Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Наблюдательное исследование по использованию верегинтерферона альфа-2b при истинной полицитемии (ROPEG-PV)

8 июля 2026 г. обновлено: FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Истинная полицитемия (ИП) связана со снижением качества жизни, высокой частотой сосудистых событий и внутренним риском развития заболевания. В настоящее время доступны результаты нескольких рандомизированных исследований по лечению новыми циторедуктивными агентами, среди которых недавно в Европе и США была одобрена новая ропегилированная форма интерферона альфа-2b (ропегинтерферон альфа-2b) [EMA (2019), FDA ( 2021 г.) и AIFA (2022 г.)]. Использование этого препарата в клинической практике дает возможность провести проспективное обсервационное исследование такого редкого заболевания, как ИП; цель состоит в том, чтобы оценить его влияние на практическое ведение этих пациентов.

Таким образом, основными задачами настоящего исследования являются определение:

(i) в какой степени рогинтерферон альфа-2b можно назначать и переносить пациентам с ИП; (ii) соотношение риска и пользы верегинтерферона альфа-2b у пациентов с ИП, наблюдаемых в реальной клинической практике.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Классические филадельфийско-негативные миелопролиферативные новообразования (Ph-neg MPN), включая истинную полицитемию (PV), эссенциальную тромбоцитемию (ET) и миелофиброз (MF), характеризуются неконтролируемой клональной пролиферацией мультипотентных предшественников костного мозга, поддерживаемой приобретенными мутациями в JAK2, CALR. и гены MPL.

Естественное течение ИП характеризуется опасными для жизни исходами, такими как тромбозы, кровотечения и клональная эволюция в сторону миелофиброза и острого миелолейкоза. Стратификация риска, связанная с лечением, предназначена для оценки вероятности тромботических осложнений, которые, по оценкам, возникают до или после постановки диагноза у 20-30% пациентов в зависимости от заболевания и факторов риска, связанных с пациентом. Краеугольным камнем лечения ИП является плановая флеботомия с целевым гематокритом (Hct) <45% и низкие дозы аспирина всем пациентам, независимо от категории риска. В настоящее время существует широкий консенсус относительно необходимости применения циторедуктивных препаратов у пациентов высокого риска с ИП, выявленным в возрасте >60 лет и предшествующим тромбозом.

В настоящее время доступны результаты нескольких рандомизированных исследований по лечению ПВ, и, в дополнение к стандартному препарату гидроксимочевины (ГУ), теперь доступны как новая ропегилированная форма интерферона альфа-2b3, так и руксолитиниб4, одобренные в Европе и США. и исследователи European LeukemiaNet (ELN) недавно предоставили рекомендации по использованию этих препаратов в клинической практике у пациентов как с низким, так и с высоким риском.

После одобрения EMA (2019 г.) и FDA (2021 г.) препарат (РОПЕГИНТЕРФЕРОН АЛЬФА-2B) совсем недавно был одобрен и возмещен AIFA (2022 г.) для некоторых подгрупп пациентов с ИП. Использование этого препарата в клинической практике дает возможность провести проспективное обсервационное исследование такого редкого заболевания, как ИП; цель состоит в том, чтобы оценить его влияние на практическое ведение этих пациентов в соответствии с Determinazione AIFA от 20 марта 2008 г. о наблюдательных клинических исследованиях и Министерским указом от 17 декабря 2004 г. о некоммерческих исследованиях.

Не совсем известно, какой процент пациентов после тщательного скрининга, требуемого в надлежащей клинической практике, не соответствует показаниям по поводу сопутствующих клинических или лабораторных отклонений. Более того, доля пациентов, прекративших прием препарата во время наблюдения из-за непереносимости или по другим причинам, в настоящее время неизвестна, а данные о соотношении пользы и риска ограничены.

Более того, следует отметить, что гематологические и клинические ответы, полученные в клинических исследованиях, не всегда воспроизводятся в исследованиях реальной клинической практики. Фактически, ежедневное ведение пациентов с ИП не требует таких же строгих критериев включения и последующего наблюдения, которые необходимы в клинических исследованиях. Наше предложение может также способствовать лучшему внедрению результатов в соответствии с недавними рекомендациями, особенно в некоторых подгруппах пациентов, у которых AIFA установила использование с возмещением расходов со стороны Национальной системы здравоохранения Италии (NHS) (т. е. пациенты с непереносимостью HU, женщины детородного возраста). планирующие беременность и пациенты с раком кожи в анамнезе).

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

429

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: TIZIANO BARBUI, MD
  • Номер телефона: +39 0352675134
  • Электронная почта: tbarbui@fondazionefrom.it

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Италия
      • Alessandria, Италия, 15121
        • Рекрутинг
        • A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo di Alessandria
        • Главный следователь:
          • Monia Marchetti
        • Контакт:
      • Bari, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Consorziale - Policlinico, U.O. Ematologia con Trapianto
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Alessandra Ricco, MD
      • Bologna, Италия
        • Рекрутинг
        • Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
        • Главный следователь:
          • Francesca Palandri, MD
      • Brescia, Италия, 25123
        • Рекрутинг
        • ASST-Spedali Civili
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Rosa Daffini
      • Cagliari, Италия
        • Рекрутинг
        • Ospedale Businco, S.C. Ematologia e CTMO
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Olga Mulas, MD
      • Catania, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
        • Главный следователь:
          • Giuseppe Palumbo, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Emma Cacciola, MD
        • Младший исследователь:
          • Rossella Cacciola, MD
      • Cuneo, Италия, 2100
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera S. Croce e Carle di Cuneo- Divisione di Ematologia,
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Davide Rapezzi, Dr
      • Ferrara, Италия
        • Рекрутинг
        • Arcispedale Sant'Anna Azienda Ospedaliero - Universitaria di Ferrara, Unità Operativa di Ematologia
        • Главный следователь:
          • Antonio Cuneo, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Giuseppe Auteri, MD
      • Florence, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Divisione di Ematologia
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Alessandro Maria Vannucchi, MD
      • Messina, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino", UOC Ematologia
        • Главный следователь:
          • Alessandro Allegra, MD
        • Контакт:
      • Mestre, Италия
        • Рекрутинг
        • Ospedale dell'Angelo, Dipartimento di Ematologia
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Roberta Rocconi, MD
      • Milan, Италия
        • Рекрутинг
        • Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Daniele Sannipoli, MD
      • Milan, Италия
        • Рекрутинг
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Alessandra Iurlo, MD
      • Monza, Италия, 20900
        • Рекрутинг
        • ASST MONZA Ospedale San Gerardo Clinica Ematologica
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Elena Maria Elli, Dr
      • Naples, Италия, 80131
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli Divisione di Ematologia e Trapianti del Midollo
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Fabrizio Pane, Prof
        • Младший исследователь:
          • Novella Pugliese, Dr
      • Novara, Италия, 28100
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità di Novara SCDU Ematologia
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Andrea Patriarca, Dr
      • Palermo, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P. Giaccone", Divisione di Ematologia
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Marco Santoro, MD
      • Pisa, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
        • Главный следователь:
          • Sara Galimberti, MD
        • Контакт:
      • Roma, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera San Eugenio - UOC Ematologia
        • Главный следователь:
          • Elisabetta Abruzzese, MD
        • Контакт:
      • Roma, Италия
        • Рекрутинг
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore, UCSC Ematologia
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Valerio De Stefano, MD
      • Roma, Италия
        • Рекрутинг
        • Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Massimo Breccia, MD
      • San Giovanni Rotondo, Италия
        • Рекрутинг
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, U.O. Ematologia
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Angelo Michele Carrella, MD
      • Torino, Италия, 10126
        • Рекрутинг
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Giulia Benevolo, Dr
      • Trieste, Италия
        • Рекрутинг
        • Ospedale Maggiore, SC Ematologia
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Rossella Stella, MD
      • Udine, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Sanitaria Universitaria Integrata, Presidio Ospedaliero "Santa Maria della Misericordia", Clinica Ematologica
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Mario Tiribelli, MD
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Италия, 24127
        • Рекрутинг
        • SC Ematologia, ASST Papa Giovanni XXIII
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Annalisa Condorelli, MD
        • Главный следователь:
          • Federico Lussana, MD
      • Milan, Lombardy, Италия, 20162
        • Рекрутинг
        • Divisione Ematologia ASST, Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Marianna Caramella, MD
      • Pavia, Lombardy, Италия, 27100
        • Рекрутинг
        • Divisione Ematologia, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Elisa Rumi, MD
      • Varese, Lombardy, Италия, 21100
        • Рекрутинг
        • U.O. Ematologia, Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Margherita Maffioli, MD
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Италия, 35128
        • Рекрутинг
        • Clinica Medica I Azienda Ospedaliera di Padova
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Irene Bertozzi, MD
      • Verona, Veneto, Италия, 37134
        • Рекрутинг
        • Divisione Ematologia, Ospedale Borgo Roma
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Massimiliano Bonifacio, MD
      • Vicenza, Veneto, Италия
        • Рекрутинг
        • Divisione Ematologia, Ospedale San Bortolo
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Giuseppe Carli, MD
  • Польша
      • Gdansk, Польша
        • Рекрутинг
        • University Medical Center, Department of Hematology and Transplantation
        • Контакт:
          • Marta Sobas
        • Главный следователь:
          • Maria Bieniaszewska, MD
      • Katowice, Польша
        • Рекрутинг
        • Pratia Onkologia, Department of Hematology and Cancer Prevention
        • Главный следователь:
          • Sebastian Grosicki, MD
        • Контакт:
          • Marta Sobas
      • Krakow, Польша
        • Рекрутинг
        • Jagiellonian University Hospital, Department of Haematology
        • Контакт:
          • Marta Sobas
        • Главный следователь:
          • Tomasz Sasha, MD
      • Lodz, Польша
        • Рекрутинг
        • Copernicus Hospital
        • Контакт:
          • Marta Sobas
        • Главный следователь:
          • Joanna Gora-Tybor, MD
      • Wroclaw, Польша
        • Рекрутинг
        • Medical University, Clinical Department of Haematology, Blood Neoplasms and Bone Marrow Transplantation
        • Главный следователь:
          • Marta Sobas, MD
        • Контакт:
          • Marta Sobas

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Первый момент времени для оценки первичного результата, определяемого как достижение CHR, наступает через 12 месяцев лечения верегинтерфероном альфа-2b. В исследовании RESPONSE пациенты, резистентные/непереносимые к ГУ, получавшие руксолитиниб, достигли 24% CHR. Поскольку в настоящем исследовании пациенты с аналогичными критериями включения будут получать лечение рогинтерфероном альфа-2b, разумно предоставить доказательства, по крайней мере, не меньшей эффективности этого нового препарата по показателям CHR. В этой схеме размер выборки рассчитывается для проверки не меньшей пропорции в одной выборке. Если установить ожидаемую долю p CHR под действием верегинтерферона альфа-2b, равную референтному значению (p0), полученному при использовании руксолитиниба (т.е. p = p0 = 0,24), то размер выборки составит 319, чтобы продемонстрировать, что доля CHR под действием верегинтерферона альфа -2b не уступает полученному при приеме руксолитиниба, допуская границу не меньшей эффективности (дельта) 0,07 и допуская альфа- и бета-ошибки 5% и 10% соответственно.

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с диагнозом истинная полицитемия по данным ВОЗ, 2016 г.
  • Пациент в возрасте ≥ 18 лет
  • Пациенты, нуждающиеся в циторедуктивном лечении верегинтерфероном альфа-2b в первой или последующих линиях в соответствии с критериями возмещения, установленными Национальной системой здравоохранения Италии.
  • Пациенты, подписавшие письменное информированное согласие на участие в исследовании.

Критерий исключения:

• Любые противопоказания для применения рогинтерферона альфа-2b согласно ОХЛП.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Полная гематологическая ремиссия (КГР)* через 1 и 2 года лечения.
Временное ограничение: Исходно и во время последующего наблюдения через 6/12/18/24 месяца на одного пациента.
*HCT ниже 45% без флеботомий за последние 3 месяца; количество тромбоцитов ≤ 400x109/л, количество лейкоцитов <10 x109/л
Исходно и во время последующего наблюдения через 6/12/18/24 месяца на одного пациента.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Полная гематологическая (CHR) и клиническая ремиссия (CR) через 1 и 2 года лечения, стратифицированная по различным категориям приемлемости для показаний к лечению.
Временное ограничение: Исходно и во время последующего наблюдения через 6/12/18/24 месяца на одного пациента.
Вторичные результаты эффективности
Исходно и во время последующего наблюдения через 6/12/18/24 месяца на одного пациента.
Влияние дозы на CHR и CR
Временное ограничение: Исходно и во время последующего наблюдения через 6/12/18/24 месяца на одного пациента.
Вторичные результаты эффективности
Исходно и во время последующего наблюдения через 6/12/18/24 месяца на одного пациента.
Частота флеботомий
Временное ограничение: Исходно и во время последующего наблюдения через 6/12/18/24 месяца на одного пациента.
Вторичные результаты эффективности
Исходно и во время последующего наблюдения через 6/12/18/24 месяца на одного пациента.
Наличие любого из следующих событий: o артериальных и венозных тромботических событий; o геморрагические явления; o симптомы, связанные с заболеванием; o развитие заболевания в миелофиброз и острый лейкоз; o вторичные злокачественные новообразования.
Временное ограничение: Исходно и во время последующего наблюдения через 6/12/18/24 месяца на одного пациента.
Вторичные результаты эффективности
Исходно и во время последующего наблюдения через 6/12/18/24 месяца на одного пациента.
Частота, причинно-следственная связь и интенсивность любого нежелательного явления, возникшего в течение периода исследования (как определено кодом MedDRA и классифицировано в соответствии с общими терминологическими критериями для нежелательных явлений (последняя версия CTCAE)).
Временное ограничение: Исходно и во время последующего наблюдения через 6/12/18/24 месяца на одного пациента.
Вторичные результаты по безопасности
Исходно и во время последующего наблюдения через 6/12/18/24 месяца на одного пациента.
Ошибка скрининга
Временное ограничение: Исходно и во время последующего наблюдения через 6/12/18/24 месяца на одного пациента.
Процент пациентов, у которых после тщательного скрининга, требуемого в надлежащей клинической практике, не выявлены сопутствующие клинические или лабораторные отклонения.
Исходно и во время последующего наблюдения через 6/12/18/24 месяца на одного пациента.
Изменение размера селезенки
Временное ограничение: Исходно и во время последующего наблюдения через 6/12/18/24 месяца на одного пациента.
Изменение размеров селезенки (от исходного уровня) оценивают пальпаторно.
Исходно и во время последующего наблюдения через 6/12/18/24 месяца на одного пациента.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Следователи

  • Директор по исследованиям: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 сентября 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 сентября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 июля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 июля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 июля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ROPEG-PV

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться