Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne dotyczące stosowania ropeginterferonu alfa-2b w czerwienicy prawdziwej (ROPEG-PV)

19 grudnia 2025 zaktualizowane przez: FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Czerwienica prawdziwa (PV) wiąże się z obniżoną jakością życia, dużą częstością zdarzeń naczyniowych i wewnętrznym ryzykiem rozwoju choroby. Obecnie dostępne są wyniki kilku randomizowanych badań dotyczących leczenia nowymi środkami cytoredukcyjnymi, wśród których niedawno zatwierdzono w Europie i USA nową, linegylowaną postać interferonu alfa-2b (ropeginterferon alfa-2b) [EMA (2019), FDA ( 2021) i AIFA (2022)]. Zastosowanie tego leku w praktyce klinicznej stwarza szansę na prospektywne badania obserwacyjne w rzadkiej chorobie, jaką jest PV; celem jest ocena jego wpływu na praktyczne postępowanie z tymi pacjentami.

Dlatego głównymi celami niniejszego badania jest określenie:

(i) w jakim stopniu ropinterferon alfa-2b można przepisywać i tolerować u pacjentów z PV; (ii) stosunek ryzyka do korzyści związanych ze stosowaniemropinterferonu alfa-2b u pacjentów z PV, obserwowany w rzeczywistej praktyce klinicznej.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Klasyczne nowotwory mieloproliferacyjne z ujemnym wynikiem badania Filadelfia (Ph-neg MPN), w tym czerwienica prawdziwa (PV), nadpłytkowość samoistna (ET) i zwłóknienie szpiku (MF), charakteryzują się niekontrolowaną proliferacją klonalną multipotencjalnych progenitorów szpiku kostnego, podtrzymywaną przez nabyte mutacje w JAK2, CALR i geny MPL.

Naturalna historia PV charakteryzuje się zagrażającymi życiu skutkami, takimi jak zakrzepica, krwawienie i ewolucja klonalna w kierunku zwłóknienia szpiku i ostrej białaczki szpikowej. Stratyfikacja ryzyka związana z leczeniem ma na celu oszacowanie prawdopodobieństwa powikłań zakrzepowych, które szacuje się, że wystąpią przed lub po rozpoznaniu u 20–30% pacjentów, w zależności od choroby i czynników ryzyka związanych z pacjentem. Podstawą leczenia PV jest planowe upuszczenie krwi z docelowym hematokrytem (Hct) <45% i stosowanie małych dawek kwasu acetylosalicylowego u wszystkich pacjentów, niezależnie od kategorii ryzyka. Obecnie istnieje szeroki konsensus co do konieczności stosowania leków cytoredukcyjnych u pacjentów z PV wysokiego ryzyka, zidentyfikowanych na podstawie wieku > 60 lat i przebytej zakrzepicy.

Obecnie dostępne są wyniki kilku badań andomizowanych dotyczących leczenia PV, a oprócz standardowego leku hydroksymocznika (HU), w Europie i USA zatwierdzono obecnie zarówno nową, linoglikowaną postać interferonu alfa-2b3, jak i ruksolitynibu4. i badacze European LeukemiaNet (ELN) przedstawili niedawno zalecenia dotyczące stosowania tych leków w praktyce klinicznej zarówno u pacjentów niskiego, jak i wysokiego ryzyka.

Po zatwierdzeniu przez EMA (2019) i FDA (2021), lek (ROPEGINTERFERON ALFA-2B) został niedawno zatwierdzony i refundowany przez AIFA (2022) w niektórych podgrupach pacjentów z PV. Zastosowanie tego leku w praktyce klinicznej stwarza szansę na prospektywne badania obserwacyjne w rzadkiej chorobie, jaką jest PV; celem jest ocena jego wpływu na praktyczne postępowanie z tymi pacjentami, zgodnie z Determinazione AIFA 20 marzo 2008 w sprawie obserwacyjnych badań klinicznych oraz Decreto Ministeriale 17 dicembre 2004 w sprawie badań non-profit.

Nie do końca wiadomo, jaki jest odsetek pacjentów, u których po dokładnym badaniu przesiewowym wymaganym przez dobrą praktykę kliniczną nie uzyskano wskazań ze względu na współistniejące nieprawidłowości kliniczne lub laboratoryjne. Ponadto odsetek pacjentów, którzy przerwali stosowanie leku w trakcie okresu obserwacji z powodu nietolerancji lub z innych powodów, jest obecnie nieznany, a dane dotyczące stosunku korzyści do ryzyka są ograniczone.

Co więcej, należy zauważyć, że odpowiedzi hematologiczne i kliniczne uzyskane w badaniach klinicznych nie zawsze znajdują potwierdzenie w badaniach prowadzonych w rzeczywistej praktyce klinicznej. W rzeczywistości codzienne leczenie pacjentów z PV nie wymaga tak rygorystycznych kryteriów rekrutacji i obserwacji, jak są one konieczne w badaniach klinicznych. Nasza propozycja może również przyczynić się do lepszego wdrożenia wyników zgodnie z najnowszymi wytycznymi, szczególnie w niektórych podgrupach pacjentów, u których AIFA ustaliła stosowanie przy refundacji przez włoski krajowy system opieki zdrowotnej (NHS) (tj. pacjenci nietolerujący HU, kobiety w wieku rozrodczym planujących ciążę oraz u pacjentów z rakiem skóry w wywiadzie).

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

319

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Polska
      • Gdansk, Polska
        • University Medical Center, Department of Hematology and Transplantation
      • Katowice, Polska
        • Pratia Onkologia, Department of Hematology and Cancer Prevention
      • Krakow, Polska
        • Jagiellonian University Hospital, Department of Haematology
      • Lodz, Polska
        • Copernicus Hospital
      • Wroclaw, Polska
        • Medical University, Clinical Department of Haematology, Blood Neoplasms and Bone Marrow Transplantation
  • Włochy
      • Alessandria, Włochy, 15121
        • A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo di Alessandria
      • Bari, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Consorziale - Policlinico, U.O. Ematologia con Trapianto
      • Bologna, Włochy
        • Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
      • Brescia, Włochy, 25123
        • ASST-Spedali Civili
      • Cagliari, Włochy
        • Ospedale Businco, S.C. Ematologia e CTMO
      • Catania, Włochy
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
      • Cuneo, Włochy, 2100
        • Azienda Ospedaliera S. Croce e Carle di Cuneo- Divisione di Ematologia,
      • Ferrara, Włochy
        • Arcispedale Sant'Anna Azienda Ospedaliero - Universitaria di Ferrara, Unità Operativa di Ematologia
      • Florence, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Divisione di Ematologia
      • Messina, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino", UOC Ematologia
      • Mestre, Włochy
        • Ospedale dell'Angelo, Dipartimento di Ematologia
      • Milan, Włochy
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
      • Milan, Włochy
        • Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
      • Monza, Włochy, 20900
        • ASST MONZA Ospedale San Gerardo Clinica Ematologica
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli Divisione di Ematologia e Trapianti del Midollo
      • Novara, Włochy, 28100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità di Novara SCDU Ematologia
      • Palermo, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P. Giaccone", Divisione di Ematologia
      • Pisa, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Roma, Włochy
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore, UCSC Ematologia
      • Roma, Włochy
        • Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
      • Roma, Włochy
        • Azienda Ospedaliera San Eugenio - UOC Ematologia
      • San Giovanni Rotondo, Włochy
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, U.O. Ematologia
      • Torino, Włochy, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
      • Trieste, Włochy
        • Ospedale Maggiore, SC Ematologia
      • Udine, Włochy
        • Azienda Sanitaria Universitaria Integrata, Presidio Ospedaliero "Santa Maria della Misericordia", Clinica Ematologica
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Włochy, 24127
        • UOC Ematologia, ASST Papa Giovanni XXIII
      • Milan, Lombardy, Włochy, 20162
        • Divisione Ematologia ASST, Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Pavia, Lombardy, Włochy, 27100
        • Divisione Ematologia, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Varese, Lombardy, Włochy, 21100
        • U.O. Ematologia, Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Włochy, 35128
        • Clinica Medica I Azienda Ospedaliera di Padova
      • Verona, Veneto, Włochy, 37134
        • Divisione Ematologia, Ospedale Borgo Roma
      • Vicenza, Veneto, Włochy
        • Divisione Ematologia, Ospedale San Bortolo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pierwszym punktem czasowym oceny pierwotnego wyniku zdefiniowanego jako osiągnięcie CHR jest 12 miesięcy leczeniaropeginterferonem alfa-2b. W badaniu RESPONSE pacjenci z opornością/nietolerancją HU otrzymujący ruksolitynib osiągnęli 24% CHR. Ponieważ w bieżącym badaniu pacjenci spełniający podobne kryteria włączenia będą leczeni Ropeginterferonem alfa-2b, uzasadnione jest przedstawienie dowodów potwierdzających co najmniej równoważność tego nowego leku pod względem CHR. W tym kontekście wielkość próby oblicza się w celu sprawdzenia, czy dana proporcja nie jest gorsza. Ustalając oczekiwaną proporcję p CHR w przypadku ropinterferonu alfa-2b równą wartości referencyjnej (p0) uzyskanej dla ruksolitynibu (tj. p = p0 = 0,24), potrzebna jest próbka o wielkości 319, aby wykazać, że proporcja CHR w przypadku ropinterferonu alfa -2b nie jest gorsze od uzyskanego dla ruksolitynibu, uwzględniając margines równoważności (delta) wynoszący 0,07 i zakładając błędy alfa i beta wynoszące odpowiednio 5% i 10%.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci, u których zdiagnozowano czerwienicę prawdziwą według WHO w 2016 r
  • Pacjent w wieku ≥ 18 lat
  • Pacjenci wymagający leczenia cytoredukcyjnego z zastosowaniemropinterferonu alfa-2b w pierwszej lub kolejnych liniach zgodnie z kryteriami refundacji określonymi przez włoski Narodowy System Opieki Zdrowotnej
  • Pacjenci, którzy podpisali pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

• Wszelkie przeciwwskazania do stosowania ropinterferonu alfa-2b zgodnie z ChPL

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowita remisja hematologiczna (CHR)* po 1 i 2 latach leczenia.
Ramy czasowe: Na początku badania i podczas obserwacji po 6/12/18/24 miesiącach na pacjenta.
*HCT poniżej 45% bez upuszczania krwi w ciągu ostatnich 3 miesięcy; liczba płytek krwi ≤ 400x109/l, liczba białych krwinek <10 x109/l
Na początku badania i podczas obserwacji po 6/12/18/24 miesiącach na pacjenta.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowita remisja hematologiczna (CHR) i kliniczna (CR) po 1 i 2 latach leczenia, stratyfikowana według różnych kategorii kwalifikowalności do wskazania do leczenia.
Ramy czasowe: Na początku badania i podczas obserwacji po 6/12/18/24 miesiącach na pacjenta.
Wyniki wtórne dotyczące skuteczności
Na początku badania i podczas obserwacji po 6/12/18/24 miesiącach na pacjenta.
Wpływ reakcji na dawkę na CHR i CR
Ramy czasowe: Na początku badania i podczas obserwacji po 6/12/18/24 miesiącach na pacjenta.
Wyniki wtórne dotyczące skuteczności
Na początku badania i podczas obserwacji po 6/12/18/24 miesiącach na pacjenta.
Częstotliwość upuszczania krwi
Ramy czasowe: Na początku badania i podczas obserwacji po 6/12/18/24 miesiącach na pacjenta.
Wyniki wtórne dotyczące skuteczności
Na początku badania i podczas obserwacji po 6/12/18/24 miesiącach na pacjenta.
Występowanie któregokolwiek z poniższych: o zdarzenia zakrzepowe tętnicze i żylne; o zdarzenia krwotoczne; o objawy związane z chorobą; o rozwój choroby w kierunku zwłóknienia szpiku i ostrej białaczki; o nowotwory wtórne.
Ramy czasowe: Na początku badania i podczas obserwacji po 6/12/18/24 miesiącach na pacjenta.
Wyniki wtórne dotyczące skuteczności
Na początku badania i podczas obserwacji po 6/12/18/24 miesiącach na pacjenta.
Częstość występowania, związek przyczynowy i intensywność wszelkich zdarzeń niepożądanych występujących w okresie badania (zgodnie z definicją w kodzie MedDRA i stopniowaną zgodnie ze wspólnymi kryteriami terminologicznymi dla zdarzeń niepożądanych (ostatnia wersja CTCAE)).
Ramy czasowe: Na początku badania i podczas obserwacji po 6/12/18/24 miesiącach na pacjenta.
Wyniki drugorzędne dla bezpieczeństwa
Na początku badania i podczas obserwacji po 6/12/18/24 miesiącach na pacjenta.
Błąd ekranowania
Ramy czasowe: Na początku badania i podczas obserwacji po 6/12/18/24 miesiącach na pacjenta.
Odsetek pacjentów, którzy po dokładnym badaniu przesiewowym wymaganym zgodnie z dobrą praktyką kliniczną nie spełnią wskazań ze względu na współistniejące nieprawidłowości kliniczne lub laboratoryjne.
Na początku badania i podczas obserwacji po 6/12/18/24 miesiącach na pacjenta.
Zmiana wielkości śledziony
Ramy czasowe: Na początku badania i podczas obserwacji po 6/12/18/24 miesiącach na pacjenta.
Zmiana wielkości śledziony (w porównaniu z wartością wyjściową) oceniana palpacyjnie.
Na początku badania i podczas obserwacji po 6/12/18/24 miesiącach na pacjenta.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Śledczy

  • Dyrektor Studium: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 września 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 lipca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 lipca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ROPEG-PV

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Czerwienica prawdziwa

Badania kliniczne na Ropeginterferon alfa-2b

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Panama

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj