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Beobachtungsstudie zum Einsatz von Ropeginterferon Alfa-2b bei Polyzythämie Vera (ROPEG-PV)

19. Dezember 2025 aktualisiert von: FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Polyzythämie vera (PV) ist mit einer verminderten Lebensqualität, einer hohen Rate vaskulärer Ereignisse und einem intrinsischen Risiko der Krankheitsentwicklung verbunden. Die Ergebnisse mehrerer randomisierter Studien zur Behandlung mit neuen zytoreduktiven Wirkstoffen liegen nun vor, darunter eine neue ropegylierte Formulierung von Interferon alfa-2b (Ropeginterferon alfa-2b), die kürzlich in Europa und den USA zugelassen wurde [EMA (2019), FDA ( 2021) und AIFA (2022)]. Der Einsatz dieses Medikaments in der klinischen Praxis bietet die Gelegenheit für eine prospektive Beobachtungsstudie bei einer seltenen Krankheit wie PV; Ziel ist es, seine Auswirkungen auf die praktische Behandlung dieser Patienten zu bewerten.

Daher besteht das Hauptziel der vorliegenden Studie darin, Folgendes zu bestimmen:

(i) inwieweit Ropeginterferon alfa-2b bei Patienten mit PV verschrieben und vertragen werden kann; (ii) das Risiko-Nutzen-Verhältnis von Ropeginterferon alfa-2b bei Patienten mit PV, weiterverfolgt in der klinischen Praxis.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Klassische Philadelphia-negative myeloproliferative Neoplasien (Ph-neg-MPNs), einschließlich Polyzythämie vera (PV), essentielle Thrombozythämie (ET) und Myelofibrose (MF), sind durch eine unkontrollierte klonale Proliferation multipotenter Knochenmarksvorläufer gekennzeichnet, die durch erworbene Mutationen in JAK2 und CALR aufrechterhalten wird und MPL-Gene.

Der natürliche Verlauf der PV ist durch lebensbedrohliche Folgen wie Thrombose, Blutungen und klonale Entwicklung hin zu Myelofibrose und akuter myeloischer Leukämie gekennzeichnet. Die behandlungsrelevante Risikostratifizierung soll die Wahrscheinlichkeit thrombotischer Komplikationen abschätzen, die je nach Erkrankung und patientenbezogenen Risikofaktoren schätzungsweise bei 20–30 % der Patienten vor oder nach der Diagnose auftreten. Der Eckpfeiler der Behandlung bei PV ist die geplante Blutentnahme mit einem Hämatokrit-Zielwert (Hct) von <45 % und niedrig dosiertem Aspirin bei allen Patienten, unabhängig von der Risikokategorie. Es besteht derzeit ein breiter Konsens darüber, dass zytoreduktive Medikamente bei Hochrisikopatienten mit PV erforderlich sind, die durch ein Alter von > 60 Jahren und eine Thrombosevorgeschichte identifiziert werden.

Die Ergebnisse mehrerer randomisierter Studien zur Behandlung von PV liegen nun vor, und zusätzlich zum Standardarzneimittel Hydroxyharnstoff (HU) sind jetzt sowohl eine neue ropylierte Formulierung von Interferon alfa-2b3 als auch Ruxolitinib4 erhältlich und wurden in Europa und den USA zugelassen und Forscher des European LeukemiaNet (ELN) haben kürzlich Empfehlungen für den Einsatz dieser Arzneimittel in der klinischen Praxis bei Patienten mit geringem und hohem Risiko abgegeben.

Nach der Zulassung durch die EMA (2019) und die FDA (2021) wurde das Medikament (ROPEGINTERFERON ALFA-2B) erst kürzlich von der AIFA (2022) für einige Untergruppen von Patienten mit PV zugelassen und erstattet. Der Einsatz dieses Medikaments in der klinischen Praxis bietet die Gelegenheit für eine prospektive Beobachtungsstudie bei einer seltenen Krankheit wie PV; Ziel ist es, seine Auswirkungen auf die praktische Behandlung dieser Patienten zu bewerten, gemäß Determinazione AIFA vom 20. März 2008 über klinische Beobachtungsstudien und Decreto Ministeriale vom 17. Dezember 2004 über gemeinnützige Studien.

Es ist nicht vollständig bekannt, wie hoch der Prozentsatz der Patienten ist, die nach einem sorgfältigen Screening, wie es in der guten klinischen Praxis erforderlich ist, die Indikationen für begleitende klinische oder Laboranomalien nicht erfüllen. Darüber hinaus ist der Anteil der Patienten, die das Medikament während der Nachbeobachtung aufgrund von Unverträglichkeit oder anderen Gründen absetzen, derzeit nicht bekannt und die Daten zum Nutzen-Risiko-Verhältnis sind begrenzt.

Darüber hinaus ist zu beachten, dass die in klinischen Studien erzielten hämatologischen und klinischen Reaktionen nicht immer in den Studien der realen klinischen Praxis reproduziert werden. Tatsächlich erfordert die tägliche Behandlung von PV-Patienten nicht die gleichen strengen Aufnahme- und Nachbeobachtungskriterien, wie sie stattdessen in klinischen Studien erforderlich sind. Unser Vorschlag kann auch dazu beitragen, die Ergebnisse gemäß den jüngsten Leitlinien besser umzusetzen, insbesondere bei einigen Untergruppen von Patienten, bei denen die AIFA die Verwendung mit Kostenerstattung durch das italienische Gesundheitssystem (NHS) eingeführt hat (d. h. Patienten, die HU nicht vertragen, Frauen im gebärfähigen Alter). die eine Schwangerschaft planen und Patienten mit Hautkrebs in der Vorgeschichte).

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

319

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Alessandria, Italien, 15121
        • A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo di Alessandria
      • Bari, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Consorziale - Policlinico, U.O. Ematologia con Trapianto
      • Bologna, Italien
        • Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
      • Brescia, Italien, 25123
        • ASST-Spedali Civili
      • Cagliari, Italien
        • Ospedale Businco, S.C. Ematologia e CTMO
      • Catania, Italien
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
      • Cuneo, Italien, 2100
        • Azienda Ospedaliera S. Croce e Carle di Cuneo- Divisione di Ematologia,
      • Ferrara, Italien
        • Arcispedale Sant'Anna Azienda Ospedaliero - Universitaria di Ferrara, Unità Operativa di Ematologia
      • Florence, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Divisione di Ematologia
      • Messina, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino", UOC Ematologia
      • Mestre, Italien
        • Ospedale dell'Angelo, Dipartimento di Ematologia
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
      • Milan, Italien
        • Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
      • Monza, Italien, 20900
        • ASST MONZA Ospedale San Gerardo Clinica Ematologica
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli Divisione di Ematologia e Trapianti del Midollo
      • Novara, Italien, 28100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità di Novara SCDU Ematologia
      • Palermo, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P. Giaccone", Divisione di Ematologia
      • Pisa, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Roma, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore, UCSC Ematologia
      • Roma, Italien
        • Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
      • Roma, Italien
        • Azienda Ospedaliera San Eugenio - UOC Ematologia
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, U.O. Ematologia
      • Torino, Italien, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
      • Trieste, Italien
        • Ospedale Maggiore, SC Ematologia
      • Udine, Italien
        • Azienda Sanitaria Universitaria Integrata, Presidio Ospedaliero "Santa Maria della Misericordia", Clinica Ematologica
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italien, 24127
        • UOC Ematologia, ASST Papa Giovanni XXIII
      • Milan, Lombardy, Italien, 20162
        • Divisione Ematologia ASST, Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Pavia, Lombardy, Italien, 27100
        • Divisione Ematologia, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Varese, Lombardy, Italien, 21100
        • U.O. Ematologia, Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italien, 35128
        • Clinica Medica I Azienda Ospedaliera di Padova
      • Verona, Veneto, Italien, 37134
        • Divisione Ematologia, Ospedale Borgo Roma
      • Vicenza, Veneto, Italien
        • Divisione Ematologia, Ospedale San Bortolo
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • University Medical Center, Department of Hematology and Transplantation
      • Katowice, Polen
        • Pratia Onkologia, Department of Hematology and Cancer Prevention
      • Krakow, Polen
        • Jagiellonian University Hospital, Department of Haematology
      • Lodz, Polen
        • Copernicus Hospital
      • Wroclaw, Polen
        • Medical University, Clinical Department of Haematology, Blood Neoplasms and Bone Marrow Transplantation

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Der erste Zeitpunkt zur Beurteilung des primären Ergebnisses, definiert als das Erreichen der CHR, ist nach 12 Monaten Behandlung mit Ropeginterferon alfa-2b. In der RESPONSE-Studie erreichten HU-resistente/intolerante Patienten, die Ruxolitinib erhielten, eine CHR von 24 %. Da in der vorliegenden Studie Patienten mit ähnlichen Einschlusskriterien mit Ropeginterferon alfa-2b behandelt werden, ist es sinnvoll, mit diesem neuen Medikament den Nachweis einer zumindest Nicht-Unterlegenheit hinsichtlich der CHR zu erbringen. In diesem Rahmen wird eine Stichprobengröße berechnet, um die Nichtunterlegenheit eines Anteils bei einer Stichprobe zu testen. Wenn der erwartete Anteil p von CHR unter Ropeginterferon alfa-2b dem mit Ruxolitinib erhaltenen Referenzwert (p0) entspricht (d. h. p = p0 = 0,24), ist eine Stichprobengröße von 319 erforderlich, um nachzuweisen, dass der Anteil von CHR unter Ropeginterferon alfa -2b ist dem unter Ruxolitinib erhaltenen Wert nicht unterlegen, was eine Nichtunterlegenheitsmarge (Delta) von 0,07 und die Annahme von Alpha- und Beta-Fehlern von 5 % bzw. 10 % ermöglicht.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, bei denen laut WHO 2016 Polycythemia Vera diagnostiziert wurde
  • Patient im Alter von ≥ 18 Jahren
  • Patienten, die gemäß den vom italienischen nationalen Gesundheitssystem festgelegten Erstattungskriterien zytoreduktive Behandlungen mit Ropeginterferon alfa-2b in der ersten oder späteren Linie benötigen
  • Patienten, die die schriftliche Einverständniserklärung zur Studienteilnahme unterzeichnet haben.

Ausschlusskriterien:

• Jegliche Kontraindikation für Ropeginterferon alfa-2b gemäß der Fachinformation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Komplette hämatologische Remission (CHR)* nach 1 und 2 Jahren Behandlung.
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und während der Nachuntersuchung nach 6/12/18/24 Monaten pro Patient.
*HCT unter 45 % ohne Aderlass in den letzten 3 Monaten; Thrombozytenzahl ≤ 400 x 109/L, Leukozytenzahl <10 x 109/L
Zu Studienbeginn und während der Nachuntersuchung nach 6/12/18/24 Monaten pro Patient.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vollständige hämatologische (CHR) und klinische Remission (CR) nach 1 und 2 Jahren Behandlung, stratifiziert nach verschiedenen Eignungskategorien für die Behandlungsindikation.
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und während der Nachuntersuchung nach 6/12/18/24 Monaten pro Patient.
Sekundäre Ergebnisse für die Wirksamkeit
Zu Studienbeginn und während der Nachuntersuchung nach 6/12/18/24 Monaten pro Patient.
Dosis-Wirkungs-Effekt auf CHR und CR
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und während der Nachuntersuchung nach 6/12/18/24 Monaten pro Patient.
Sekundäre Ergebnisse für die Wirksamkeit
Zu Studienbeginn und während der Nachuntersuchung nach 6/12/18/24 Monaten pro Patient.
Häufigkeit von Phlebotomien
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und während der Nachuntersuchung nach 6/12/18/24 Monaten pro Patient.
Sekundäre Ergebnisse für die Wirksamkeit
Zu Studienbeginn und während der Nachuntersuchung nach 6/12/18/24 Monaten pro Patient.
Auftreten eines der folgenden Ereignisse: o arterielle und venöse thrombotische Ereignisse; o hämorrhagische Ereignisse; o krankheitsbedingte Symptome; o Krankheitsentwicklungen zu Myelofibrose und akuter Leukämie; o Sekundärmalignome.
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und während der Nachuntersuchung nach 6/12/18/24 Monaten pro Patient.
Sekundäre Ergebnisse für die Wirksamkeit
Zu Studienbeginn und während der Nachuntersuchung nach 6/12/18/24 Monaten pro Patient.
Inzidenz, Kausalität und Intensität aller unerwünschten Ereignisse, die während des Studienzeitraums auftreten (wie im MedDRA-Code definiert und gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE letzte Version) bewertet).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und während der Nachuntersuchung nach 6/12/18/24 Monaten pro Patient.
Sekundäre Ergebnisse für die Sicherheit
Zu Studienbeginn und während der Nachuntersuchung nach 6/12/18/24 Monaten pro Patient.
Screening-Fehler
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und während der Nachuntersuchung nach 6/12/18/24 Monaten pro Patient.
Prozentsatz der Patienten, die nach einem sorgfältigen Screening, wie es in der guten klinischen Praxis erforderlich ist, die Indikationen für begleitende klinische oder Laboranomalien nicht erfüllen.
Zu Studienbeginn und während der Nachuntersuchung nach 6/12/18/24 Monaten pro Patient.
Veränderung der Milzgröße
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und während der Nachuntersuchung nach 6/12/18/24 Monaten pro Patient.
Änderung der Milzgröße (gegenüber dem Ausgangswert), bewertet durch Palpation.
Zu Studienbeginn und während der Nachuntersuchung nach 6/12/18/24 Monaten pro Patient.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Ermittler

  • Studienleiter: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. September 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. September 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Juli 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Juli 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ROPEG-PV

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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