.	*HCT lägre än 45 % utan flebotomi under de senaste 3 månaderna; trombocytantal ≤ 400x109/L, WBC-antal <10 x109/L	Vid baslinjen och under uppföljningen 6/12/18/24 månader per patient.

Sekundära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Komplett hematologisk (CHR) och klinisk remission (CR) efter 1 och 2 års behandling stratifierad efter olika behörighetskategorier för behandlingsindikation. Tidsram: Vid baslinjen och under uppföljningen 6/12/18/24 månader per patient.	Sekundära resultat för effekt	Vid baslinjen och under uppföljningen 6/12/18/24 månader per patient.
Dos-respons effekt på CHR och CR Tidsram: Vid baslinjen och under uppföljningen 6/12/18/24 månader per patient.	Sekundära resultat för effekt	Vid baslinjen och under uppföljningen 6/12/18/24 månader per patient.
Frekvens av flebotomier Tidsram: Vid baslinjen och under uppföljningen 6/12/18/24 månader per patient.	Sekundära resultat för effekt	Vid baslinjen och under uppföljningen 6/12/18/24 månader per patient.
Incidensen av något av följande: o arteriella och venösa trombotiska händelser; o hemorragiska händelser; o sjukdomsrelaterade symtom; o sjukdomsutveckling till myelofibros och akut leukemi; o sekundära maligniteter. Tidsram: Vid baslinjen och under uppföljningen 6/12/18/24 månader per patient.	Sekundära resultat för effekt	Vid baslinjen och under uppföljningen 6/12/18/24 månader per patient.
Incidens, orsakssamband och intensitet av alla biverkningar som inträffar under studieperioden (enligt definitionen av MedDRA-koden och graderad enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE senaste version)). Tidsram: Vid baslinjen och under uppföljningen 6/12/18/24 månader per patient.	Sekundära resultat för säkerhet	Vid baslinjen och under uppföljningen 6/12/18/24 månader per patient.
Screeningsfel Tidsram: Vid baslinjen och under uppföljningen 6/12/18/24 månader per patient.	Andel av patienterna som efter noggrann screening enligt god klinisk praxis kommer att misslyckas med indikationerna för samtidiga kliniska eller laboratorieavvikelser.	Vid baslinjen och under uppföljningen 6/12/18/24 månader per patient.
Ändring i mjältstorlek Tidsram: Vid baslinjen och under uppföljningen 6/12/18/24 månader per patient.	Förändring i mjältstorlek (från baslinjen) utvärderad genom palpation.	Vid baslinjen och under uppföljningen 6/12/18/24 månader per patient.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Utredare

Studierektor: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 september 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

30 september 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 juli 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna