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Studio in aperto su Asciminib per pazienti con LMC-CP o LMC-AP con mutazione T315I resistenti, intolleranti o non idonei a ponatinib. (ASC4TARGET)

17 aprile 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase II, multicentrico, prospettico, in aperto su asciminib in pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica (LMC-CP) o fase accelerata (LMC-AP) con mutazione T315I che sono resistenti, intolleranti o non idonei a ponatinib .

L'obiettivo di questo studio di Fase II è valutare il potenziale di asciminib nella gestione della LMC-CP o LMC-AP in pazienti portatori della mutazione T315I. La presenza di questa mutazione introduce difficoltà di trattamento a causa delle limitate opzioni disponibili. Lo studio cerca di raccogliere ulteriori dati sull'efficacia e sulla sicurezza di asciminib per questi pazienti. Determinando la capacità del farmaco di gestire la malattia e migliorare i risultati dei pazienti, lo studio è progettato per soddisfare le esigenze mediche insoddisfatte e offrire potenzialmente un nuovo percorso terapeutico per i pazienti in fase di stallo terapeutico.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio di Fase II, multicentrico, prospettico a braccio singolo, in aperto che mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di asciminib orale in pazienti con LMC-CP o LMC-AP con mutazione T315I e dopo almeno un test di tirosina inibitori della chinasi (TKI) e sono resistenti, intolleranti o non idonei al trattamento con ponatinib.

In questo studio verranno arruolati pazienti che non sono stati precedentemente trattati con asciminib. I ricercatori valuteranno l'efficacia di asciminib in questi partecipanti, nonché il suo profilo di sicurezza. Lo studio si articolerà in due fasi:

  • La "fase centrale" che mira a rispondere agli obiettivi scientifici e medici.
  • Una "fase di estensione" intesa a fornire l'opportunità ai partecipanti di continuare il trattamento in corso (asciminib) fino alla commercializzazione in Francia o alla decisione di non commercializzare asciminib per la popolazione in studio (interruzione dello sviluppo, rifiuto di estendere l'autorizzazione all'immissione in commercio, rifiuto del rimborso).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francia, 59037
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Francia, 69373
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francia, 44093
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75475
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54511
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il consenso informato firmato deve essere ottenuto prima della partecipazione allo studio.
  • Partecipanti di sesso maschile o femminile con diagnosi di LMC-CP o LMC-AP di età ≥ 18 anni.
  • Pazienti con LMC-CP o LMC-AP con storia di mutazione T315I documentata dopo almeno un TKI e resistenti, intolleranti o non idonei a ponatinib (secondo il giudizio dello sperimentatore)
  • Non già trattato con asciminib o altro TKI allosterico
  • Fallimento (adattato dalle Linee guida ELN 2020 e 2013) o intolleranza a Ponatinib al momento dello screening.
  • Non idoneo a ponatinib secondo lo sperimentatore (sulla base del RCP di ponatinib nell'UE)
  • Evidenza di trascritto BCR::ABL1 tipico o trascritti atipici al momento dello screening che sono suscettibili di quantificazione RQ-PCR standardizzata o non standardizzata.

Criteri di esclusione:

  • Precedente trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche
  • Anomalia cardiaca o di ripolarizzazione cardiaca
  • Malattia medica concomitante grave e/o non controllata che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe causare rischi inaccettabili per la sicurezza o compromettere il rispetto del protocollo (ad es. diabete non controllato, infezione attiva o non controllata, ipertensione polmonare)
  • Anamnesi di pancreatite clinica acuta entro 1 anno dall'ingresso nello studio o anamnesi pregressa di pancreatite cronica (eccetto se indotta da ponatinib e completamente risolta al momento dello screening)
  • Storia di malattia epatica acuta o cronica (cioè cirrosi, insufficienza epatica)
  • Presenza nota di un significativo disturbo emorragico congenito o acquisito non correlato al cancro
  • Storia di altri tumori maligni attivi nei 3 anni precedenti l'ingresso nello studio, ad eccezione di precedente o concomitante cancro della pelle basocellulare e precedente carcinoma in situ trattato in modo curativo
  • Anamnesi nota di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), virus dell'epatite B cronica (HBV) o infezione cronica da virus dell'epatite C (HCV). Durante lo screening verranno eseguiti i test per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBs Ag) e l'anticorpo core dell'epatite B (HBcAb/anti HBc).
  • Compromissione della funzione gastrointestinale (GI) o malattia gastrointestinale che può alterare significativamente l'assorbimento del farmaco in studio (ad es. malattia ulcerosa, nausea incontrollata, vomito, diarrea, sindrome da malassorbimento, resezione dell’intestino tenue o intervento chirurgico di bypass gastrico)

  • Trattamento con farmaci che soddisfano uno dei seguenti criteri e che non possono essere interrotti almeno una settimana prima dell'inizio del trattamento con il trattamento in studio:

    • Induttori moderati o forti del CYP3A
    • Inibitori moderati o forti del CYP3A
  • Donne in gravidanza o in allattamento (in allattamento).
  • Donne in età fertile
  • Mutante composto T315I resistente alla monoterapia con asciminib (è possibile arruolare mutazioni policlonali ABL1 tra cui T315I) Possono essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Asciminib (Scemblix®)
Asciminib verrà somministrato 200 mg due volte al giorno per via orale. La dose minima è 200 mg e la dose massima è 400 mg.
Droga: ABL001/Asciminib

Il trattamento in studio per questo studio clinico è un farmaco sperimentale chiamato asciminib, commercializzato con il marchio Scemblix®. Asciminib è un composto che viene valutato per la sua efficacia e sicurezza nel trattamento della condizione target.

La dose minima di asciminib da somministrare in questo studio è di 200 mg, mentre la dose massima è di 400 mg. La dose prevista è di 200 mg due volte al giorno (BID).

Il farmaco verrà somministrato per via orale, consentendo una somministrazione comoda e non invasiva.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di BCR::ABL1 (Breakpoint Cluster Region Gene::Abelson proto-oncogene) IS (scala internazionale) ≤ 1% [MR2 (risposta molecolare 2)]
Lasso di tempo: Mese 12
Valutazione dell'efficacia di asciminib: percentuale di pazienti con livello di risposta MR2 (BCR::ABL1 IS ≤1%) a 12 mesi.
Mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cinetica della risposta: BCR::ABL1 IS (MR2, MMR, MR4.0, MR4.5, MR4.5 non rilevabile)
Lasso di tempo: A 3, 6, 9, 12, 18 e 24 mesi
Proporzione di pazienti che hanno raggiunto i livelli di risposta (MR2, MMR, MR4.0, MR4.5, MR4.5 non rilevabile)
A 3, 6, 9, 12, 18 e 24 mesi
Stima della risposta al trattamento MR2 a 12 mesi nei partecipanti con BCR::ABL1 IS > 1% all'inizio del trattamento o mantenimento di MR2 a 12 mesi nei partecipanti con MR2 all'inizio del trattamento
Lasso di tempo: A 12 mesi
Proporzione di pazienti con livello di risposta MR2 (BCR::ABL1 IS ≤ 1%) nei partecipanti senza MR2 all'inizio del trattamento o mantenimento di MR2 a 12 mesi nei partecipanti con MR2 all'inizio del trattamento.
A 12 mesi
Tempo alla risposta molecolare maggiore (MMR) (per i partecipanti non presenti nella MMR all'inizio del trattamento)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
I criteri di risposta molecolare maggiore (MMR) sono definiti come una riduzione ≥ 3,0 log dei trascritti BCR::ABL1 rispetto al basale standardizzato equivalente a ≤ 0,1% BCR::ABL1% su scala internazionale misurata mediante RQ-PCR, confermata da analisi in doppio dello stesso campione.
fino a 24 mesi
Durata dell'MMR
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
I criteri MMR sono definiti come una riduzione ≥ 3,0 log dei trascritti BCR::ABL1 rispetto al basale standardizzato equivalente a ≤ 0,1% BCR::ABL1% su scala internazionale misurata mediante RQ-PCR, confermata da analisi in doppio dello stesso campione.
fino a 24 mesi
Tempo alla risposta molecolare 2 (MR2) (per i partecipanti non presenti in MR2 all'inizio del trattamento)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
I criteri MR2 sono definiti come una riduzione logaritmica ≥ 2,0 nei trascritti BCR::ABL1 rispetto al basale standardizzato equivalente a ≤ 1% BCR::ABL1% su scala internazionale misurata mediante RQ-PCR, confermata da analisi in doppio dello stesso campione.
fino a 24 mesi
Durata della MR2
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
I criteri MR2 sono definiti come una riduzione logaritmica ≥ 2,0 dei trascritti BCR::ABL1 rispetto al basale standardizzato equivalente a ≤ 1% BCR::ABL1% su scala internazionale misurata mediante RQ-PCR, confermata da analisi in doppio dello stesso campione
fino a 24 mesi
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
La sopravvivenza globale (OS) è definita come il tempo che intercorre tra la prima dose del farmaco in studio e la morte per qualsiasi causa. Se non si sa che un paziente è morto, l'OS verrà censurata all'ultima data in cui si sapeva che il paziente era vivo (entro la data limite o prima).
fino a 24 mesi
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
La sopravvivenza libera da progressione (PFS) è definita come il tempo trascorso dalla prima dose del farmaco in studio al primo verificarsi di una progressione documentata della malattia verso AP/BC (a seconda della fase della LMC all'inizio dell'asciminib: CP o AP) o al decesso dovuto a qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifichi. Primo.
fino a 24 mesi
Sopravvivenza senza eventi (EFS)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi

La sopravvivenza libera da eventi è definita come il tempo trascorso dalla prima dose del farmaco in studio a un evento che può includere:

  • Fallimento del trattamento
  • Perdita confermata di MR2 in qualsiasi momento durante il trattamento in studio,
  • Interruzione del trattamento in studio a causa di AE,
  • Progressione ad AP/BC (comprese le progressioni osservate durante il periodo di follow-up della sopravvivenza),
  • Morte per qualsiasi causa (compresi i decessi osservati durante il periodo di follow-up di sopravvivenza).
fino a 24 mesi
Sopravvivenza senza guasti (FFS)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi

La sopravvivenza libera da fallimento (FFS) è definita come il tempo trascorso dalla prima dose del farmaco in studio a un evento di fallimento che può includere:

  • Fallimento del trattamento
  • Perdita confermata di MR2 in qualsiasi momento durante il trattamento in studio,
  • Interruzione del trattamento in studio a causa di AE.
fino a 24 mesi
Eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
Descrizione/gravità (grado di gravità) degli eventi avversi (tutti gli eventi avversi, gravi o non gravi, correlati e non correlati agli eventi avversi) e numero di pazienti che hanno interrotto il trattamento a causa degli eventi avversi.
fino a 24 mesi
Morti e ragioni della morte
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
Valutare il profilo di sicurezza e tollerabilità di asciminib.
fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 febbraio 2025

Completamento primario (Stimato)

17 febbraio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

18 febbraio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

23 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CABL001AFR05
  • 2024-516049-38-00 (Identificatore di registro: CTIS (EU) Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi ammissibili. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

La disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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