Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie preparatu Asciminib u pacjentów z CML-CP lub CML-AP z mutacją T315I, którzy są oporni, nietolerancyjni lub niekwalifikujący się do leczenia ponatynibem. (ASC4TARGET)

17 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, prospektywne, otwarte badanie fazy II dotyczące stosowania ascyminibu u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową w fazie przewlekłej (CML-CP) lub fazie akceleracji (CML-AP) z mutacją T315I, którzy są oporni, nie tolerują lub nie kwalifikują się do leczenia ponatynibem .

Celem tego badania fazy II jest ocena potencjału ascyminibu w leczeniu CML-CP lub CML-AP u pacjentów z mutacją T315I. Obecność tej mutacji stwarza trudności w leczeniu ze względu na ograniczoną liczbę dostępnych opcji. Celem badania jest zebranie dodatkowych danych na temat skuteczności i bezpieczeństwa asciminibu u tych pacjentów. Badanie ma na celu zaspokojenie niezaspokojonych potrzeb medycznych i potencjalne zaoferowanie nowej ścieżki terapeutycznej pacjentom znajdującym się w impasie terapeutycznym, poprzez określenie zdolności leku do leczenia choroby i poprawy wyników leczenia pacjentów.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest wieloośrodkowym, prospektywnym badaniem fazy II, jednoramiennym i otwartym, którego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa doustnego ascyminibu u pacjentów z CML-CP lub CML-AP z mutacją T315I i po co najmniej jednym leczeniu tyrozyną inhibitory kinaz (TKI), które są oporne, nietolerancyjne lub nie kwalifikują się do leczenia ponatynibem.

Do badania zostaną włączeni pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni asciminibem. Naukowcy ocenią skuteczność asciminibu u tych uczestników, a także ocenią jego profil bezpieczeństwa. Badanie będzie składać się z dwóch etapów:

  • „Faza podstawowa”, która ma na celu realizację celów naukowych i medycznych.
  • „Faza przedłużenia” mająca na celu zapewnienie uczestnikom możliwości kontynuowania trwającego leczenia (asciminibem) aż do komercjalizacji asciminibu we Francji lub podjęcia decyzji o niekomercjalizacji asciminibu dla badanej populacji (zatrzymanie prac rozwojowych, odmowa przedłużenia pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, odmowa zwrotu kosztów).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francja, 59037
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Francja, 69373
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francja, 44093
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75475
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francja, 54511
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Przed przystąpieniem do badania należy uzyskać podpisaną świadomą zgodę.
  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej z rozpoznaniem CML-CP lub CML-AP w wieku ≥ 18 lat.
  • Pacjenci z CML-CP lub CML-AP z udokumentowaną mutacją T315I w wywiadzie po co najmniej jednym TKI i wykazujący oporność, nietolerancję lub niekwalifikujący się do leczenia ponatynibem (według oceny badacza)
  • Nie leczony asciminibem ani innym allosterycznym TKI
  • Niepowodzenie (na podstawie Wytycznych ELN 2020 i 2013) lub nietolerancja ponatynibu w czasie badania przesiewowego.
  • Zdaniem badacza nie kwalifikuje się do leczenia ponatynibem (na podstawie ChPL UE ponatynibu)
  • Dowody na obecność typowego transkryptu BCR::ABL1 lub transkryptów atypowych w momencie badania przesiewowego, które można poddać standaryzowanej lub niestandaryzowanej ocenie ilościowej RQ-PCR.

Kryteria wyłączenia:

  • Przebyty allogeniczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych
  • Nieprawidłowość repolaryzacji serca lub serca
  • Ciężka i/lub niekontrolowana współistniejąca choroba, która w opinii Badacza może spowodować niedopuszczalne ryzyko dla bezpieczeństwa lub zagrozić przestrzeganiu protokołu (np. niekontrolowana cukrzyca, czynna lub niekontrolowana infekcja, nadciśnienie płucne)
  • Historia klinicznego ostrego zapalenia trzustki w ciągu 1 roku od rozpoczęcia badania lub przewlekła choroba trzustki w wywiadzie (z wyjątkiem sytuacji, gdy było to spowodowane ponatynibem i całkowicie ustąpiło w momencie badania przesiewowego)
  • Ostra lub przewlekła choroba wątroby w wywiadzie (tj. marskość wątroby, zaburzenia czynności wątroby)
  • Znana obecność istotnych wrodzonych lub nabytych zaburzeń krzepnięcia niezwiązanych z nowotworem
  • Historia innego aktywnego nowotworu złośliwego w ciągu 3 lat przed włączeniem do badania, z wyjątkiem przebytego lub współistniejącego raka podstawnokomórkowego skóry i wcześniejszego raka in situ leczonego leczniczo
  • Znana historia zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), przewlekłym wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) lub przewlekłym wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV). Podczas badania przesiewowego zostaną wykonane badania na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBs Ag) i przeciwciał rdzeniowych wirusa zapalenia wątroby typu B (HBcAb/anty HBc).
  • Upośledzenie czynności przewodu pokarmowego (GI) lub choroba przewodu pokarmowego, która może znacząco zmienić wchłanianie badanego leku (np. choroba wrzodowa, niekontrolowane nudności, wymioty, biegunka, zespół złego wchłaniania, resekcja jelita cienkiego lub operacja bajpasu żołądka)

  • Leczenie lekami spełniającymi jedno z poniższych kryteriów, których nie można przerwać co najmniej na tydzień przed rozpoczęciem leczenia badanym lekiem:

    • Umiarkowane lub silne induktory CYP3A
    • Umiarkowane lub silne inhibitory CYP3A
  • Kobiety w ciąży lub karmiące (karmiące piersią).
  • Kobiety w wieku rozrodczym
  • Złożony mutant T315I oporny na monoterapię ascyminibem (można włączyć poliklonalne mutacje ABL1, w tym T315I). Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ascyminib (Scemblix®)
Ascyminib będzie podawany doustnie w dawce 200 mg dwa razy na dobę. Minimalna dawka wynosi 200 mg, a maksymalna dawka wynosi 400 mg.
Lek: ABL001/Asciminib

Badanym lekiem w tym badaniu klinicznym jest lek eksperymentalny o nazwie asciminib, sprzedawany pod marką Scemblix®. Ascyminib jest związkiem ocenianym pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu choroby docelowej.

Minimalna dawka ascyminibu, jaką należy podać w tym badaniu, wynosi 200 mg, natomiast dawka maksymalna wynosi 400 mg. Planowana dawka to 200 mg dwa razy na dobę (BID).

Lek będzie podawany doustnie, co pozwoli na wygodne i nieinwazyjne podanie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość BCR::ABL1 (region klastra punktu przerwania Gene::protoonkogen Abelsona) IS (skala międzynarodowa) ≤ 1% [MR2 (odpowiedź molekularna 2)]
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Ocena skuteczności ascyminibu: odsetek pacjentów z poziomem odpowiedzi MR2 (BCR::ABL1 IS ≤1%) po 12 miesiącach.
Miesiąc 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kinetyka odpowiedzi: BCR::ABL1 IS (MR2, MMR, MR4.0, MR4.5, niewykrywalny MR4.5)
Ramy czasowe: W 3, 6, 9, 12, 18 i 24 miesiącu
Odsetek pacjentów osiągających poziomy odpowiedzi (MR2, MMR, MR4,0, MR4,5, niewykrywalny MR4,5)
W 3, 6, 9, 12, 18 i 24 miesiącu
Oszacuj odpowiedź na leczenie MR2 po 12 miesiącach u uczestników z BCR::ABL1 IS > 1% na początku leczenia lub utrzymanie MR2 po 12 miesiącach u uczestników z MR2 na początku leczenia
Ramy czasowe: W wieku 12 miesięcy
Odsetek pacjentów z poziomem odpowiedzi MR2 (BCR::ABL1 IS ≤ 1%) wśród uczestników bez MR2 na początku leczenia lub utrzymujących się na poziomie MR2 po 12 miesiącach u uczestników z MR2 na początku leczenia.
W wieku 12 miesięcy
Czas do dużej odpowiedzi molekularnej (MMR) (dla uczestników, którzy nie otrzymali MMR na początku leczenia)
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Kryteria dużej odpowiedzi molekularnej (MMR) definiuje się jako zmniejszenie o ≥ 3,0 log transkryptów BCR::ABL1 w porównaniu ze standaryzowaną wartością wyjściową równoważną ≤ 0,1% BCR::ABL1% w skali międzynarodowej, jak zmierzono metodą RQ-PCR, potwierdzoną przez analizę duplikatów tej samej próbki.
do 24 miesięcy
Czas trwania MMR
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Kryteria MMR definiuje się jako redukcję o ≥ 3,0 log transkryptów BCR::ABL1 w porównaniu ze standaryzowaną wartością wyjściową równoważną ≤ 0,1% BCR::ABL1% w skali międzynarodowej, jak zmierzono metodą RQ-PCR, potwierdzoną przez podwójną analizę tej samej próbki.
do 24 miesięcy
Czas do odpowiedzi molekularnej 2 (MR2) (dla uczestników niebędących uczestnikami MR2 na początku leczenia)
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Kryteria MR2 definiuje się jako redukcję o ≥ 2,0 log w transkryptach BCR::ABL1 w porównaniu ze standaryzowaną wartością wyjściową równoważną ≤ 1% BCR::ABL1% w skali międzynarodowej, jak zmierzono metodą RQ-PCR, potwierdzoną przez podwójną analizę tej samej próbki.
do 24 miesięcy
Czas trwania MR2
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Kryteria MR2 definiuje się jako redukcję o ≥ 2,0 log w transkryptach BCR::ABL1 w porównaniu ze standaryzowaną wartością bazową równoważną ≤ 1% BCR::ABL1% w skali międzynarodowej, jak zmierzono metodą RQ-PCR, potwierdzoną przez podwójną analizę tej samej próbki
do 24 miesięcy
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Całkowite przeżycie (OS) definiuje się jako czas od pierwszej dawki badanego leku do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny. Jeżeli nie wiadomo, czy pacjent zmarł, OS zostanie ocenzurowane w najpóźniejszym dniu, w którym stwierdzono, że pacjent żyje (w dacie granicznej lub wcześniej).
do 24 miesięcy
Przeżycie bez progresji (PFS)
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Czas przeżycia wolny od progresji (PFS) definiuje się jako czas od pierwszej dawki badanego leku do najwcześniejszego wystąpienia udokumentowanej progresji choroby do AP/BC (w zależności od fazy CML w momencie rozpoczęcia leczenia asciminibem: CP lub AP) lub zgonu z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi Pierwszy.
do 24 miesięcy
Przetrwanie bez wydarzeń (EFS)
Ramy czasowe: do 24 miesięcy

Czas przeżycia wolny od zdarzeń definiuje się jako czas od pierwszej dawki badanego leku do wystąpienia zdarzenia, które może obejmować:

  • Niepowodzenie leczenia
  • Potwierdzona utrata MR2 w dowolnym momencie podczas leczenia objętego badaniem,
  • Przerwanie badanego leczenia z powodu działań niepożądanych,
  • Progresja do AP/BC (w tym progresje obserwowane w okresie obserwacji przeżycia),
  • Śmierć z dowolnej przyczyny (w tym śmierć zaobserwowana w okresie obserwacji przeżycia).
do 24 miesięcy
Przetrwanie bez awarii (FFS)
Ramy czasowe: do 24 miesięcy

Czas przeżycia bez awarii (FFS) definiuje się jako czas od pierwszej dawki badanego leku do zdarzenia niepowodzenia, które może obejmować:

  • Niepowodzenie leczenia
  • Potwierdzona utrata MR2 w dowolnym momencie podczas leczenia objętego badaniem,
  • Przerwanie leczenia objętego badaniem z powodu działań niepożądanych.
do 24 miesięcy
Zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Opis/ciężkość (stopień nasilenia) działań niepożądanych (wszystkie zdarzenia niepożądane, poważne lub niepoważne zdarzenia niepożądane, powiązane i niezwiązane zdarzenia niepożądane) oraz liczba pacjentów, którzy przerwali leczenie z powodu działań niepożądanych.
do 24 miesięcy
Zgony i przyczyny zgonów
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Ocena profilu bezpieczeństwa i tolerancji asciminibu.
do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 lutego 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

17 lutego 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

18 lutego 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lipca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lipca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CABL001AFR05
  • 2024-516049-38-00 (Identyfikator rejestru: CTIS (EU) Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym badaczom zewnętrznym danych na poziomie pacjenta i uzupełniających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są sprawdzane i zatwierdzane przez niezależny panel oceniający na podstawie wartości naukowej. Wszystkie przekazane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy wzięli udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami.

Dostępność danych z badania jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przewlekła białaczka szpikowa (CML)

Badania kliniczne na ABL001/Asciminib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj