Estudio observacional sobre el uso de ropeginterferón alfa-2b en la policitemia vera (ROPEG-PV)
La policitemia vera (PV) se asocia con una calidad de vida reducida, una alta tasa de eventos vasculares y un riesgo intrínseco de evolución de la enfermedad. Ya están disponibles los resultados de varios ensayos aleatorios para el tratamiento con nuevos agentes citorreductores, entre los que se ha aprobado recientemente en Europa y EE. UU. una nueva formulación ropegilada de interferón alfa-2b (ropeginterferón alfa-2b) [EMA (2019), FDA ( 2021) y AIFA (2022)]. El uso de este fármaco en la práctica clínica es una oportunidad para un estudio observacional prospectivo en una enfermedad rara como la PV; el objetivo es evaluar su impacto en el manejo práctico de estos pacientes.
Por lo tanto, los principales objetivos del presente estudio son determinar:
(i) en qué medida se puede prescribir y tolerar ropeginterferón alfa-2b en pacientes con PV; (ii) el riesgo-beneficio del ropeginterferón alfa-2b en pacientes con PV, seguido en la práctica clínica del mundo real.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las neoplasias mieloproliferativas clásicas Filadelfia negativas (NMP Ph-neg), incluidas la policitemia vera (PV), la trombocitemia esencial (ET) y la mielofibrosis (MF), se caracterizan por una proliferación clonal descontrolada de progenitores multipotentes de la médula ósea, sostenida por mutaciones adquiridas en JAK2, CALR. y genes MPL.
La historia natural de la PV está marcada por resultados potencialmente mortales, como trombosis, hemorragia y evolución clonal hacia mielofibrosis y leucemia mieloide aguda. La estratificación del riesgo relevante para el tratamiento está diseñada para estimar la probabilidad de complicaciones trombóticas, que se estima que ocurren antes o después del diagnóstico en el 20-30% de los pacientes según la enfermedad y los factores de riesgo relacionados con el paciente. La piedra angular del tratamiento de la PV incluye flebotomía programada, con un objetivo de hematocrito (Hct) <45% y aspirina en dosis bajas en todos los pacientes, independientemente de la categoría de riesgo. Actualmente existe un amplio consenso sobre la necesidad de fármacos citorreductores en pacientes de alto riesgo con PV identificada por edad >60 años y antecedentes de trombosis.
Los resultados de varios ensayos andomizados para el tratamiento de la PV ya están disponibles y, además del fármaco estándar hidroxiurea (HU), se han aprobado en Europa y EE. UU. una nueva formulación ropegilada de interferón alfa-2b3 y ruxolitinib4. y los investigadores europeos de LeukemiaNet (ELN) han brindado recientemente recomendaciones para el uso de estos medicamentos en la práctica clínica en pacientes de bajo y alto riesgo.
Tras la aprobación de la EMA (2019) y la FDA (2021), el fármaco (ROPEGINTERFERON ALFA-2B) fue aprobado y reembolsado muy recientemente por la AIFA (2022) en algunos subgrupos de pacientes con PV. El uso de este fármaco en la práctica clínica es una oportunidad para un estudio observacional prospectivo en una enfermedad rara como la PV; el objetivo es evaluar su impacto en el manejo práctico de estos pacientes, según la Determinación AIFA del 20 de marzo de 2008 sobre estudios clínicos observacionales y el Decreto Ministerial del 17 de diciembre de 2004 sobre estudios sin fines de lucro.
No se sabe del todo cuál es el porcentaje de pacientes que, después de un examen cuidadoso como exige la buena práctica clínica, no cumplirán las indicaciones por anomalías clínicas o de laboratorio concomitantes. Además, actualmente se desconoce la proporción de pacientes que interrumpen el fármaco durante el seguimiento por intolerancia u otros motivos y los datos sobre la relación beneficio-riesgo son limitados.
Además, cabe señalar que las respuestas hematológicas y clínicas obtenidas en los ensayos clínicos no siempre se replican en los estudios de la práctica clínica del mundo real. De hecho, el tratamiento diario de los pacientes con PV no requiere los mismos criterios estrictos de inscripción y seguimiento que los necesarios en los ensayos clínicos. Nuestra propuesta también puede contribuir a implementar mejor los resultados siguiendo las directrices recientes, particularmente en algunos subgrupos de pacientes en los que AIFA ha establecido el uso con reembolso por parte del Sistema Nacional de Salud (NHS) italiano (es decir, pacientes intolerantes a HU, mujeres en edad fértil que planean un embarazo y pacientes con antecedentes de cáncer de piel).
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: TIZIANO BARBUI, MD
- Número de teléfono: +39 0352675134
- Correo electrónico: tbarbui@fondazionefrom.it
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: FENILI
- Correo electrónico: sperimentazioni@fondazionefrom.it
Ubicaciones de estudio
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Alessandria, Italia, 15121
- Reclutamiento
- A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo di Alessandria
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Investigador principal:
- Monia Marchetti
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Contacto:
- Monia Marchetti
- Correo electrónico: monia.marchetti@ospedale.al.it
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Bari, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Consorziale - Policlinico, U.O. Ematologia con Trapianto
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Contacto:
- Pietro Ventura
- Correo electrónico: trials.ematba2@gmail.com
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Investigador principal:
- Alessandra Ricco, MD
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Bologna, Italia
- Reclutamiento
- Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
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Investigador principal:
- Francesca Palandri, MD
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Brescia, Italia, 25123
- Reclutamiento
- ASST-Spedali Civili
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Contacto:
- Ilaria Accarino
- Correo electrónico: ila.accarino91@gmail.com
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Investigador principal:
- Rosa Daffini
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Cagliari, Italia
- Reclutamiento
- Ospedale Businco, S.C. Ematologia e CTMO
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Contacto:
- Daniela Perra
- Correo electrónico: daniela.perra82@unica.it
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Investigador principal:
- Olga Mulas, MD
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Catania, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
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Investigador principal:
- Giuseppe Palumbo, MD
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Contacto:
- Annalisa Santisi
- Correo electrónico: annalisa_santisi@hotmail.it
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Contacto:
- Arianna Sbriglione
- Correo electrónico: sbriglionearianna@gmail.com
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Sub-Investigador:
- Emma Cacciola, MD
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Sub-Investigador:
- Rossella Cacciola, MD
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Cuneo, Italia, 2100
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliera S. Croce e Carle di Cuneo- Divisione di Ematologia,
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Contacto:
- Laura Bertolotti
- Correo electrónico: laura.bertolotti@libero.it
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Investigador principal:
- Davide Rapezzi, Dr
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Ferrara, Italia
- Reclutamiento
- Arcispedale Sant'Anna Azienda Ospedaliero - Universitaria di Ferrara, Unità Operativa di Ematologia
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Investigador principal:
- Antonio Cuneo, MD
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Contacto:
- Francesca Cura
- Correo electrónico: crufnc@unife.it
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Contacto:
- Silvia Bianchin
- Correo electrónico: bncslv@unife.it
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Sub-Investigador:
- Giuseppe Auteri, MD
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Florence, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Divisione di Ematologia
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Contacto:
- Chiara Paoli
- Correo electrónico: chiara.paoli@unifi.it
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Investigador principal:
- Alessandro Maria Vannucchi, MD
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Messina, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino", UOC Ematologia
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Investigador principal:
- Alessandro Allegra, MD
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Contacto:
- Fabio Brunetto
- Correo electrónico: protocolliematopolime@gmail.com
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Mestre, Italia
- Reclutamiento
- Ospedale dell'Angelo, Dipartimento di Ematologia
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Contacto:
- Simona Sannicolò
- Correo electrónico: simona.sannicolo@aulss3.veneto.it
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Investigador principal:
- Roberta Rocconi, MD
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Milan, Italia
- Reclutamiento
- Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
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Contacto:
- Antonella Danese
- Correo electrónico: danese.antonella@hsr.it
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Investigador principal:
- Daniele Sannipoli, MD
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Milan, Italia
- Reclutamiento
- Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
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Contacto:
- Silvia Artuso
- Correo electrónico: silvia.artuso@policlinico.mi.it
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Investigador principal:
- Alessandra Iurlo, MD
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Monza, Italia, 20900
- Reclutamiento
- ASST MONZA Ospedale San Gerardo Clinica Ematologica
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Contacto:
- Alessia Picozzi, Dr
- Correo electrónico: alessia.picozzihsg@gmail.com
-
Investigador principal:
- Elena Maria Elli, Dr
-
Naples, Italia, 80131
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli Divisione di Ematologia e Trapianti del Midollo
-
Contacto:
- Correo electrónico: novypugliese@yahoo.it
-
Investigador principal:
- Fabrizio Pane, Prof
-
Sub-Investigador:
- Novella Pugliese, Dr
-
Novara, Italia, 28100
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità di Novara SCDU Ematologia
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Contacto:
- Deambrogi Clara
- Correo electrónico: clara.deambrogi@med.uniupo.it
-
Investigador principal:
- Andrea Patriarca, Dr
-
Palermo, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P. Giaccone", Divisione di Ematologia
-
Contacto:
- Stefania Maniscalco Galletti
- Correo electrónico: mgal.ste@gmail.com
-
Investigador principal:
- Marco Santoro, MD
-
Pisa, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
-
Investigador principal:
- Sara Galimberti, MD
-
Contacto:
- Correo electrónico: sara.galimberti@unipi.it
-
Roma, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliera San Eugenio - UOC Ematologia
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Investigador principal:
- Elisabetta Abruzzese, MD
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Contacto:
- Raoul Patricelli
- Correo electrónico: raoul.patricelli@gmail.com
-
Roma, Italia
- Reclutamiento
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore, UCSC Ematologia
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Contacto:
- Denise Soldati
- Correo electrónico: denise.soldati@policlinicogemelli.it
-
Contacto:
- Giulia De Sanctis
- Correo electrónico: giulia.desantis@policlinicogemelli.it
-
Investigador principal:
- Valerio De Stefano, MD
-
Roma, Italia
- Reclutamiento
- Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
-
Contacto:
- Antonella Mosca
- Correo electrónico: a.mosca@bce.uniroma1.it
-
Contacto:
- Ricci
- Correo electrónico: r.ricci@bce.uniroma1.it
-
Investigador principal:
- Massimo Breccia, MD
-
San Giovanni Rotondo, Italia
- Reclutamiento
- Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, U.O. Ematologia
-
Contacto:
- Daniela Valente
- Correo electrónico: ematologia@operapadrepio.it
-
Investigador principal:
- Angelo Michele Carrella, MD
-
Torino, Italia, 10126
- Reclutamiento
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
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Contacto:
- Francesca Pirillo
- Correo electrónico: francescapirillo.ospedale@gmail.com
-
Investigador principal:
- Giulia Benevolo, Dr
-
Trieste, Italia
- Reclutamiento
- Ospedale Maggiore, SC Ematologia
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Contacto:
- Maria Chiara Rossetti
- Correo electrónico: mariachiara.rossetti@asugi.sanita.fvg.it
-
Investigador principal:
- Rossella Stella, MD
-
Udine, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Sanitaria Universitaria Integrata, Presidio Ospedaliero "Santa Maria della Misericordia", Clinica Ematologica
-
Contacto:
- Laura Calò
- Correo electrónico: laura.calo@asufc.sanita.fvg.it
-
Investigador principal:
- Mario Tiribelli, MD
-
-
Lombardy
-
Bergamo, Lombardy, Italia, 24127
- Reclutamiento
- SC Ematologia, ASST Papa Giovanni XXIII
-
Contacto:
- Maria Luisa Ferrari
- Número de teléfono: 035 2673681
- Correo electrónico: mlferrari@fondazionefrom.it
-
Sub-Investigador:
- Annalisa Condorelli, MD
-
Investigador principal:
- Federico Lussana, MD
-
Milan, Lombardy, Italia, 20162
- Reclutamiento
- Divisione Ematologia ASST, Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Contacto:
- Mattia La Monica
- Correo electrónico: mattia.lamonica@ospedaleniguarda.it
-
Investigador principal:
- Marianna Caramella, MD
-
Pavia, Lombardy, Italia, 27100
- Reclutamiento
- Divisione Ematologia, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Contacto:
- Correo electrónico: cto-oh@smatteo.pv.it
-
Investigador principal:
- Elisa Rumi, MD
-
Varese, Lombardy, Italia, 21100
- Reclutamiento
- U.O. Ematologia, Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese
-
Contacto:
- Roberta Mattarucchi
- Correo electrónico: roberta.mattarucchi@asst-settelaghi.it
-
Investigador principal:
- Margherita Maffioli, MD
-
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Veneto
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Padova, Veneto, Italia, 35128
- Reclutamiento
- Clinica Medica I Azienda Ospedaliera di Padova
-
Contacto:
- Elisabetta Cosi
- Correo electrónico: elisabetta.cosi@aopd.veneto.it
-
Investigador principal:
- Irene Bertozzi, MD
-
Verona, Veneto, Italia, 37134
- Reclutamiento
- Divisione Ematologia, Ospedale Borgo Roma
-
Contacto:
- Correo electrónico: massimiliano.bonifacio@univr.it
-
Investigador principal:
- Massimiliano Bonifacio, MD
-
Vicenza, Veneto, Italia
- Reclutamiento
- Divisione Ematologia, Ospedale San Bortolo
-
Contacto:
- MD
- Correo electrónico: studiclinici.ematologia@aulss8.veneto.it
-
Investigador principal:
- Giuseppe Carli, MD
-
-
-
-
-
Gdansk, Polonia
- Reclutamiento
- University Medical Center, Department of Hematology and Transplantation
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Contacto:
- Marta Sobas
-
Investigador principal:
- Maria Bieniaszewska, MD
-
Katowice, Polonia
- Reclutamiento
- Pratia Onkologia, Department of Hematology and Cancer Prevention
-
Investigador principal:
- Sebastian Grosicki, MD
-
Contacto:
- Marta Sobas
-
Krakow, Polonia
- Reclutamiento
- Jagiellonian University Hospital, Department of Haematology
-
Contacto:
- Marta Sobas
-
Investigador principal:
- Tomasz Sasha, MD
-
Lodz, Polonia
- Reclutamiento
- Copernicus Hospital
-
Contacto:
- Marta Sobas
-
Investigador principal:
- Joanna Gora-Tybor, MD
-
Wroclaw, Polonia
- Reclutamiento
- Medical University, Clinical Department of Haematology, Blood Neoplasms and Bone Marrow Transplantation
-
Investigador principal:
- Marta Sobas, MD
-
Contacto:
- Marta Sobas
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes diagnosticados con Policitemia Vera por la OMS 2016
- Paciente ≥ 18 años
- Pacientes que necesitan tratamientos citorreductores con ropeginterferón alfa-2b en primera o última línea según los criterios de reembolso definidos por el Sistema Nacional de Salud italiano.
- Pacientes que hayan firmado el consentimiento informado por escrito para participar en el estudio.
Criterio de exclusión:
• Cualquier contraindicación para el ropeginterferón alfa-2b según el RCP
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Remisión hematológica completa (CHR)* después de 1 y 2 años de tratamiento.
Periodo de tiempo: Al inicio y durante el seguimiento a los 6/12/18/24 meses por paciente.
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*HCT inferior al 45 % sin flebotomías en los últimos 3 meses; recuento de plaquetas ≤ 400x109/L, recuento de leucocitos <10 x109/L
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Al inicio y durante el seguimiento a los 6/12/18/24 meses por paciente.
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Remisión hematológica (CHR) y clínica (RC) completa después de 1 y 2 años de tratamiento estratificados por diferentes categorías de elegibilidad para la indicación del tratamiento.
Periodo de tiempo: Al inicio y durante el seguimiento a los 6/12/18/24 meses por paciente.
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Resultados secundarios de eficacia
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Al inicio y durante el seguimiento a los 6/12/18/24 meses por paciente.
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Efecto dosis-respuesta sobre CHR y CR
Periodo de tiempo: Al inicio y durante el seguimiento a los 6/12/18/24 meses por paciente.
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Resultados secundarios de eficacia
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Al inicio y durante el seguimiento a los 6/12/18/24 meses por paciente.
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Frecuencia de flebotomías
Periodo de tiempo: Al inicio y durante el seguimiento a los 6/12/18/24 meses por paciente.
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Resultados secundarios de eficacia
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Al inicio y durante el seguimiento a los 6/12/18/24 meses por paciente.
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Incidencia de cualquiera de los siguientes: o eventos trombóticos arteriales y venosos; o eventos hemorrágicos; o síntomas relacionados con la enfermedad; o la enfermedad evoluciona hacia mielofibrosis y leucemia aguda; o neoplasias malignas secundarias.
Periodo de tiempo: Al inicio y durante el seguimiento a los 6/12/18/24 meses por paciente.
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Resultados secundarios de eficacia
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Al inicio y durante el seguimiento a los 6/12/18/24 meses por paciente.
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Incidencia, causalidad e intensidad de cualquier evento adverso que ocurra durante el período de estudio (según lo definido por el código MedDRA y clasificado de acuerdo con los Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE, última versión)).
Periodo de tiempo: Al inicio y durante el seguimiento a los 6/12/18/24 meses por paciente.
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Resultados secundarios para la seguridad
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Al inicio y durante el seguimiento a los 6/12/18/24 meses por paciente.
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Fallo en el cribado
Periodo de tiempo: Al inicio y durante el seguimiento a los 6/12/18/24 meses por paciente.
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Porcentaje de pacientes que, después de un examen cuidadoso como lo requiere la buena práctica clínica, no cumplirán las indicaciones por anomalías clínicas o de laboratorio concomitantes.
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Al inicio y durante el seguimiento a los 6/12/18/24 meses por paciente.
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Cambio en el tamaño del bazo
Periodo de tiempo: Al inicio y durante el seguimiento a los 6/12/18/24 meses por paciente.
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Cambio en el tamaño del bazo (desde el inicio) evaluado mediante palpación.
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Al inicio y durante el seguimiento a los 6/12/18/24 meses por paciente.
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Director de estudio: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ROPEG-PV
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .