이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

적혈구증가증(ROPEG-PV)에서의 Ropeginterferon Alfa-2b 사용에 관한 관찰 연구

2025년 12월 19일 업데이트: FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

진성적혈구증가증(PV)은 삶의 질 저하, 높은 혈관 사건 발생률 및 질병 진행의 본질적인 위험과 관련이 있습니다. 새로운 세포감소제를 사용한 치료에 대한 여러 무작위 시험 결과가 현재 이용 가능하며, 그 중 인터페론 알파-2b(ropeginterferon alfa-2b)의 새로운 로프길화 제제가 최근 유럽과 미국에서 승인되었습니다[EMA(2019), FDA( 2021) 및 AIFA(2022)]. 임상 실습에서 이 약물의 사용은 PV와 같은 희귀 질환에 대한 전향적 관찰 연구의 기회입니다. 목표는 이러한 환자의 실제 관리에 미치는 영향을 평가하는 것입니다.

따라서 본 연구의 주요 목적은 다음을 결정하는 것입니다.

(i) PV 환자에게 Ropeginterferon alfa-2b를 어느 정도까지 처방하고 견딜 수 있는지; (ii) PV 환자에서 Ropeginterferon alfa-2b의 위험-혜택을 실제 임상 실습에서 추적했습니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

PV(적혈구증가증), ET(본태성 혈소판 혈증) 및 MF(골수 섬유증)를 포함한 고전적인 필라델피아 음성 골수 증식성 신생물(Ph-neg MPN)은 JAK2, CALR의 획득된 돌연변이에 의해 유지되는 다능성 골수 전구 세포의 통제되지 않은 클론 증식을 특징으로 합니다. 및 MPL 유전자.

PV의 자연사는 혈전증, 출혈, 골수 섬유증 및 급성 골수성 백혈병으로의 클론 진화와 같은 생명을 위협하는 결과로 표시됩니다. 치료 관련 위험 계층화는 질병 및 환자 관련 위험 요인에 따라 환자의 20~30%에서 진단 전후에 발생하는 것으로 추정되는 혈전성 합병증의 가능성을 추정하기 위해 설계되었습니다. 진성적혈구증가증(PV) 치료의 초석에는 적혈구 용적률(Hct) 목표가 45% 미만이고 위험 범주에 관계없이 모든 환자에게 저용량 아스피린을 투여하는 예정된 정맥 절개술이 포함됩니다. 현재 60세 이상 및 혈전증 병력이 있는 PV가 있는 고위험 환자에게 세포감소 약물의 필요성에 대한 광범위한 합의가 이루어지고 있습니다.

PV 치료에 대한 여러 무작위 시험 결과가 현재 이용 가능하며, 표준 약물인 수산화요소(HU) 외에도 인터페론 알파-2b3 및 룩소리티닙4의 새로운 로프길화 제제가 현재 유럽과 미국에서 승인되었습니다. 유럽 ​​백혈병넷(ELN) 연구자들은 최근 고위험 환자뿐만 아니라 저위험 환자의 임상 실습에서 이들 약물의 사용에 대한 권장 사항을 제공했습니다.

EMA(2019) 및 FDA(2021)의 승인을 받은 후, 약물(ROPEGINTERFERON ALFA-2B)은 최근 PV 환자의 일부 하위 그룹에서 AIFA(2022)의 승인을 받고 상환되었습니다. 임상 실습에서 이 약물의 사용은 PV와 같은 희귀 질환에 대한 전향적 관찰 연구의 기회입니다. 관찰 임상 연구에 대한 Determinazione AIFA 20 marzo 2008 및 비영리 연구에 대한 Decreto Ministeriale 17 dicembre 2004에 따르면, 목표는 이러한 환자의 실제 관리에 미치는 영향을 평가하는 것입니다.

우수한 임상 실습에서 요구되는 신중한 선별 후에 동반된 임상적 또는 실험실적 이상에 대한 적응증에 실패하는 환자의 비율이 어느 정도인지는 완전히 알려져 있지 않습니다. 더욱이, 불내증이나 다른 이유로 추적 관찰 중 약물을 중단한 환자의 비율은 현재 알려져 있지 않으며 유익성-위험 비율에 대한 데이터는 제한적입니다.

더욱이, 임상 시험에서 얻은 혈액학적 및 임상적 반응이 실제 임상 실습 연구에서 항상 재현되는 것은 아니라는 점에 유의해야 합니다. 실제로 PV 환자의 일일 관리에는 임상 시험에서 필요한 것과 동일한 엄격한 등록 및 추적 기준이 필요하지 않습니다. 우리의 제안은 특히 AIFA가 이탈리아 국립 보건 시스템(NHS)의 상환을 통해 사용을 확립한 환자의 일부 하위 그룹(예: HU에 불내증이 있는 환자, 가임기 여성)에서 최근 지침에 따라 결과를 더 잘 구현하는 데 기여할 수 있습니다. 임신을 계획 중인 분, 피부암 병력이 있는 분)

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

319

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 이탈리아
      • Alessandria, 이탈리아, 15121
        • A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo di Alessandria
      • Bari, 이탈리아
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Consorziale - Policlinico, U.O. Ematologia con Trapianto
      • Bologna, 이탈리아
        • Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
      • Brescia, 이탈리아, 25123
        • ASST-Spedali Civili
      • Cagliari, 이탈리아
        • Ospedale Businco, S.C. Ematologia e CTMO
      • Catania, 이탈리아
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
      • Cuneo, 이탈리아, 2100
        • Azienda Ospedaliera S. Croce e Carle di Cuneo- Divisione di Ematologia,
      • Ferrara, 이탈리아
        • Arcispedale Sant'Anna Azienda Ospedaliero - Universitaria di Ferrara, Unità Operativa di Ematologia
      • Florence, 이탈리아
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Divisione di Ematologia
      • Messina, 이탈리아
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino", UOC Ematologia
      • Mestre, 이탈리아
        • Ospedale dell'Angelo, Dipartimento di Ematologia
      • Milan, 이탈리아
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
      • Milan, 이탈리아
        • Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
      • Monza, 이탈리아, 20900
        • ASST MONZA Ospedale San Gerardo Clinica Ematologica
      • Napoli, 이탈리아, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli Divisione di Ematologia e Trapianti del Midollo
      • Novara, 이탈리아, 28100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità di Novara SCDU Ematologia
      • Palermo, 이탈리아
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P. Giaccone", Divisione di Ematologia
      • Pisa, 이탈리아
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Roma, 이탈리아
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore, UCSC Ematologia
      • Roma, 이탈리아
        • Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
      • Roma, 이탈리아
        • Azienda Ospedaliera San Eugenio - UOC Ematologia
      • San Giovanni Rotondo, 이탈리아
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, U.O. Ematologia
      • Torino, 이탈리아, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
      • Trieste, 이탈리아
        • Ospedale Maggiore, SC Ematologia
      • Udine, 이탈리아
        • Azienda Sanitaria Universitaria Integrata, Presidio Ospedaliero "Santa Maria della Misericordia", Clinica Ematologica
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, 이탈리아, 24127
        • UOC Ematologia, ASST Papa Giovanni XXIII
      • Milan, Lombardy, 이탈리아, 20162
        • Divisione Ematologia ASST, Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Pavia, Lombardy, 이탈리아, 27100
        • Divisione Ematologia, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Varese, Lombardy, 이탈리아, 21100
        • U.O. Ematologia, Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese
    • Veneto
      • Padua, Veneto, 이탈리아, 35128
        • Clinica Medica I Azienda Ospedaliera di Padova
      • Verona, Veneto, 이탈리아, 37134
        • Divisione Ematologia, Ospedale Borgo Roma
      • Vicenza, Veneto, 이탈리아
        • Divisione Ematologia, Ospedale San Bortolo
  • 폴란드
      • Gdansk, 폴란드
        • University Medical Center, Department of Hematology and Transplantation
      • Katowice, 폴란드
        • Pratia Onkologia, Department of Hematology and Cancer Prevention
      • Krakow, 폴란드
        • Jagiellonian University Hospital, Department of Haematology
      • Lodz, 폴란드
        • Copernicus Hospital
      • Wroclaw, 폴란드
        • Medical University, Clinical Department of Haematology, Blood Neoplasms and Bone Marrow Transplantation

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

CHR 달성으로 정의된 1차 결과를 평가하는 첫 번째 시점은 Ropeginterferon alfa-2b 치료 12개월 후입니다. RESPONSE 시험에서 룩소리티닙을 투여받은 HU에 저항성/불내성 환자는 CHR의 24%를 달성했습니다. 현재 연구에서는 유사한 선정 기준을 가진 환자들이 Ropeginterferon alfa-2b로 치료될 것이기 때문에 이 신약으로 CHR 측면에서 최소한 비열등성의 증거를 제공하는 것이 합리적입니다. 이 프레임워크에서는 1-표본 비율의 비열등성을 테스트하기 위해 표본 크기가 계산됩니다. Ropeginterferon alfa-2b 하에서 CHR의 예상 비율 p를 ruxolitinib로 얻은 기준 값(p0)과 동일하게 설정하면(즉, p = p0 = 0.24), Ropeginterferon alfa 하에서 CHR의 비율이 입증되기 위해서는 표본 크기 319가 필요합니다. -2b는 룩소리티닙에서 얻은 것보다 열등하지 않으며 0.07의 비열등성 한계(델타)를 허용하고 알파 및 베타 오류를 각각 5% 및 10%로 가정합니다.

설명

포함 기준:

  • WHO 2016에서 진성적혈구증가증 진단을 받은 환자
  • 18세 이상 환자
  • 이탈리아 국립보건시스템에서 정의한 상환 기준에 따라 1차 또는 이후 라인에서 Ropeginterferon alfa-2b를 이용한 세포감소 치료가 필요한 환자
  • 연구 참여에 대한 서면 동의서에 서명한 환자.

제외 기준:

• SmPC에 따른 Ropeginterferon alfa-2b에 대한 금기 사항

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1년 및 2년 치료 후 완전 혈액학적 관해(CHR)*.
기간: 기준선과 환자당 6/12/18/24개월의 추적 기간 동안.
*지난 3개월 동안 정맥 절개술 없이 HCT가 45% 미만입니다. 혈소판 수 ≤ 400x109/L, 백혈구 수 <10 x109/L
기준선과 환자당 6/12/18/24개월의 추적 기간 동안.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 적응증에 대한 다양한 적격 범주에 따라 계층화된 치료 1년 및 2년 후 완전 혈액학적(CHR) 및 임상적 관해(CR).
기간: 기준선과 환자당 6/12/18/24개월의 추적 기간 동안.
효능에 대한 2차 결과
기준선과 환자당 6/12/18/24개월의 추적 기간 동안.
CHR 및 CR에 대한 용량-반응 효과
기간: 기준선과 환자당 6/12/18/24개월의 추적 기간 동안.
효능에 대한 2차 결과
기준선과 환자당 6/12/18/24개월의 추적 기간 동안.
정맥절개술의 빈도
기간: 기준선과 환자당 6/12/18/24개월의 추적 기간 동안.
효능에 대한 2차 결과
기준선과 환자당 6/12/18/24개월의 추적 기간 동안.
다음 중 하나의 발생률: o 동맥 및 정맥 혈전증 사건; o 출혈 사건; o 질병 관련 증상; o 질병이 골수섬유증 및 급성 백혈병으로 진행됨; o 이차 악성 종양.
기간: 기준선과 환자당 6/12/18/24개월의 추적 기간 동안.
효능에 대한 2차 결과
기준선과 환자당 6/12/18/24개월의 추적 기간 동안.
연구 기간 동안 발생하는 이상 사례의 발생률, 인과성 및 강도(MedDRA 코드로 정의되고 이상 사례에 대한 공통 용어 기준(CTCAE 최신 버전)에 따라 등급이 매겨짐).
기간: 기준선과 환자당 6/12/18/24개월의 추적 기간 동안.
안전을 위한 2차 결과
기준선과 환자당 6/12/18/24개월의 추적 기간 동안.
심사 실패
기간: 기준선과 환자당 6/12/18/24개월의 추적 기간 동안.
우수한 임상 실습에서 요구되는 주의 깊은 검사를 거친 후 수반되는 임상적 또는 실험실적 이상에 대한 적응증에 실패하는 환자의 비율입니다.
기준선과 환자당 6/12/18/24개월의 추적 기간 동안.
비장 크기의 변화
기간: 기준선과 환자당 6/12/18/24개월의 추적 기간 동안.
촉진으로 평가한 비장 크기의 변화(기준선 대비).
기준선과 환자당 6/12/18/24개월의 추적 기간 동안.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

수사관

  • 연구 책임자: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 9월 8일

기본 완료 (추정된)

2026년 9월 30일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 7월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 7월 11일

처음 게시됨 (실제)

2024년 7월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 12월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 19일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ROPEG-PV

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

진성적혈구증가증에 대한 임상 시험

Ropeginterferon 알파-2b에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Lebanon

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다