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Ropeginterferon Alfa-2b 用于治疗真性红细胞增多症 (ROPEG-PV) 的观察性研究

2026年7月8日 更新者：FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

真性红细胞增多症 (PV) 与生活质量下降、血管事件发生率高以及疾病演变的内在风险有关。 多项使用新型细胞减灭剂治疗的随机试验结果现已公布，其中一种新型绳索化干扰素 alfa-2b 制剂（ropeginterferon alfa-2b）最近已在欧洲和美国获得批准 [EMA (2019)、FDA ( 2021）和AIFA（2022）]。 该药物在临床实践中的使用为真性红斑狼疮等罕见疾病的前瞻性观察研究提供了机会；目的是评估其对这些患者的实际管理的影响。

因此，本研究的主要目标是确定：

(i) 真性红斑狼疮患者可以在多大程度上使用绳索干扰素 alfa-2b 并对其耐受； （ii）ropeginterferon alfa-2b 在真性红细胞增多症患者中的风险效益，在实际临床实践中的随访。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

经典费城阴性骨髓增生性肿瘤 (Ph-neg MPN) 包括真性红细胞增多症 (PV)、原发性血小板增多症 (ET) 和骨髓纤维化 (MF)，其特征是多能骨髓祖细胞不受控制的克隆增殖，由 JAK2、CALR 的获得性突变维持和 MPL 基因。

PV 的自然史以危及生命的结果为标志，例如血栓形成、出血以及向骨髓纤维化和急性髓性白血病的克隆进化。 治疗相关风险分层旨在评估血栓并发症的可能性，根据疾病和患者相关风险因素，估计有 20-30% 的患者在诊断之前或之后发生血栓并发症。 PV 治疗的基石包括定期静脉切开术、血细胞比容 (Hct) 目标<45%，以及对所有患者使用低剂量阿司匹林，无论风险类别如何。 目前对于年龄 >60 岁且既往有血栓病史的高危真性红细胞增多症患者是否需要细胞减灭药物达成了广泛共识。

多项用于治疗真性红斑狼疮的睾丸化试验的结果现已公布，除了标准药物羟基脲 (HU) 外，干扰素 alfa-2b3 和 ruxolitinib4 的新绳索化制剂现已在欧洲和美国获得批准欧洲白血病网 (ELN) 的研究人员最近为低风险和高风险患者的临床实践中使用这些药物提供了建议。

在获得 EMA (2019) 和 FDA (2021) 批准后，该药物 (ROPEGINTERFERON ALFA-2B) 最近被 AIFA (2022) 批准并报销用于一些 PV 患者亚组。 该药物在临床实践中的使用为真性红斑狼疮等罕见疾病的前瞻性观察研究提供了机会；其目的是根据关于观察性临床研究的 Definerazone AIFA 20 marzo 2008 和关于非营利研究的 Decreto Ministryiale 2004 年 12 月 17 日的法令，评估其对这些患者的实际管理的影响。

目前尚不完全清楚，在按照良好临床实践的要求进行仔细筛查后，有多少患者不会出现伴随临床或实验室异常的指征。 此外，目前尚不清楚在随访期间因不耐受或其他原因停药的患者比例，且获益风险比的数据有限。

此外，应该指出的是，临床试验中获得的血液学和临床反应并不总是在现实临床实践的研究中得到复制。 事实上，真性红斑狼疮患者的日常管理并不需要像临床试验那样严格的入组和随访标准。 我们的建议还可能有助于更好地落实最近指南的结果，特别是在 AIFA 已确定使用并由意大利国家卫生系统 (NHS) 报销的某些患者亚组中（即对 HU 不耐受的患者、育龄妇女）计划怀孕的人和有皮肤癌病史的患者）。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

429

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 意大利
      • Alessandria、意大利、15121
        • 招聘中
        • A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo di Alessandria
        • 首席研究员：
          • Monia Marchetti
        • 接触：
      • Bari、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Consorziale - Policlinico, U.O. Ematologia con Trapianto
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alessandra Ricco, MD
      • Bologna、意大利
        • 招聘中
        • Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
        • 首席研究员：
          • Francesca Palandri, MD
      • Brescia、意大利、25123
        • 招聘中
        • ASST-Spedali Civili
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Rosa Daffini
      • Cagliari、意大利
        • 招聘中
        • Ospedale Businco, S.C. Ematologia e CTMO
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Olga Mulas, MD
      • Catania、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
        • 首席研究员：
          • Giuseppe Palumbo, MD
        • 接触：
        • 接触：
        • 副研究员：
          • Emma Cacciola, MD
        • 副研究员：
          • Rossella Cacciola, MD
      • Cuneo、意大利、2100
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera S. Croce e Carle di Cuneo- Divisione di Ematologia,
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Davide Rapezzi, Dr
      • Ferrara、意大利
        • 招聘中
        • Arcispedale Sant'Anna Azienda Ospedaliero - Universitaria di Ferrara, Unità Operativa di Ematologia
        • 首席研究员：
          • Antonio Cuneo, MD
        • 接触：
        • 接触：
        • 副研究员：
          • Giuseppe Auteri, MD
      • Florence、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Divisione di Ematologia
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alessandro Maria Vannucchi, MD
      • Messina、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino", UOC Ematologia
        • 首席研究员：
          • Alessandro Allegra, MD
        • 接触：
      • Mestre、意大利
        • 招聘中
        • Ospedale dell'Angelo, Dipartimento di Ematologia
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Roberta Rocconi, MD
      • Milan、意大利
        • 招聘中
        • Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Daniele Sannipoli, MD
      • Milan、意大利
        • 招聘中
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alessandra Iurlo, MD
      • Monza、意大利、20900
        • 招聘中
        • ASST MONZA Ospedale San Gerardo Clinica Ematologica
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Elena Maria Elli, Dr
      • Naples、意大利、80131
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli Divisione di Ematologia e Trapianti del Midollo
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Fabrizio Pane, Prof
        • 副研究员：
          • Novella Pugliese, Dr
      • Novara、意大利、28100
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità di Novara SCDU Ematologia
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Andrea Patriarca, Dr
      • Palermo、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P. Giaccone", Divisione di Ematologia
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Marco Santoro, MD
      • Pisa、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
        • 首席研究员：
          • Sara Galimberti, MD
        • 接触：
      • Roma、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera San Eugenio - UOC Ematologia
        • 首席研究员：
          • Elisabetta Abruzzese, MD
        • 接触：
      • Roma、意大利
      • Roma、意大利
        • 招聘中
        • Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Massimo Breccia, MD
      • San Giovanni Rotondo、意大利
        • 招聘中
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, U.O. Ematologia
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Angelo Michele Carrella, MD
      • Torino、意大利、10126
        • 招聘中
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Giulia Benevolo, Dr
      • Trieste、意大利
      • Udine、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Sanitaria Universitaria Integrata, Presidio Ospedaliero "Santa Maria della Misericordia", Clinica Ematologica
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Mario Tiribelli, MD
    • Lombardy
      • Bergamo、Lombardy、意大利、24127
        • 招聘中
        • SC Ematologia, ASST Papa Giovanni XXIII
        • 接触：
        • 副研究员：
          • Annalisa Condorelli, MD
        • 首席研究员：
          • Federico Lussana, MD
      • Milan、Lombardy、意大利、20162
        • 招聘中
        • Divisione Ematologia ASST, Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Marianna Caramella, MD
      • Pavia、Lombardy、意大利、27100
        • 招聘中
        • Divisione Ematologia, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Elisa Rumi, MD
      • Varese、Lombardy、意大利、21100
        • 招聘中
        • U.O. Ematologia, Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Margherita Maffioli, MD
    • Veneto
      • Padova、Veneto、意大利、35128
        • 招聘中
        • Clinica Medica I Azienda Ospedaliera di Padova
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Irene Bertozzi, MD
      • Verona、Veneto、意大利、37134
      • Vicenza、Veneto、意大利
  • 波兰
      • Gdansk、波兰
        • 招聘中
        • University Medical Center, Department of Hematology and Transplantation
        • 接触：
          • Marta Sobas
        • 首席研究员：
          • Maria Bieniaszewska, MD
      • Katowice、波兰
        • 招聘中
        • Pratia Onkologia, Department of Hematology and Cancer Prevention
        • 首席研究员：
          • Sebastian Grosicki, MD
        • 接触：
          • Marta Sobas
      • Krakow、波兰
        • 招聘中
        • Jagiellonian University Hospital, Department of Haematology
        • 接触：
          • Marta Sobas
        • 首席研究员：
          • Tomasz Sasha, MD
      • Lodz、波兰
        • 招聘中
        • Copernicus Hospital
        • 接触：
          • Marta Sobas
        • 首席研究员：
          • Joanna Gora-Tybor, MD
      • Wroclaw、波兰
        • 招聘中
        • Medical University, Clinical Department of Haematology, Blood Neoplasms and Bone Marrow Transplantation
        • 首席研究员：
          • Marta Sobas, MD
        • 接触：
          • Marta Sobas

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不适用

取样方法

非概率样本

研究人群

评估主要结局（定义为 CHR 的实现）的第一个时间点是在使用 Ropeginterferon alfa-2b 治疗 12 个月后。 在 RESPONSE 试验中，接受鲁索替尼治疗的 HU 耐药/不耐受的患者达到了 24% 的 CHR。 由于在当前的研究中，具有类似纳入标准的患者将接受 Ropeginterferon alfa-2b 治疗，因此有理由提供这种新药至少在 CHR 方面非劣效性的证据。 在此框架中，计算样本量以测试某个比例的 1 样本非劣效性。 设定ropeginterferon alfa-2b下CHR的预期比例p等于ruxolitinib获得的参考值（p0）（即p = p0 = 0.24），需要319个样本量来证明ropeginterferon alfa下CHR的比例-2b 不劣于鲁索替尼下获得的结果，允许非劣效性 (delta) 为 0.07，并假设 alpha 和 beta 误差分别为 5% 和 10%。

描述

纳入标准：

  • 2016 年世界卫生组织诊断出真性红细胞增多症的患者
  • 患者年龄≥18岁
  • 根据意大利国家卫生系统规定的报销标准，需要在第一线或后续线中接受 Ropeginterferon alfa-2b 细胞减灭治疗的患者
  • 已签署参与研究的书面知情同意书的患者。

排除标准：

• 根据 SmPC，有任何 Ropeginterferon alfa-2b 禁忌症

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗 1 年和 2 年后完全血液学缓解 (CHR)*。
大体时间：每位患者的基线和随访期间（6/12/18/24 个月）。
*过去3个月内未进行静脉切开术时HCT低于45%；血小板计数≤400×109/L，白细胞计数<10×109/L
每位患者的基线和随访期间（6/12/18/24 个月）。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
根据治疗适应症的不同资格类别分层，治疗 1 年和 2 年后达到完全血液学 (CHR) 和临床缓解 (CR)。
大体时间：每位患者的基线和随访期间（6/12/18/24 个月）。
功效的次要结果
每位患者的基线和随访期间（6/12/18/24 个月）。
对 CHR 和 CR 的剂量反应效应
大体时间：每位患者的基线和随访期间（6/12/18/24 个月）。
功效的次要结果
每位患者的基线和随访期间（6/12/18/24 个月）。
静脉切开术的频率
大体时间：每位患者的基线和随访期间（6/12/18/24 个月）。
功效的次要结果
每位患者的基线和随访期间（6/12/18/24 个月）。
以下任何情况的发生率： o 动脉和静脉血栓事件； o 出血事件； o 疾病相关症状； o 疾病演变为骨髓纤维化和急性白血病； o 继发性恶性肿瘤。
大体时间：每位患者的基线和随访期间（6/12/18/24 个月）。
功效的次要结果
每位患者的基线和随访期间（6/12/18/24 个月）。
研究期间发生的任何不良事件的发生率、因果关系和强度（由 MedDRA 代码定义并根据不良事件通用术语标准（CTCAE 最新版本）分级）。
大体时间：每位患者的基线和随访期间（6/12/18/24 个月）。
安全的次要成果
每位患者的基线和随访期间（6/12/18/24 个月）。
筛选失败
大体时间：每位患者的基线和随访期间（6/12/18/24 个月）。
根据良好临床实践的要求进行仔细筛查后，未达到伴随临床或实验室异常指征的患者百分比。
每位患者的基线和随访期间（6/12/18/24 个月）。
脾脏大小的变化
大体时间：每位患者的基线和随访期间（6/12/18/24 个月）。
通过触诊评估脾脏大小的变化（相对于基线）。
每位患者的基线和随访期间（6/12/18/24 个月）。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

调查人员

  • 研究主任：TIZIANO BARBUI, MD、FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年9月8日

初级完成 (估计的)

2026年9月30日

研究完成 (估计的)

2029年12月31日

研究注册日期

首次提交

2024年7月11日

首先提交符合 QC 标准的

2024年7月11日

首次发布 (实际的)

2024年7月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月8日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ROPEG-PV

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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